Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uso del desametasone nei pazienti pediatrici con rabdomiolisi in aggiunta ai protocolli standard

1 luglio 2025 aggiornato da: Natasha Shur, Children's National Research Institute

Uno studio clinico per valutare se l'aggiunta di desametasone ai protocolli standard per la rabdomiolisi non traumatica di eziologie sconosciute o genetiche migliora i risultati per i pazienti

Esiste un significativo bisogno insoddisfatto di un trattamento ottimizzato per la rabdomiolisi. Esistono pochi studi prospettici interventistici sul trattamento della rabdomiolisi, una condizione che colpisce con un tasso più elevato popolazioni diverse e sottorappresentate. Sebbene gli steroidi siano spesso utilizzati off-label, non è stato ancora avviato uno studio sistematico e gli steroidi non sono ancora stati presi in considerazione nelle linee guida di cura standard.

L'ipotesi è che i pazienti che ricevono desametasone in aggiunta alle cure standard rispetto al placebo e alle cure standard avranno un miglioramento del dolore, della durata della degenza ospedaliera e una diminuzione delle complicanze renali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo dello studio:

Si tratta di uno studio prospettico randomizzato in cieco, della durata di 2 anni, in un singolo centro, per i pazienti con diagnosi di rabdomiolisi di età compresa tra 6 mesi e 25 anni che utilizzano desametasone rispetto al trattamento con placebo in aggiunta alla cura standard in un massimo di 50 pazienti.

Progettazione dello studio:

I pazienti verranno arruolati con un rapporto 2:1 tra trattamento con desametasone per 5 giorni rispetto al trattamento con placebo per 5 giorni oltre a ricevere cure standard. Il periodo di trattamento per ciascun soggetto sarà di cinque giorni con trattamento orale una volta al giorno con il farmaco in studio (desametasone rispetto al placebo). Tutti i pazienti riceveranno anche cure standard. I pazienti e i loro genitori/tutori avranno la possibilità di completare sondaggi prima e dopo il trattamento per valutare il livello di dolore e il miglioramento del trattamento. La revisione della cartella sarà eseguita su tutti i pazienti durante e dopo il periodo di trattamento in studio di cinque giorni. Non ci saranno ulteriori interventi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Diagnosi di rabdomiolisi definita come creatina chinasi> 5000 con trauma escluso
  2. Capacità di comprensione dei genitori/pazienti e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.
  3. I pazienti di età pari o superiore a 12 anni firmeranno il consenso scritto

Criteri di esclusione:

  • Sto già prendendo steroidi sistemici.
  • Incapacità di rispettare le istruzioni dello studio.
  • Malattia intercorrente incontrollata o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero il rispetto dei requisiti di studio.

  • Donne incinte.

    o Verrà eseguito un test di gravidanza sulle urine per le donne in età fertile.

  • Al di sotto dell'età gestazionale di 40 settimane
  • Allergia al fluconazolo, al clotrimazolo o alla nistatina.
  • Non tollera i farmaci PO

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo desametasone
Desametasone per cinque giorni con una dose di 0,6 mg/kg al giorno, dose massima di 16 mg. Verranno fornite anche cure standard.
Droga: Desametasone
Trattamento steroideo di cinque giorni
Altri nomi:
  • DexPak
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Placebo per cinque giorni con una dose al giorno di placebo per via orale. Verranno fornite anche cure standard.
Droga: Placebo
Gruppo di controllo placebo
Altri nomi:
  • Pillola di zucchero

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata del soggiorno
Lasso di tempo: Principalmente 5 giorni - 1 anno
Numero di giorni Durata del soggiorno in ciascun gruppo
Principalmente 5 giorni - 1 anno
Distruzione muscolare
Lasso di tempo: Principalmente 5 giorni - 1 anno
Confronto dell'andamento della creatinina chinasi tra i gruppi
Principalmente 5 giorni - 1 anno
Complicazioni renali
Lasso di tempo: Principalmente 5 giorni - 1 anno
Panino/Creatinina
Principalmente 5 giorni - 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati quantitativi del dolore
Lasso di tempo: 14 giorni
Punteggi del dolore EHR
14 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's National Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00000710

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Desametasone

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Angola

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi