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Utilisation de la dexaméthasone chez les patients pédiatriques atteints de rhabdomyolyse en plus des protocoles standard

1 juillet 2025 mis à jour par: Natasha Shur, Children's National Research Institute

Un essai clinique pour évaluer si l'ajout de dexaméthasone aux protocoles standard pour la rhabdomyolyse non traumatique d'étiologies inconnues ou génétiques améliore les résultats pour les patients

Il existe un besoin non satisfait important en matière de traitement optimisé de la rhabdomyolyse. Il existe peu d’études interventionnelles prospectives sur le traitement de la rhabdomyolyse, une maladie qui touche plus fréquemment des populations diverses et sous-représentées. Bien que les stéroïdes soient souvent utilisés hors AMM, aucune étude systématique n’a encore été lancée et les stéroïdes n’ont pas encore été pris en compte dans les lignes directrices en matière de soins standard.

L'hypothèse est que les patients qui reçoivent de la dexaméthasone en plus des soins standard par rapport au placebo et aux soins standard connaîtront une amélioration de la douleur, de la durée d'hospitalisation et une diminution des complications rénales.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif de l'étude :

Il s'agit d'une étude prospective randomisée, prospective, en aveugle, monocentrique, de 2 ans, pour les personnes diagnostiquées avec une rhabdomyolyse âgée de six mois à 25 ans utilisant un traitement à la dexaméthasone versus placebo en plus des soins standard chez un maximum de 50 patients.

Étudier le design:

Les patients seront inscrits avec un ratio de 2 : 1 de traitement par dexaméthasone pendant 5 jours par rapport à un traitement placebo pendant 5 jours en plus de recevoir des soins standard. La période de traitement pour chaque sujet sera de cinq jours de traitement par voie orale une fois par jour avec le médicament à l'étude (dexaméthasone versus placebo). Tous les patients recevront également des soins standard. Les patients et leurs parents/tuteurs auront la possibilité de répondre à des enquêtes avant et après le traitement afin d'évaluer le niveau de douleur et l'amélioration du traitement. L'examen des dossiers sera effectué sur tous les patients pendant et après la période de traitement de l'étude de cinq jours. Il n’y aura pas d’interventions supplémentaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. Diagnostic de rhabdomyolyse définie par une créatine kinase > 5000 avec traumatisme exclu
  2. Capacité des parents/patients à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit.
  3. Les patients âgés de 12 ans et plus signeront un consentement écrit

Critère d'exclusion:

  • Je prends déjà des stéroïdes systémiques.
  • Incapacité de se conformer aux instructions de l'étude.
  • Maladie intercurrente non contrôlée ou maladie psychiatrique/situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude.

  • Femmes enceintes.

    o Un test de grossesse urinaire sera effectué pour les femmes en âge de procréer.

  • En dessous d'un âge gestationnel de 40 semaines
  • Allergie au fluconazole, au clotrimazole ou à la nystatine.
  • Ne peut pas tolérer les médicaments PO

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe dexaméthasone
Dexaméthasone cinq jours avec une dose de 0,6 mg/kg par jour, dose maximale de 16 mg. Des soins standards seront également prodigués.
Médicament: Dexaméthasone
Traitement stéroïdien de cinq jours
Autres noms:
  • DexPak
Comparateur placebo: Groupe placebo
Placebo pendant cinq jours avec une dose par jour de placebo par voie orale. Des soins standards seront également prodigués.
Médicament: Placebo
Groupe témoin placebo
Autres noms:
  • Pilule de sucre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée du séjour
Délai: Principalement 5 jours - 1 an
Nombre de jours Durée du séjour dans chaque groupe
Principalement 5 jours - 1 an
Dégradation musculaire
Délai: Principalement 5 jours - 1 an
Comparaison des tendances de la créatinine kinase entre les groupes
Principalement 5 jours - 1 an
Complications rénales
Délai: Principalement 5 jours - 1 an
Chignon/ Créatinine
Principalement 5 jours - 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultats quantitatifs de la douleur
Délai: 14 jours
Scores de douleur DSE
14 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2024

Première publication (Réel)

28 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00000710

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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