Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Deksametasonbruk hos pediatriske rabdomyolysepasienter i tillegg til standardprotokoller

1. juli 2025 oppdatert av: Natasha Shur, Children's National Research Institute

En klinisk studie for å vurdere om deksametasontillegg til standardprotokoller for ikke-traumatisk rabdomyolyse av ukjente eller genetiske etiologier forbedrer pasientresultatene

Det er et betydelig udekket behov for optimalisert behandling ved rabdomyolyse. Det er få prospektive intervensjonsstudier på behandling for rabdomyolyse, en tilstand som påvirker forskjellige og underrepresenterte populasjoner i høyere grad. Mens steroider ofte brukes off-label, har en systematisk studie ennå ikke blitt igangsatt, og steroider har ennå ikke blitt vurdert som en vurdering til standard retningslinjer for omsorg.

Hypotesen er at pasienter som får deksametason i tillegg til standardbehandling versus placebo og standardbehandling vil få bedring i smerte, lengde på sykehusopphold og reduksjon i nyrekomplikasjoner.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiemål:

Dette er en enkeltsenter, 2-årig, blindet prospektiv randomisert studie for de diagnostisert med rabdomyolyse i alder seks måneder-25 år ved bruk av deksametason versus placebobehandling i tillegg til standardbehandling hos opptil 50 pasienter.

Studere design:

Pasienter vil bli registrert med et 2:1-forhold for behandling av deksametason i 5 dager versus placebobehandling i 5 dager i tillegg til å motta standardbehandling. Behandlingsperioden for hvert forsøksperson vil være fem dagers behandling med oral behandling én gang daglig med studiemedikament (deksametason versus placebo). Alle pasienter vil også få standard behandling. Pasienter og deres foreldre/omsorgsperson vil ha muligheten til å gjennomføre undersøkelser før og etter behandling for å vurdere smertenivå og behandlingsforbedring. Kartgjennomgang vil bli utført på alle pasienter gjennom og etter den fem dager lange studiebehandlingsperioden. Det vil ikke være ytterligere inngrep.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Diagnose av rabdomyolyse definert som kreatinkinase > 5000 med traumer ekskludert
  2. Evne til foreldre/pasienter til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.
  3. Pasienter i alderen 12 år og eldre vil signere skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tar allerede systemiske steroider.
  • Manglende evne til å følge studieinstruksjoner.
  • Ukontrollert sammenfallende sykdom eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav.

  • Gravide kvinner.

    o En uringraviditetstest vil bli utført for kvinner i fertil alder.

  • Under svangerskapsalder på 40 uker
  • Allergi mot flukonazol, klotrimazol eller nystatin.
  • Kan ikke tolerere PO-medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Deksametasongruppe
Deksametason fem dager med 0,6 mg/kg dose per dag maks 16 mg dose. Standard omsorg vil også bli gitt.
Legemiddel: Deksametason
Steroid fem dagers behandling
Andre navn:
  • DexPak
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebo i fem dager med én dose per dag placebo oral dosering. Standard omsorg vil også bli gitt.
Legemiddel: Placebo
Placebo kontrollgruppe
Andre navn:
  • Sukkerpille

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lengden på oppholdet
Tidsramme: Primært 5 dager - 1 år
Antall dager Oppholdslengde i hver gruppe
Primært 5 dager - 1 år
Muskelnedbrytning
Tidsramme: Primært 5 dager - 1 år
Kreatininkinase-trendsammenlikning mellom grupper
Primært 5 dager - 1 år
Nyrekomplikasjoner
Tidsramme: Primært 5 dager - 1 år
Bolle/ kreatinin
Primært 5 dager - 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitative smerteutfall
Tidsramme: 14 dager
EPJ smertescore
14 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

28. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00000710

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere