Stiripentolin tehon ja turvallisuuden arviointi 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1, 2 tai 3 (CRYSTAL)
keskiviikko 12. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Biocodex
Stiripentolin tehon ja turvallisuuden arviointi 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1, 2 tai 3.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Monikeskus satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus Tutkimus on suunniteltu vertaamaan stiripentolin tehoa lumelääkkeeseen 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1, 2 tai 3.
Tutkimus suoritetaan kahdessa jaksossa: 6 kuukauden lumekontrolloitu kaksoissokkohoitojakso (jakso 1), jota seuraa 6 kuukauden avoin hoitojakso, jossa sokko pidetään tuloksissa (jakso 2).
Potilaita, jotka hyötyvät hoidosta tutkimushoidon ensimmäisen 12 kuukauden jälkeen, ehdotetaan osallistuvan tutkimuksen avoimeen jatko-osaan (OLE) stiripentolin pitkän aikavälin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
42
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pauline DECIMA
- Puhelinnumero: +33 03.44.86.82.28
- Sähköposti: p.decima@biocodex.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Carine FRANCOIS
- Puhelinnumero: +33 03.44.86.82.28
- Sähköposti: c.francois@biocodex.fr
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Seulontakriteerit:
- 1. Mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥ 6 vuotta suostumuksen allekirjoitushetkellä
- 2. Diagnosoitu primaarinen hyperoksaluria (tyyppi 1, 2 tai 3) dokumentoitu standardimenetelmien mukaisesti
- 3. Viimeisin arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus ≥ 45 ml/min/1,73 m2
- 4. Pystyy ymmärtämään ja valmis noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Jos potilas on alle laillisen suostumusiän, laillisen huoltajan (huoltajien) on annettava tietoinen suostumus ja potilaan tulee antaa suostumus paikallisten ja kansallisten vaatimusten mukaisesti.
- 5. Naispotilaat, joilla on ehkäisy (kohdunsisäinen laite, kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä, molemminpuolinen munanjohtimien tukos, mieskumppanin kirurginen sterilointi, vakiintunut oraalisten, implantoitavien, injektoitavien tai transdermaalisten hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö, kaksoisestemenetelmä (yhdistelmä miesten kondomi korkilla, kalvolla tai sienellä yhdistettynä siittiöiden torjuntaan) tai todellinen seksuaalinen pidättyvyys
Sisällyttämiskriteerit:
- 1. Diagnoosi primaarinen hyperoksaluria-sairaus ja alatyyppi (tyyppi 1, 2 tai 3), joka on vahvistettu geneettisellä testillä
- 2. Sairauden optimaalinen hallinta standardihoitostrategioiden avulla (esim. lisääntynyt nesteen saanti, B6-vitamiini, kaliumsitraatti) hyväksyttyjen kohdelääkkeiden (esim. lumasiraani) kanssa tai ilman. Potilaat, jotka eivät saa lumasiraania, voidaan ottaa mukaan vain, jos he eivät ole kelvollisia lumasiraanihoitoon seuraavista erityisistä syistä: vasta-aiheet, aikaisempi hoito keskeytetty tehon puutteen tai huonon siedettävyyden vuoksi, ei täytä kansallisia tai alueellisia hoidon kelpoisuusvaatimuksia, tutkijan arviointi
- 3. Keskimääräinen 24 tunnin virtsan oksalaattieritys kahdesta voimassa olevasta 24 tunnin virtsankeräyksestä ≥ 0,70 mmol/24 h/1,73 m²
- 4. Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus ≥ 45 ml/min/1,73 m2 (Schwartz et al., 2009 lapsipotilailla ja CKD-EPI aikuisilla)
- 5. Murrosikäisillä ja aikuisilla naispotilailla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti 60 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta, jos he ovat hedelmällisessä iässä. Jos virtsan raskaustesti on positiivinen tai sitä ei voida vahvistaa negatiiviseksi, vaaditaan seerumin raskaustesti. Seerumin raskaustestin on oltava negatiivinen, jotta potilas olisi kelvollinen
- 6. Ranskassa potilas, joka kuuluu sosiaaliturvajärjestelmään tai joka hyötyy siitä
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Kaikki merkitykselliset muutokset minkä tahansa hoidon standardikomponentin käytössä (nesteen saanti, B6-vitamiini, kaliumsitraatti) neljän viikon aikana ennen sisällyttämistä tai jos tällaisen muutoksen on tarkoitus tapahtua tutkimuksen ensimmäisten 6 kuukauden aikana
- 2. Jos hyväksytyillä kohdistetuilla lääkkeillä (esim. lumasiranilla), hoitoa olisi pitänyt antaa vähintään 6 kuukauden ajan, ilman annoksen tai hoito-ohjelman muutosta sisällyttämistä edeltäneiden 3 kuukauden aikana tai jos tällaista muutosta suunnitellaan, sitä ei pitäisi tapahtua ensimmäisen hoitokerran aikana. 12 kuukautta tutkimusta
- 3. Aiemmat munuais- tai maksansiirrot
4. Jos sinulla on jokin seuraavista maksan toimintakokeiden poikkeavuuksista seulontajakson aikana:
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2 x normaalin yläraja (ULN)
- Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN. Potilaat, joilla kohonnut kokonaisbilirubiini on toissijainen dokumentoidun Gilbertin oireyhtymän vuoksi, ovat kelvollisia, jos kokonaisbilirubiini on < 2 x ULN
- 5. Viimeaikainen (4 viikkoa ennen seulontakäyntiä) tai suunniteltu muutos ruokailutottumuksissa
- 6. Jaksottainen paasto, joka on suunniteltu tutkimusjakson kuuden ensimmäisen kuukauden aikana (esim. Ramadan)
- 7. Muut sairaudet tai liitännäissairaudet, hoito, joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa
- 8. Esitetään kaikki merkittävät biologiset tai kliiniset poikkeavuudet, jotka eivät ole tutkijan mukaan yhteensopivia tutkimukseen osallistumisen kanssa
- 9. Aiempi vaikea allergia, astma, ihottuma, laktoosi-intoleranssi tai yliherkkyys tutkimushoidolle
- 10. Maksan aineenvaihduntaan vaikuttava hoito (eli simetidiini, ketokonatsoli, flukonatsoli, itrakonatsoli, fenytoiini, rifampisiini, rifabutiini), joka on meneillään tai on otettu valintakäyntiä edeltävän kuukauden aikana
- 11. Meneillään oleva tai tutkimuksen alkua edeltäneiden kahden viikon aikana otettu hoito, joka vaikuttaa munuaistiehyeen (probenesidi, β-laktaami jne.)
- 12. Vasta-aiheet stiripentolin käyttöön soveltuvan tutkijan esitteen mukaisesti (esim. potilaat, jotka ovat yliherkkiä vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle)
- 13. Raskausvaarassa oleva potilas, raskaana oleva tai imettävä nainen
- 14. Potilas, joka on holhouksen tai huoltajan alainen
- 15. Potilas, joka on tuomioistuimen suojeluksessa tai vapautettu
- 16. Potilas, joka osallistuu toiseen interventiotutkimukseen, joka voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa toisen tutkimuksen tuloksiin; tai tutkimuksen tutkimushoidon viimeisen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen virtsanäytteiden ottoa seulontajakson aikana tai ovat toisen kliinisen tutkimuksen seurannassa ennen satunnaistamista
- 17. Potilas, jonka tämänhetkinen terveydentila ei salli hänen antaa suostumustaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Stiripentoli
Tämän ryhmän potilaat saavat 50 mg/kg/vrk oraalista stiripentolia ensimmäisten 6 kuukauden aikana kaksoissokkoutettua lumekontrolloitua tutkimusjaksoa 1 (päivät 1 - kuukausi 6), minkä jälkeen jatkavat samaa hoitoa seuraavat 6 kuukautta (jakso 2).
|
Stiripentolin tavoiteannos on 50 mg/kg/vrk ja enimmäisannos 3 000 mg/vrk.
Stiripentol-ryhmään kuuluvat potilaat saavat tätä hoitoa ensimmäisten 6 kuukauden aikana ja jatkossa 12 kuukauden ajan.
Virtsan kerääminen yli 24 tunnin ajalta ja ensimmäinen virtsa aamulla (pistevirtsat) suoritetaan.
Virtsan kerääminen suoritetaan joko sairaalahoidon aikana tai kotona, jos asianmukaiset edellytykset täyttyvät.
Otetaan sarja verinäytteitä (seerumiraskaustesti, primaarinen hyperoksalurian geneettinen karakterisointi, kliiniset laboratoriotutkimukset, B6-vitamiinin annostus, plasman oksalaattiannostus, stiripentolin farmakokinetiikka)
Otetaan munuaiskuvaus.
Munuaisten ultraäänitutkimukset ovat pakollisia kaikille potilaille.
Munuaissairauden elämänlaatukysely: KDQOL-36 potilaille, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa, ja lasten elämänlaatukartoitus (PedsQL), mukaan lukien geneeriset ja KF-moduulit (vanhemman ja/tai itseraportin versiot) potilaille EQ-5D: standardoitu instrumentti, joka koostuu kyselylomakkeesta ja visuaalisesta analogisesta asteikosta, joka liittyy 5 ulottuvuuteen. Kyselyn pisteytys perustuu vammaisuusasteisiin. Visuaalisen analogisen asteikon pisteytys perustuu visuaaliseen asteikkoon, joka vaihtelee 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveydentila). Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta. EQ-5D-5L-kyselylomaketta (käytetään potilailla, jotka ovat ≥18-vuotiaita seulonnassa, ja EQ-5D-Y-kyselyä käytetään potilailla |
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän ryhmän potilaat saavat 50 mg/kg/vrk suun kautta lumelääkettä ensimmäisten 6 kuukauden kaksoissokkoutettujen lumekontrolloitujen tutkimusjaksojen 1 (päivä 1–6) aikana, sitten lumelääkettä saavat potilaat siirtyvät 6-12 kuukauden jakson aikana stiripentoli (jakso 2).
|
Virtsan kerääminen yli 24 tunnin ajalta ja ensimmäinen virtsa aamulla (pistevirtsat) suoritetaan.
Virtsan kerääminen suoritetaan joko sairaalahoidon aikana tai kotona, jos asianmukaiset edellytykset täyttyvät.
Otetaan sarja verinäytteitä (seerumiraskaustesti, primaarinen hyperoksalurian geneettinen karakterisointi, kliiniset laboratoriotutkimukset, B6-vitamiinin annostus, plasman oksalaattiannostus, stiripentolin farmakokinetiikka)
Otetaan munuaiskuvaus.
Munuaisten ultraäänitutkimukset ovat pakollisia kaikille potilaille.
Munuaissairauden elämänlaatukysely: KDQOL-36 potilaille, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa, ja lasten elämänlaatukartoitus (PedsQL), mukaan lukien geneeriset ja KF-moduulit (vanhemman ja/tai itseraportin versiot) potilaille EQ-5D: standardoitu instrumentti, joka koostuu kyselylomakkeesta ja visuaalisesta analogisesta asteikosta, joka liittyy 5 ulottuvuuteen. Kyselyn pisteytys perustuu vammaisuusasteisiin. Visuaalisen analogisen asteikon pisteytys perustuu visuaaliseen asteikkoon, joka vaihtelee 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveydentila). Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta. EQ-5D-5L-kyselylomaketta (käytetään potilailla, jotka ovat ≥18-vuotiaita seulonnassa, ja EQ-5D-Y-kyselyä käytetään potilailla
Lumekapseleita annetaan ensimmäiset 6 kuukautta.
Sitten potilaat siirtyvät stiripentoliin 6–12 kuukauden aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä korjattuna kehon pinta-alalla (BSA) määritettynä 24 tunnin virtsanäytteistä
Aikaikkuna: % muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason ja 6 kuukauden arvon välillä
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä mg/kg korjattuna kehon pinta-alalla (BSA) lähtötason ja kuukauden 6 välillä ja määritetty 24 tunnin virtsanäytekeräyksistä
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason ja 6 kuukauden arvon välillä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä korjattuna kehon pinta-alalla (BSA) määritettynä 24 tunnin virtsanäytteistä
Aikaikkuna: % muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason ja kuukauden 3 arvon välillä
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä mg/kg korjattuna kehon pinta-alalla (BSA) lähtötasosta 3 kuukauteen ja määritetty 24 tunnin virtsanäytekeräyksistä
|
% muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason ja kuukauden 3 arvon välillä
|
|
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä mg/kg kehon pinta-alalla (BSA) korjattuna lähtötasosta kuukauteen 3 ja kuukauteen 6
Aikaikkuna: Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason arvon ja kuukauden 3 ja kuukauden 6 arvojen välillä.
|
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä mg/kg BSA-korjattuina lähtötasosta kuukauteen 3 ja kuukauteen 6
|
Absoluuttinen muutos 24 tunnin virtsan oksalaatin erittymisessä lähtötason arvon ja kuukauden 3 ja kuukauden 6 arvojen välillä.
|
|
Muutos 24 tunnin virtsan oksalaatti/kreatiniinisuhteessa lähtötasosta kuukauteen 3 ja kuukauteen 6
Aikaikkuna: Muutos virtsan 24 tunnin oksalaatti/kreatiniini-suhteessa lähtötason arvon ja kuukauden 3 ja kuukauden 6 arvojen välillä
|
Virtsan 24 tunnin oksalaatti- ja 24 tunnin virtsan kreatiniinipitoisuudet yhdistetään virtsan oksalaatti/kreatiniinisuhteen raportoimiseksi lähtötasosta kuukauteen 3 ja kuukauteen 6.
Konsentraatiot määritetään käyttämällä validoitua määritystä
|
Muutos virtsan 24 tunnin oksalaatti/kreatiniini-suhteessa lähtötason arvon ja kuukauden 3 ja kuukauden 6 arvojen välillä
|
|
% potilaista, joiden virtsan oksalaatti on alle 1,5 x normaalin yläraja (ULN) kuukauden 3 ja 6 kohdalla
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen.
|
% potilaista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on lähes normalisoitunut BSA:n suhteen (määritelty virtsan oksalaattiksi, joka on alle 1,5 x normaalin yläraja (ULN)) kuukauden 3 ja 6 kohdalla)
|
3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen.
|
|
% potilaista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso normalisoitui bode-pinta-alalla kuukauden 3 ja 6 kohdalla
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen.
|
% potilaista, joiden 24 tunnin virtsan oksalaattitaso on lähes normalisoitunut BSA:n suhteen (määritelty virtsan oksalaattiksi, joka on alle 1,5 x normaalin yläraja (ULN)) kuukauden 3 ja 6 kohdalla)
|
3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen.
|
|
Verinäytteet arvioidussa munuaiskerästen suodatusnopeudessa (eGFR ml/min/1,73 m2) tapahtuneen muutoksen arvioimiseksi lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Muutos arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (eGFR) perusarvon ja kuukauden 6 arvon välillä
|
Verinäytteet arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) muutoksen arvioimiseksi.
EGFR (ml/min/1,73 m2)
lasketaan lähtötasosta 6. kuukauteen
|
Muutos arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (eGFR) perusarvon ja kuukauden 6 arvon välillä
|
|
Munuaiskivitapahtumien esiintyminen ja esiintymistiheys potilaan seurannan aikana
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Potilaan seurannan aikana raportoitujen munuaiskivitapahtumien lukumäärä ja esiintymistiheys
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Muutos virtsan oksalaatti/kreatiniini-suhteissa mitattuna pistevirtsakeräyksissä lähtötason ja kuukauden 6 välillä
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Virtsan oksalaatti/kreatiniini-suhteet lasketaan potilaiden sairaalahoidon aikana tai kotona kerätystä pistevirtsasta mitatuista oksalaatti- ja kreatiniinitasoista.
Konsentraatiot määritetään käyttämällä validoitua määritystä.
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Biologisten parametrien muutos: oksalaattipitoisuus mitattuna virtsatäplistä lähtötilanteen ja 6. kuukauden välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 6 kuukauden hoitoon.
|
Muutos oksalaattipitoisuudessa, joka liittyy munuaiskivien muodostumiseen, mitattuna virtsatäplistä lähtötilanteen ja kuukauden 6 välillä
|
Lähtötilanteesta 6 kuukauden hoitoon.
|
|
Muutos biologisissa parametreissa: kreatiniinipitoisuus mitattuna virtsatäplistä lähtötilanteen ja kuukauden 6 välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 6 kuukauden hoitoon.
|
Kreatiniinipitoisuuden muutos, joka liittyy munuaiskivien muodostumiseen, mitattuna virtsatäplistä lähtötilanteen ja kuukauden 6 välillä
|
Lähtötilanteesta 6 kuukauden hoitoon.
|
|
Absoluuttinen muutos elämänlaadussa mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Absoluuttinen muutos lasten elämänlaadun kartoituksessa (PedsQL [yleiset ja munuaisten vajaatoiminnan (KF) moduulit]) alle 18-vuotiaille potilaille (seulonnassa), joka on 23 kohdan 5-pisteinen Likert-asteikko: 0 (Ei koskaan) 4:ään (melkein aina).
Pisteet muunnetaan asteikolla 0–100, joten korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyttä.
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Absoluuttinen muutos elämänlaadussa mitattuna munuaistautien elämänlaatukyselyllä (KDQOL)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Absoluuttiset muutokset munuaistautien elämänlaatukyselyssä (KDQOL) ≥ 18-vuotiaille potilaille (seulonnassa), joka on 36 kohteen kysely, jossa on viisi alaskaalaa.
Pisteet muunnetaan asteikolla 0–100, joten korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveyttä.
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Elämänlaadun muutos mitattuna Euro Life Quality of Life Health State Profile Questionnaire -kyselyllä (EQ-5D)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Change in Euro Life Quality of Life Health State Profile Questionnaire (EQ-5D) on standardoitu väline, joka koostuu kyselylomakkeesta.
Kyselyn pisteytys perustuu vammaisuusasteisiin.
Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Elämänlaadun muutos mitattuna Euro Life Quality State Profile Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla: EQ-5D
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Muutos EQ-5D:n visuaalisessa analogisessa asteikossa EQ-5D on standardoitu instrumentti, joka koostuu visuaalisesta analogisesta asteikosta, joka liittyy 5 ulottuvuuteen.
Visuaalisen analogisen asteikon pisteytys perustuu visuaaliseen asteikkoon, joka vaihtelee 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveydentila).
Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeus metreinä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Korkeuden muutokset metreinä
|
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Paino kilogrammoina
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Painon muutokset kilogrammoina
|
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Muutokset maksan toimintakokeissa (kliiniset laboratorioparametrit)
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun
|
Muutokset maksan toimintakokeissa (AST, ALT, GGT, ALP, bilirubiini (kokonais- ja suora)
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun
|
|
Täydellinen verenkuva erotusmittarilla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Muutokset täydellisessä verenkuvassa eroilla (verikokeiden tulokset)
|
Lähtötilanteessa ja joka kuukausi tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Haitallisten tapahtumien esiintymistiheys ja luonne
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Kerää haittatapahtumien esiintymistiheys ja luonne
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Muutos 24 tunnin virtsan glyoksylaatissa, glysiinissä ja glykolaatissa
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Muutos 24 tunnin virtsan glyoksylaatissa, glysiinissä ja glykolaatissa
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Muutos lähtötasosta (prosentti ja absoluuttinen) 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä, prosenttiosuus ajasta, jolloin 24 tunnin virtsan oksalaatti on ≤ 1,5 x ULN, 24 tunnin virtsan oksalaatti/kreatiniini-suhde ja eGFR
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Muutos lähtötasosta (prosentti ja absoluuttinen) 24 tunnin virtsan oksalaattierittymisessä, prosenttiosuus ajasta, jolloin 24 tunnin virtsan oksalaatti on ≤ 1,5 x ULN, 24 tunnin virtsan oksalaatti/kreatiniini-suhde ja eGFR
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
PK-parametrit: stiripentolin jakautumistilavuus
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
PK-parametrit: stiripentolin jakautumistilavuus, joka perustuu asianmukaiseen PK-näytteenottojärjestelmään (kuukausina 0, 6 ja 12), ja määritetään edelleen populaation PK (popPK) -lähestymistavan avulla.
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
PK-parametrit: stiripentolin puhdistuma
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
PK-parametrit: stiripentolin puhdistuma, joka perustuu asianmukaiseen PK-näytteenottojärjestelmään (kuukausina 0, 6 ja 12), ja määritetään edelleen populaation PK (popPK) -lähestymistavan avulla
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Altistumisparametrit: Stiripentolin huippupitoisuus plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Stiripentolin huippupitoisuus plasmassa (Cmax) perustuu asianmukaiseen PK-näytteenottojärjestelmään (kuukausina 0, 6 ja 12) ja määritettiin edelleen populaation PK (popPK) -lähestymistavan avulla
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Altistumisparametrit : Stiripentolin vähimmäispitoisuus plasmassa (Cmin).
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Stiripentolin pienin plasmapitoisuus (Cmin) perustuu asianmukaiseen PK-näytteenottojärjestelmään (kuukausina 0, 6 ja 12) ja määritetään edelleen populaation PK (popPK) -lähestymistavan avulla
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Altistumisparametrit: Stiripentolin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
Stiripentolin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala, joka perustuu asianmukaiseen PK-näytteenottojärjestelmään (kuukausina 0, 6 ja 12) ja määritetään edelleen populaation PK (popPK) -lähestymistavan avulla
|
Potilaan osallistumisen alusta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
|
|
Muutos plasman oksalaattipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja joka kolmas kuukausi kuukauteen 12 saakka
|
Muutos plasman oksalaattipitoisuuksissa
|
Lähtötilanteessa ja joka kolmas kuukausi kuukauteen 12 saakka
|
|
Muutos plasman B6-vitamiinipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja joka kolmas kuukausi kuukauteen 12 saakka
|
Muutos plasman B6-vitamiinipitoisuuksissa
|
Lähtötilanteessa ja joka kolmas kuukausi kuukauteen 12 saakka
|
|
Muutos nefrokalsinoosissa munuaiskuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Muutos nefrokalsinoosissa munuaiskuvauksella arvioituna
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
|
Muutos luuston tilassa seurannan aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6 ja 12
|
Luutilojen muutos seurannan aikana tutkijan potilaalle esittämien kysymysten perusteella, jotka on kerätty CRF:iin
|
Lähtötilanteessa ja kuukausina 3, 6 ja 12
|
|
Virtsan oksalaatin erittymisen ennustaminen kliinisesti kiinnostavan altistuksen yhteydessä stiripentolille PK/PD-mallista
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein 12. kuukauteen asti
|
Virtsan oksalaatin erittymisen ennustaminen kliinisesti kiinnostavan altistuksen yhteydessä stiripentolille PK/PD-mallista
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein 12. kuukauteen asti
|
|
Muutos potilaiden, hoitajien ja tutkijoiden vaikutuksissa ja kokemuksissa potilas- ja tutkijakokemustutkimuksilla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Muutos potilaiden, hoitajien ja tutkijoiden vaikutuksissa ja kokemuksissa potilas- ja tutkijakokemustutkimuksilla arvioituna
|
Lähtötilanteessa ja 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti (kuukausi 60)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 1. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. elokuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. elokuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperoksaluria
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hyperoksaluria, ensisijainen
- Antikonvulsantit
- Stiripentoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRYSTAL - STP226
- 2023-508062-15-00 (Ctis)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .