Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van dexamethason bij pediatrische rabdomyolysepatiënten als aanvulling op standaardprotocollen

1 juli 2025 bijgewerkt door: Natasha Shur, Children's National Research Institute

Een klinisch onderzoek om te beoordelen of toevoeging van dexamethason aan standaardprotocollen voor niet-traumatische rabdomyolyse van onbekende of genetische etiologieën de patiëntresultaten verbetert

Er bestaat een aanzienlijke onvervulde behoefte aan een geoptimaliseerde behandeling bij rabdomyolyse. Er zijn weinig prospectieve interventionele onderzoeken naar de behandeling van rabdomyolyse, een aandoening die diverse en ondervertegenwoordigde populaties in hogere mate treft. Hoewel steroïden vaak off-label worden gebruikt, is er nog geen systematisch onderzoek gestart en worden steroïden nog niet beschouwd als onderdeel van de standaardzorgrichtlijnen.

De hypothese is dat patiënten die dexamethason krijgen als aanvulling op de standaardzorg versus placebo en standaardzorg een verbetering van de pijn, de duur van het ziekenhuisverblijf en een afname van niercomplicaties zullen ervaren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiedoel:

Dit is een twee jaar durend, geblindeerd, prospectief gerandomiseerd onderzoek in één centrum voor mensen met de diagnose rhabdomyolyse in de leeftijd van zes maanden tot 25 jaar, waarbij dexamethason versus placebo werd gebruikt als aanvulling op de standaardzorg bij maximaal 50 patiënten.

Studieontwerp:

Patiënten zullen worden geïncludeerd met een 2:1 verhouding van behandeling met dexamethason gedurende 5 dagen versus placebobehandeling gedurende 5 dagen, naast het ontvangen van standaardzorg. De behandelingsperiode voor elke proefpersoon bedraagt ​​vijf dagen behandeling, waarbij één keer per dag orale behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel (dexamethason versus placebo) plaatsvindt. Alle patiënten krijgen ook standaardzorg. Patiënten en hun ouders/verzorgers hebben de mogelijkheid om voor en na de behandeling enquêtes in te vullen om het pijnniveau en de verbetering van de behandeling te beoordelen. Tijdens en na de vijfdaagse studiebehandelingsperiode zal bij alle patiënten een overzicht van de dossiers worden uitgevoerd. Er zullen geen aanvullende interventies plaatsvinden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Diagnose van rabdomyolyse gedefinieerd als creatinekinase> 5000, met uitzondering van trauma
  2. Het vermogen van ouders/patiënten om een ​​schriftelijk document met geïnformeerde toestemming te begrijpen en de bereidheid om dit te ondertekenen.
  3. Patiënten van 12 jaar en ouder ondertekenen een schriftelijke toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt al systemische steroïden.
  • Onvermogen om studie-instructies op te volgen.
  • Ongecontroleerde bijkomende ziekte of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.

  • Zwangere vrouw.

    o Bij vrouwen die zwanger kunnen worden, wordt een urinezwangerschapstest uitgevoerd.

  • Onder de zwangerschapsduur van 40 weken
  • Allergie voor fluconazol, clotrimazol of nystatine.
  • Kan PO-medicijnen niet verdragen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Dexamethasongroep
Dexamethason vijf dagen met een dosis van 0,6 mg/kg per dag, maximale dosis van 16 mg. Er zal ook standaardzorg worden verleend.
Geneesmiddel: Dexamethason
Steroïde vijfdaagse behandeling
Andere namen:
  • DexPak
Placebo-vergelijker: Placebogroep
Placebo gedurende vijf dagen met één dosis per dag orale placebo-dosering. Er zal ook standaardzorg worden verleend.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-controlegroep
Andere namen:
  • Suiker pil

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van verblijf
Tijdsspanne: In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar
Aantal dagen verblijfsduur in elke groep
In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar
Spierafbraak
Tijdsspanne: In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar
Creatininekinasetrendvergelijking tussen groepen
In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar
Niercomplicaties
Tijdsspanne: In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar
Broodje/creatinine
In de eerste plaats 5 dagen - 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwantitatieve pijnresultaten
Tijdsspanne: 14 dagen
EPD-pijnscores
14 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's National Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00000710

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren