Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dexametasonanvändning hos pediatriska rabdomyolyspatienter utöver standardprotokollen

1 juli 2025 uppdaterad av: Natasha Shur, Children's National Research Institute

En klinisk prövning för att bedöma om dexametasontillägg till standardprotokoll för icke-traumatisk rabdomyolys av okända eller genetiska etiologier förbättrar patientens resultat

Det finns ett betydande otillfredsställt behov av optimerad behandling vid rabdomyolys. Det finns få prospektiva interventionsstudier om behandling av rabdomyolys, ett tillstånd som drabbar olika och underrepresenterade populationer i högre grad. Medan steroider ofta används off-label, har en systematisk studie ännu inte inletts, och steroider har ännu inte beaktats som ett övervägande för standardvårdsriktlinjer.

Hypotesen är att patienter som får dexametason utöver standardvård jämfört med placebo och standardvård kommer att få förbättring av smärta, längd på sjukhusvistelse och minskning av njurkomplikationer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiemål:

Detta är en 2-årig blindad prospektiv randomiserad studie för dem som diagnostiserats med rabdomyolys i åldern sex månader-25 år med dexametason kontra placebobehandling utöver standardvård hos upp till 50 patienter.

Studera design:

Patienter kommer att inkluderas med ett 2:1-förhållande för behandling av dexametason i 5 dagar jämfört med placebobehandling i 5 dagar, förutom att de får standardvård. Behandlingsperioden för varje patient kommer att vara fem dagars behandling med oral behandling en gång per dag med studieläkemedlet (dexametason kontra placebo). Alla patienter kommer också att få standardvård. Patienter och deras förälder/vårdgivare kommer att ha möjlighet att fylla i enkäter före och efter behandlingen för att bedöma smärtnivå och behandlingsförbättring. Diagramgranskning kommer att utföras på alla patienter under och efter den fem dagar långa studiebehandlingsperioden. Det blir inga ytterligare ingrepp.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Diagnos av rabdomyolys definierad som kreatinkinas > 5000 med trauma exkluderat
  2. Förmåga hos föräldrar/patienter att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
  3. Patienter som är 12 år och äldre kommer att skriva under skriftligt samtycke

Exklusions kriterier:

  • Tar redan systemiska steroider.
  • Oförmåga att följa studieanvisningar.
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekrav.

  • Gravid kvinna.

    o Ett uringraviditetstest kommer att utföras för kvinnor i fertil ålder.

  • Under graviditetsåldern 40 veckor
  • Allergi mot flukonazol, klotrimazol eller nystatin.
  • Kan inte tolerera PO-mediciner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Dexametasongrupp
Dexametason fem dagar med 0,6 mg/kg dos per dag max 16 mg dos. Standardvård kommer också att tillhandahållas.
Läkemedel: Dexametason
Steroid fem dagars behandling
Andra namn:
  • DexPak
Placebo-jämförare: Placebogrupp
Placebo i fem dagar med en dos per dag placebo oral dosering. Standardvård kommer också att tillhandahållas.
Läkemedel: Placebo
Placebokontrollgrupp
Andra namn:
  • Sockerpiller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vistelsetid
Tidsram: Primärt 5 dagar - 1 år
Antal dagar Vistelselängd i varje grupp
Primärt 5 dagar - 1 år
Muskelnedbrytning
Tidsram: Primärt 5 dagar - 1 år
Kreatininkinas trendjämförelse mellan grupper
Primärt 5 dagar - 1 år
Njurkomplikationer
Tidsram: Primärt 5 dagar - 1 år
Bulle/ kreatinin
Primärt 5 dagar - 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kvantitativa smärtutfall
Tidsram: 14 dagar
EHR smärtpoäng
14 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2024

Första postat (Faktisk)

28 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00000710

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera