Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dexamethasonbrug hos pædiatriske rabdomyolysepatienter ud over standardprotokoller

1. juli 2025 opdateret af: Natasha Shur, Children's National Research Institute

Et klinisk forsøg til at vurdere, om dexamethason-tilsætning til standardprotokoller for ikke-traumatisk rabdomyolyse af ukendte eller genetiske ætiologier forbedrer patientens resultater

Der er et betydeligt udækket behov for optimeret behandling ved rabdomyolyse. Der er få prospektive interventionelle undersøgelser af behandling af rabdomyolyse, en tilstand, som påvirker forskellige og underrepræsenterede populationer i højere grad. Mens steroider ofte bruges off-label, er en systematisk undersøgelse endnu ikke blevet påbegyndt, og steroider er endnu ikke blevet taget i betragtning som en overvejelse til standard plejeretningslinjer.

Hypotesen er, at patienter, der får dexamethason ud over standardbehandling versus placebo og standardbehandling, vil få bedring i smerte, varighed af hospitalsophold og fald i nyrekomplikationer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiemål:

Dette er et enkelt center, 2-årigt, blindet prospektivt randomiseret studie for dem, der er diagnosticeret med rhabdomyolyse i alderen seks måneder-25 år, der anvender dexamethason versus placebobehandling ud over standardbehandling hos op til 50 patienter.

Studere design:

Patienter vil blive indskrevet med et forhold på 2:1 af behandling af dexamethason i 5 dage versus placebobehandling i 5 dage ud over at modtage standardbehandling. Behandlingsperioden for hvert individ vil være fem dages behandling med oral behandling én gang dagligt med studielægemiddel (dexamethason versus placebo). Alle patienter vil også modtage standardbehandling. Patienter og deres forældre/plejer vil have mulighed for at udfylde undersøgelser før og efter behandlingen for at vurdere smerteniveau og behandlingsforbedring. Diagramgennemgang vil blive udført på alle patienter i hele og efter den fem dage lange undersøgelsesbehandlingsperiode. Der vil ikke være yderligere indgreb.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Diagnose af rabdomyolyse defineret som kreatinkinase > 5000 med traumer udelukket
  2. Forældres/patienters evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.
  3. Patienter i alderen 12 år og ældre vil underskrive skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager allerede systemiske steroider.
  • Manglende evne til at overholde studievejledningen.
  • Ukontrolleret sammenfaldende sygdom eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav.

  • Gravid kvinde.

    o Der vil blive udført en uringraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder.

  • Under graviditetsalderen på 40 uger
  • Allergi over for fluconazol, clotrimazol eller nystatin.
  • Kan ikke tolerere PO-medicin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Dexamethason gruppe
Dexamethason fem dage med 0,6 mg/kg dosis pr. dag max 16 mg dosis. Standardpleje vil også blive ydet.
Medicin: Dexamethason
Steroid fem dages behandling
Andre navne:
  • DexPak
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebo i fem dage med én dosis per dag placebo oral dosering. Standardpleje vil også blive ydet.
Medicin: Placebo
Placebo kontrolgruppe
Andre navne:
  • Sukker pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opholdsvarighed
Tidsramme: Primært 5 dage - 1 år
Antal dage Opholdslængde i hver gruppe
Primært 5 dage - 1 år
Nedbrydning af muskler
Tidsramme: Primært 5 dage - 1 år
Kreatininkinase-tendenssammenligning mellem grupper
Primært 5 dage - 1 år
Nyrekomplikationer
Tidsramme: Primært 5 dage - 1 år
Bolle/ Kreatinin
Primært 5 dage - 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitative smerteudfald
Tidsramme: 14 dage
EPJ smertescore
14 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's National Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00000710

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dexamethason

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner