6세 이상 원발성 고옥살산뇨증 1형, 2형 또는 3형 환자를 대상으로 한 스티리펜톨의 효능 및 안전성 평가 (CRYSTAL)

심사기준 :

• 1. 동의서 서명 당시 6세 이상인 남성 또는 여성 환자
• 2. 표준 방법에 따라 기록된 원발성 고옥살산뇨증(유형 1, 2 또는 3)으로 진단되었습니다.
• 3. 마지막 추정 사구체 여과율 ≥ 45mL/분/1.73 m2
• 4. 연구 요구 사항을 이해하고 기꺼이 준수하며 서면 동의서를 제공할 수 있습니다. 환자가 법적 동의 연령 미만인 경우 법적 보호자는 사전 동의를 제공해야 하며 환자는 지역 및 국가 요구 사항에 따라 동의해야 합니다.
• 5. 피임법(자궁내 장치, 자궁내 호르몬 방출 시스템, 양측 난관 폐쇄, 남성 파트너의 수술적 불임, 경구, 이식형, 주사형 또는 경피 호르몬 피임 방법의 확립된 사용, 이중 장벽 방법(두 가지 방법의 조합)을 사용하는 여성 환자 캡, 다이어프램 또는 스펀지가 있는 남성용 콘돔, 살정제와 함께 사용) 또는 진정한 성적 금욕

포함 기준:

• 1. 원발성 고옥살산뇨증 질환으로 진단되고 유전자 검사를 통해 아형(1형, 2형 또는 3형)이 확인된 자
• 2. 승인된 표적 약물(예: 루마시란) 유무에 관계없이 표준 치료 전략(예: 수분 섭취 증가, 비타민 B6, 구연산 칼륨)을 통해 질병에 대한 최적의 관리를 받습니다. 루마시란을 투여받지 않는 환자는 다음과 같은 특정 이유로 인해 루마시란 치료에 적합하지 않은 경우에만 등록할 수 있습니다: 금기 사항, 유효성 부족 또는 내약성 부족으로 인해 이전 치료 중단, 국가 또는 지역 치료 적격 기준을 충족하지 못함, 연구자 판단
• 3. 2개의 유효한 24시간 소변 수집에서 평균 24시간 소변 옥살산염 배설량이 ≥ 0.70mmol/24h/1.73m²인 경우
• 4. 추정 사구체 여과율 ≥ 45 mL/min/1.73 m2(소아 환자의 경우 Schwartz 등, 2009년, 성인의 경우 CKD-EPI)
• 5. 사춘기 및 성인 여성 환자는 가임기인 경우 연구 치료제 첫 투여 전 60일 이내에 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다. 소변 임신 검사가 양성이거나 음성으로 확인되지 않는 경우에는 혈청 임신 검사가 필요합니다. 환자가 자격을 갖추려면 혈청 임신 테스트가 음성이어야 합니다.
• 6. 프랑스에서는 사회 보장 제도에 가입되어 있거나 혜택을 받는 환자

제외 기준:

• 1. 포함 전 4주 동안 표준 치료 구성 요소(수액 섭취, 비타민 B6, 구연산 칼륨) 사용에 관련된 모든 변경 사항 또는 그러한 변경이 연구 첫 6개월 동안 발생할 예정인 경우
• 2. 승인된 표적 약물(예: 루마시란)을 사용하는 경우, 치료는 포함 전 3개월 동안 용량이나 요법에 변경 없이 최소 6개월 동안 투여되어야 합니다. 또는 그러한 변경이 계획된 경우 첫 번째 기간 동안 발생해서는 안 됩니다. 12개월간의 연구
• 3. 신장 또는 간 이식 병력

• 4. 스크리닝 기간 동안 다음 중 어느 하나의 간 기능 검사 이상을 나타내는 자:

  1. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 2 × 정상 상한(ULN)
  2. 총 빌리루빈 > 1.5 x ULN. 문서화된 길버트 증후군에 이차적으로 증가된 총 빌리루빈이 있는 환자는 총 빌리루빈이 < 2 x ULN인 경우 자격이 있습니다.
• 5. 최근(스크리닝 방문 전 4주) 또는 예정된 식습관 변화
• 6. 연구 기간의 첫 6개월 동안 간헐적 단식 계획(예: 라마단)
• 7. 시험자의 의견으로 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해할 수 있는 기타 의학적 상태 또는 동반질환, 치료
• 8. 조사자에 따르면 연구 참여에 적합하지 않은 중대한 생물학적 또는 임상적 이상을 제시하는 경우
• 9. 중증 알레르기, 천식, 피부 발진, 유당 불내증 또는 연구 치료제에 대한 과민증의 병력
• 10. 선택 방문 전 1개월 이내에 진행 중이거나 복용한 간 대사에 영향을 미치는 치료(예: 시메티딘, 케토코나졸, 플루코나졸, 이트라코나졸, 페니토인, 리팜피신, 리파부틴)
• 11. 연구 시작 전 2주 이내에 진행 중이거나 복용한 신세뇨관에 영향을 미치는 치료(프로베네시드, 베타락탐 등)
• 12. 해당 연구자 브로셔에 정의된 스티리펜톨에 대한 금기 사항(예: 활성 물질 또는 부형제에 과민증을 나타내는 환자)
• 13. 임신의 위험이 있는 환자, 임신 중이거나 수유 중인 여성
• 14. 후견인 또는 큐레이터인 환자
• 15. 법원의 보호를 받고 있거나 자유를 박탈당한 환자
• 16. 시험 결과를 방해하거나 다른 시험 결과에 영향을 미칠 수 있는 또 다른 중재적 임상 시험에 참여하는 환자 또는 스크리닝 기간 중 소변 샘플링 이전에 연구 조사 치료의 마지막 30일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 이내이거나 무작위 배정 이전에 다른 임상 연구를 추적 중인 경우
• 17. 현재 건강상태로 인해 동의할 수 없는 환자