Uso de dexametasona em pacientes pediátricos com rabdomiólise, além dos protocolos padrão
Um ensaio clínico para avaliar se a adição de dexametasona aos protocolos padrão para rabdomiólise não traumática de etiologias desconhecidas ou genéticas melhora os resultados dos pacientes
Existe uma necessidade significativa não atendida de tratamento otimizado na rabdomiólise. Existem poucos estudos intervencionistas prospectivos sobre o tratamento da rabdomiólise, uma condição que afeta populações diversas e sub-representadas em maior proporção. Embora os esteróides sejam frequentemente usados off-label, um estudo sistemático ainda não foi iniciado, e os esteróides ainda não foram considerados como uma consideração às diretrizes de cuidados padrão.
A hipótese é que os pacientes que recebem dexametasona além do tratamento padrão versus placebo e tratamento padrão terão melhora na dor, tempo de internação hospitalar e diminuição das complicações renais.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo do estudo:
Este é um estudo prospectivo randomizado, cego, de 2 anos, de centro único, para aqueles com diagnóstico de rabdomiólise com idade entre seis meses e 25 anos, usando dexametasona versus tratamento com placebo, além do tratamento padrão em até 50 pacientes.
Design de estudo:
Os pacientes serão inscritos com uma proporção de 2:1 de tratamento com dexametasona por 5 dias versus tratamento com placebo por 5 dias, além de receber tratamento padrão. O período de tratamento para cada sujeito será de cinco dias de tratamento com tratamento oral uma vez por dia com o medicamento do estudo (dexametasona versus placebo). Todos os pacientes também receberão cuidados padrão. Os pacientes e seus pais/cuidadores terão a opção de preencher pesquisas antes e depois do tratamento para avaliar o nível de dor e a melhora do tratamento. A revisão dos prontuários será realizada em todos os pacientes durante e após o período de tratamento do estudo de cinco dias. Não haverá intervenções adicionais.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Natasha Shur, MD
- Número de telefone: 202-476-5000
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
Estude backup de contato
- Nome: Natasha Shur, MD
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
Locais de estudo
-
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District of Columbia
-
Washington DC, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Childrens National
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Contato:
- Seth Berger
- Número de telefone: 202 476-6156
- E-mail: sberger@childrensnational.org
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Contato:
- Natasha Shur
- Número de telefone: 202 545-2515
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão
- Diagnóstico de rabdomiólise definido como creatina quinase > 5.000 com exclusão de trauma
- Capacidade de compreensão dos pais/pacientes e disposição para assinar um documento de consentimento informado por escrito.
- Pacientes com 12 anos ou mais assinarão consentimento por escrito
Critério de exclusão:
- Já tomando esteróides sistêmicos.
- Incapacidade de cumprir as instruções do estudo.
- Doença intercorrente não controlada ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo.
Mulheres grávidas.
o Um teste de urina para gravidez será realizado para mulheres com potencial para engravidar.
- Abaixo da idade gestacional de 40 semanas
- Alergia ao fluconazol, clotrimazol ou nistatina.
- Não tolera medicamentos PO
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Grupo dexametasona
Dexametasona cinco dias com dose de 0,6 mg/kg por dia, dose máxima de 16 mg.
Cuidados padrão também serão fornecidos.
|
Tratamento de cinco dias com esteroides
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Grupo placebo
Placebo por cinco dias com uma dose por dia de dose oral de placebo.
Cuidados padrão também serão fornecidos.
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Grupo de controle placebo
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Duração da estadia
Prazo: Principalmente 5 dias - 1 ano
|
Número de dias de permanência em cada grupo
|
Principalmente 5 dias - 1 ano
|
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Quebra muscular
Prazo: Principalmente 5 dias - 1 ano
|
Comparação da tendência da creatinina quinase entre os grupos
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Principalmente 5 dias - 1 ano
|
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Complicações renais
Prazo: Principalmente 5 dias - 1 ano
|
Pão/ Creatinina
|
Principalmente 5 dias - 1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultados quantitativos da dor
Prazo: 14 dias
|
Pontuações de dor EHR
|
14 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Chavez LO, Leon M, Einav S, Varon J. Beyond muscle destruction: a systematic review of rhabdomyolysis for clinical practice. Crit Care. 2016 Jun 15;20(1):135. doi: 10.1186/s13054-016-1314-5.
- Summerlin ML, Regier DS, Fraser JL, Chapman KA, Kafashzadeh D, Billington C Jr, Kisling M, Grochowsky A, Ah Mew N, Shur N. Use of dexamethasone in idiopathic, acute pediatric rhabdomyolysis. Am J Med Genet A. 2021 Feb;185(2):500-507. doi: 10.1002/ajmg.a.62000. Epub 2020 Dec 10.
- Szugye HS. Pediatric Rhabdomyolysis. Pediatr Rev. 2020 Jun;41(6):265-275. doi: 10.1542/pir.2018-0300.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Rabdomiólise
- Agentes Antineoplásicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Agentes Antiinflamatórios
- Antieméticos
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Dexametasona
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00000710
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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