Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití dexametazonu u dětských pacientů s rabdomyolýzou jako doplněk ke standardním protokolům

1. července 2025 aktualizováno: Natasha Shur, Children's National Research Institute

Klinická studie k posouzení, zda přidání dexametazonu ke standardním protokolům pro netraumatickou rabdomyolýzu neznámé nebo genetické etiologie zlepšuje výsledky pacientů

Existuje významná neuspokojená potřeba optimalizované léčby rabdomyolýzy. Existuje jen málo prospektivních intervenčních studií o léčbě rhabdomyolýzy, což je stav, který postihuje různorodé a nedostatečně zastoupené populace ve vyšší míře. Zatímco steroidy jsou často používány off-label, systematická studie dosud nebyla zahájena a steroidy nebyly dosud brány v úvahu jako zvažování standardních pokynů pro péči.

Hypotézou je, že u pacientů, kteří dostávají dexamethason navíc ke standardní péči oproti placebu a standardní péči, dojde ke zlepšení bolesti, délky hospitalizace a snížení ledvinových komplikací.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl studie:

Jedná se o jednocentrovou, 2letou, zaslepenou prospektivní randomizovanou studii pro pacienty s diagnostikovanou rabdomyolýzou ve věku 6 měsíců až 25 let s použitím dexamethasonu oproti léčbě placebem navíc ke standardní péči až u 50 pacientů.

Studovat design:

Pacienti budou zařazeni s poměrem 2:1 léčby dexamethasonem po dobu 5 dnů oproti léčbě placebem po dobu 5 dnů navíc ke standardní péči. Léčebná perioda pro každého jedince bude pětidenní léčba perorální léčbou jednou denně studovaným lékem (dexamethason versus placebo). Všem pacientům se také dostane standardní péče. Pacienti a jejich rodiče/pečovatelé budou mít možnost dokončit průzkumy před a po léčbě za účelem posouzení úrovně bolesti a zlepšení léčby. U všech pacientů během pětidenního studijního léčebného období a po něm bude proveden přehled grafu. Žádné další zásahy nebudou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Diagnóza rhabdomyolýzy definovaná jako kreatinkináza > 5000 s vyloučením traumatu
  2. Schopnost rodičů/pacientů porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas.
  3. Pacienti ve věku 12 let a starší podepíší písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Už užíváte systémové steroidy.
  • Neschopnost dodržovat studijní pokyny.
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků.

  • Těhotná žena.

    o U žen ve fertilním věku bude proveden těhotenský test z moči.

  • Pod gestačním věkem 40 týdnů
  • Alergie na flukonazol, klotrimazol nebo nystatin.
  • Nemůže tolerovat léky PO

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Dexamethasonová skupina
Dexamethason pět dní s dávkou 0,6 mg/kg denně, max. dávka 16 mg. Poskytnuta bude i standardní péče.
Lék: Dexamethason
Steroidní pětidenní léčba
Ostatní jména:
  • DexPak
Komparátor placeba: Placebo skupina
Placebo po dobu pěti dnů s jednou dávkou denně perorálním podáváním placeba. Poskytnuta bude i standardní péče.
Lék: Placebo
Kontrolní skupina placeba
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka pobytu
Časové okno: Primárně 5 dní - 1 rok
Počet dní Délka pobytu v každé skupině
Primárně 5 dní - 1 rok
Rozpad svalů
Časové okno: Primárně 5 dní - 1 rok
Porovnání trendů kreatininkinázy mezi skupinami
Primárně 5 dní - 1 rok
Renální komplikace
Časové okno: Primárně 5 dní - 1 rok
Buchta/ Kreatinin
Primárně 5 dní - 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní výsledky bolesti
Časové okno: 14 dní
EHR skóre bolesti
14 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's National Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00000710

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dexamethason

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit