Dexametazon alkalmazása gyermekkori rabdomiolízises betegeknél a standard protokollok mellett
Klinikai vizsgálat annak felmérésére, hogy a dexametazon hozzáadása az ismeretlen vagy genetikai eredetű nem-traumás rabdomiolízis standard protokolljaihoz javítja-e a betegek kimenetelét
Jelentős kielégítetlen igény mutatkozik a rhabdomyolysis optimalizált kezelésében. Kevés prospektív intervenciós tanulmány létezik a rhabdomyolysis kezeléséről, amely állapot sokféle és alulreprezentált populációt nagyobb arányban érint. Míg a szteroidokat gyakran nem rendeltetésszerűen használják, szisztematikus vizsgálat még nem indult el, és a szteroidokat még nem vették figyelembe a szokásos gondozási irányelvek figyelembevételeként.
A hipotézis az, hogy azok a betegek, akik a szokásos kezelés mellett dexametazont is kapnak a placebóval és a standard ellátással szemben, javulni fog a fájdalom, a kórházi tartózkodás időtartama, és csökken a vesekomplikációk száma.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmányi cél:
Ez egy egyetlen centrumú, 2 éves, vak prospektív, randomizált vizsgálat a rhabdomyolysissel diagnosztizált betegek életkora, hat hónap és 25 év között, dexametazon és placebo kezelés mellett, legfeljebb 50 beteg bevonásával.
Dizájnt tanulni:
A betegeket 2:1 arányú dexametazon-kezelésben veszik fel 5 napig, illetve 5 napig placebóval, a szokásos ellátás mellett. A kezelési periódus minden egyes alany esetében ötnapos kezelés lesz, naponta egyszer orális kezeléssel a vizsgálati gyógyszerrel (dexametazon kontra placebo). Minden beteg normál ellátásban is részesül. A betegeknek és szüleiknek/gondozóiknak lehetőségük lesz felméréseket végezni a kezelés előtt és után, hogy felmérjék a fájdalom szintjét és a kezelés javulását. Az ötnapos vizsgálati kezelési időszak alatt és azt követően minden betegen áttekintik a diagramot. További beavatkozások nem lesznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Natasha Shur, MD
- Telefonszám: 202-476-5000
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Natasha Shur, MD
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
Tanulmányi helyek
-
-
District of Columbia
-
Washington DC, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Childrens National
-
Kapcsolatba lépni:
- Seth Berger
- Telefonszám: 202 476-6156
- E-mail: sberger@childrensnational.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Natasha Shur
- Telefonszám: 202 545-2515
- E-mail: nshur2@childrensnational.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Befogadási kritériumok
- Rhabdomyolysis diagnózisa: kreatin-kináz > 5000, trauma kizárásával
- A szülők/betegek megértési képessége és hajlandósága egy írásos beleegyező nyilatkozat aláírására.
- A 12 éves vagy annál idősebb betegek írásos hozzájárulását írják alá
Kizárási kritériumok:
- Már szisztémás szteroidokat szed.
- Képtelenség betartani a tanulmányi utasításokat.
- Kontrollálatlan interkurrens betegségek vagy pszichiátriai betegségek/szociális helyzetek, amelyek korlátozzák a tanulmányi követelményeknek való megfelelést.
Terhes nők.
o Fogamzóképes korú nőknél vizelet terhességi tesztet végeznek.
- 40 hetes terhességi kor alatt
- Allergia flukonazolra, klotrimazolra vagy nystatinra.
- Nem tolerálja a PO-gyógyszereket
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Dexametazon csoport
Dexametazon 5 nap 0,6 mg/ttkg adaggal naponta, maximum 16 mg.
Szabványos ellátás is biztosított.
|
Szteroid 5 napos kezelés
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo csoport
Placebo öt napig, napi egy adag placebo orális adagolás.
Szabványos ellátás is biztosított.
|
Placebo kontrollcsoport
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tartózkodási idő
Időkeret: Elsősorban 5 nap - 1 év
|
Napok száma A tartózkodás időtartama az egyes csoportokban
|
Elsősorban 5 nap - 1 év
|
|
Izomlebomlás
Időkeret: Elsősorban 5 nap - 1 év
|
A kreatinin-kináz trend összehasonlítása a csoportok között
|
Elsősorban 5 nap - 1 év
|
|
Vese szövődmények
Időkeret: Elsősorban 5 nap - 1 év
|
Zsemle/ Kreatinin
|
Elsősorban 5 nap - 1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kvantitatív fájdalom következményei
Időkeret: 14 nap
|
EHR fájdalom pontszámok
|
14 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Natasha Shur, MD, Children's National Research Institute
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Chavez LO, Leon M, Einav S, Varon J. Beyond muscle destruction: a systematic review of rhabdomyolysis for clinical practice. Crit Care. 2016 Jun 15;20(1):135. doi: 10.1186/s13054-016-1314-5.
- Summerlin ML, Regier DS, Fraser JL, Chapman KA, Kafashzadeh D, Billington C Jr, Kisling M, Grochowsky A, Ah Mew N, Shur N. Use of dexamethasone in idiopathic, acute pediatric rhabdomyolysis. Am J Med Genet A. 2021 Feb;185(2):500-507. doi: 10.1002/ajmg.a.62000. Epub 2020 Dec 10.
- Szugye HS. Pediatric Rhabdomyolysis. Pediatr Rev. 2020 Jun;41(6):265-275. doi: 10.1542/pir.2018-0300.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Rhabdomyolysis
- Neoplasztikus szerek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Hányáscsillapítók
- Autonóm ügynökök
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Gasztrointesztinális szerek
- Glükokortikoidok
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótló anyagok és hormonantagonisták
- Hormonális daganatellenes szerek
- Dexametazon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY00000710
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .