Uso de dexametasona en pacientes pediátricos con rabdomiólisis además de los protocolos estándar
Un ensayo clínico para evaluar si la adición de dexametasona a los protocolos estándar para la rabdomiólisis no traumática de etiologías genéticas o desconocidas mejora los resultados de los pacientes
Existe una importante necesidad insatisfecha de un tratamiento optimizado en la rabdomiólisis. Existen pocos estudios de intervención prospectivos sobre el tratamiento de la rabdomiólisis, una afección que afecta en mayor medida a poblaciones diversas y subrepresentadas. Si bien los esteroides a menudo se usan de forma no autorizada, aún no se ha iniciado un estudio sistemático y aún no se han considerado los esteroides como una consideración en las pautas de atención estándar.
La hipótesis es que los pacientes que reciben dexametasona además de la atención estándar versus placebo y la atención estándar mejorarán el dolor, la duración de la estancia hospitalaria y disminuirán las complicaciones renales.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo del estudio:
Este es un estudio aleatorizado, prospectivo, ciego, de un solo centro, de 2 años de duración, para aquellos diagnosticados con rabdomiólisis de entre seis meses y 25 años de edad que utilizan tratamiento con dexametasona versus placebo además de la atención estándar en hasta 50 pacientes.
Diseño del estudio:
Los pacientes se inscribirán con una proporción de 2:1 de tratamiento con dexametasona durante 5 días versus tratamiento con placebo durante 5 días, además de recibir la atención estándar. El período de tratamiento para cada sujeto será de cinco días de tratamiento con tratamiento oral una vez al día con el fármaco del estudio (dexametasona versus placebo). Todos los pacientes también recibirán atención estándar. Los pacientes y sus padres/cuidadores tendrán la opción de completar encuestas antes y después del tratamiento para evaluar el nivel de dolor y la mejora del tratamiento. Se realizará una revisión del historial médico de todos los pacientes durante y después del período de tratamiento del estudio de cinco días. No habrá intervenciones adicionales.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Natasha Shur, MD
- Número de teléfono: 202-476-5000
- Correo electrónico: nshur2@childrensnational.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Natasha Shur, MD
- Correo electrónico: nshur2@childrensnational.org
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington DC, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Childrens National
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Contacto:
- Seth Berger
- Número de teléfono: 202 476-6156
- Correo electrónico: sberger@childrensnational.org
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Contacto:
- Natasha Shur
- Número de teléfono: 202 545-2515
- Correo electrónico: nshur2@childrensnational.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión
- Diagnóstico de rabdomiólisis definida como creatina quinasa > 5000 con traumatismo excluido
- Capacidad de los padres/pacientes para comprender y voluntad de firmar un documento de consentimiento informado por escrito.
- Los pacientes de 12 años o más firmarán un consentimiento por escrito.
Criterio de exclusión:
- Ya estoy tomando esteroides sistémicos.
- Incapacidad para cumplir con las instrucciones del estudio.
- Enfermedad intercurrente no controlada o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
Mujeres embarazadas.
o Se realizará una prueba de embarazo en orina a las mujeres en edad fértil.
- Por debajo de la edad gestacional de 40 semanas.
- Alergia al fluconazol, clotrimazol o nistatina.
- No tolera los medicamentos orales
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Grupo dexametasona
Dexametasona cinco días con dosis de 0,6 mg/kg por día dosis máxima de 16 mg.
También se proporcionará atención estándar.
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Tratamiento con esteroides de cinco días.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Grupo placebo
Placebo durante cinco días con una dosis diaria de placebo por vía oral.
También se proporcionará atención estándar.
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Grupo de control con placebo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Duración de la estancia
Periodo de tiempo: Principalmente 5 días - 1 año
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Número de días Duración de la estancia en cada grupo
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Principalmente 5 días - 1 año
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Degradación muscular
Periodo de tiempo: Principalmente 5 días - 1 año
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Comparación de tendencias de creatinina quinasa entre grupos
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Principalmente 5 días - 1 año
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Complicaciones renales
Periodo de tiempo: Principalmente 5 días - 1 año
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Bollo/creatinina
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Principalmente 5 días - 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resultados cuantitativos del dolor
Periodo de tiempo: 14 dias
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Puntuaciones de dolor de la HCE
|
14 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Chavez LO, Leon M, Einav S, Varon J. Beyond muscle destruction: a systematic review of rhabdomyolysis for clinical practice. Crit Care. 2016 Jun 15;20(1):135. doi: 10.1186/s13054-016-1314-5.
- Summerlin ML, Regier DS, Fraser JL, Chapman KA, Kafashzadeh D, Billington C Jr, Kisling M, Grochowsky A, Ah Mew N, Shur N. Use of dexamethasone in idiopathic, acute pediatric rhabdomyolysis. Am J Med Genet A. 2021 Feb;185(2):500-507. doi: 10.1002/ajmg.a.62000. Epub 2020 Dec 10.
- Szugye HS. Pediatric Rhabdomyolysis. Pediatr Rev. 2020 Jun;41(6):265-275. doi: 10.1542/pir.2018-0300.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Rabdomiolisis
- Agentes antineoplásicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinflamatorios
- Antieméticos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Dexametasona
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00000710
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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