Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa styrypentolu u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3 (CRYSTAL)

12 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Biocodex
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa styrypentolu u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3. Badanie ma na celu porównanie skuteczności styrypentolu z placebo u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3.

Badanie zostanie przeprowadzone w 2 okresach: 6-miesięczny okres leczenia kontrolowany placebo z podwójnie ślepą próbą (okres 1), po którym nastąpi 6-miesięczny okres leczenia metodą otwartej próby, w której wyniki będą utrzymywane w ciemno (okres 2).

Pacjentom, którzy odniosą korzyść z leczenia po pierwszych 12 miesiącach leczenia objętego badaniem, zostanie zaproponowane włączenie do otwartej części badania (OLE) w celu dalszej oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa styrypentolu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

42

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria selekcji:

  • 1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 6 lat w momencie podpisania zgody
  • 2. Zdiagnozowano pierwotną hiperoksalurię (typu 1, 2 lub 3) udokumentowaną metodami standardowymi
  • 3. Z ostatnio oszacowanym współczynnikiem filtracji kłębuszkowej ≥ 45 ml/min/1,73 m2
  • 4. Potrafi zrozumieć i chce przestrzegać wymogów badania oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę. W przypadku pacjenta niepełnoletniego, opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę, a pacjent powinien wyrazić zgodę zgodnie z wymogami lokalnymi i krajowymi
  • 5. Pacjentki stosujące antykoncepcję (wkładka wewnątrzmaciczna, wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony, obustronne zamknięcie jajowodów, chirurgiczna sterylizacja partnera, ugruntowane stosowanie doustnych, wszczepialnych, wstrzykiwanych lub przezskórnych hormonalnych metod antykoncepcji, metoda podwójnej bariery (połączenie prezerwatywa dla mężczyzn z nasadką, diafragmą lub gąbką w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym) lub rzeczywista abstynencja seksualna

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Zdiagnozowano pierwotną hiperoksalurię i jej podtyp (typ 1, 2 lub 3) potwierdzony badaniami genetycznymi
  • 2. Optymalne leczenie choroby poprzez standardowe strategie opieki (np. zwiększone spożycie płynów, witamina B6, cytrynian potasu) z lub bez zatwierdzonych leków docelowych (np. lumasiran). Pacjenci nieotrzymujący lumasiranu mogą zostać włączeni tylko wtedy, gdy nie kwalifikują się do leczenia lumasiranem z następujących konkretnych powodów: przeciwwskazania, przerwanie poprzedniego leczenia ze względu na brak skuteczności lub słabą tolerancję, niespełnienie krajowych lub regionalnych kryteriów kwalifikacyjnych do leczenia, ocena badacza
  • 3. Przy średnim dobowym wydalaniu szczawianów z 2 ważnych 24-godzinnych pobrań moczu ≥ 0,70 mmol/24h/1,73m²
  • 4. Przy szacowanym współczynniku przesączania kłębuszkowego ≥ 45 ml/min/1,73 m2 (Schwartz i in., 2009 u dzieci i CKD-EPI u dorosłych)
  • 5. Pacjentki w okresie dojrzewania i dorosłe kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w moczu lub surowicy w ciągu 60 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, jeśli są w stanie zajść w ciążę. Jeżeli wynik testu ciążowego z moczu jest pozytywny lub nie można potwierdzić jego negatywnego wyniku, konieczne będzie wykonanie testu ciążowego z surowicy. Aby pacjentka mogła zostać zakwalifikowana, test ciążowy z surowicy musi dać wynik negatywny
  • 6. We Francji pacjent objęty systemem zabezpieczenia społecznego lub korzystający z niego

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Wszelkie istotne zmiany w stosowaniu jakiegokolwiek składnika standardowej opieki (przyjmowanie płynów, witamina B6, cytrynian potasu) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem lub jeśli taka zmiana jest planowana w ciągu pierwszych 6 miesięcy badania
  • 2. W przypadku stosowania zatwierdzonych leków celowanych (np. lumasiran) leczenie powinno być prowadzone przez co najmniej 6 miesięcy, bez zmian w dawce lub schemacie leczenia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem lub jeśli taka zmiana jest planowana, nie powinna ona nastąpić podczas pierwszego 12 miesięcy nauki
  • 3. Historia przeszczepu nerki lub wątroby

  • 4. W okresie badania przesiewowego stwierdzono którekolwiek z poniższych nieprawidłowości w badaniach czynności wątroby:

    1. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 2 × górna granica normy (GGN)
    2. Całkowita bilirubina > 1,5 x GGN. Pacjenci z podwyższonym stężeniem bilirubiny całkowitej wynikającym z udokumentowanego zespołu Gilberta kwalifikują się, jeśli bilirubina całkowita wynosi < 2 x GGN
  • 5. Niedawna (4 tygodnie przed wizytą przesiewową) lub planowana zmiana nawyków żywieniowych
  • 6. Post przerywany zaplanowany na 6 pierwszych miesięcy okresu badania (np. Ramadan)
  • 7. Inne schorzenia lub choroby współistniejące, leczenie, które w opinii badacza mogłoby zakłócać przestrzeganie warunków badania lub interpretację danych
  • 8. Wykazanie istotnych nieprawidłowości biologicznych lub klinicznych, które zdaniem badacza nie pozwalają na udział w badaniu
  • 9. Historia ciężkiej alergii, astmy, wysypek skórnych, nietolerancji laktozy lub nadwrażliwości na badane leki
  • 10. Leczenie wpływające na metabolizm wątroby (tj. cymetydyna, ketokonazol, flukonazol, itrakonazol, fenytoina, ryfampicyna, ryfabutyna), które jest w toku lub zostało podjęte w miesiącu poprzedzającym wizytę selekcyjną
  • 11. Leczenie wpływające na kanaliki nerkowe (probenecyd, β-laktam itp.), które jest w toku lub zostało podjęte w ciągu dwóch tygodni przed rozpoczęciem badania
  • 12. Przeciwwskazania do stosowania styrypentolu określone w obowiązującej Broszurze badacza (tj. u pacjentów wykazujących nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą)
  • 13. Pacjentka zagrożona ciążą, kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • 14. Pacjent objęty opieką lub kuratelą
  • 15. Pacjent objęty ochroną Sądu lub pozbawiony wolności
  • 16. Pacjent uczestniczący w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, który może zakłócić wyniki badania lub wpłynąć na wyniki innego badania; lub w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania leczenia eksperymentalnego w ramach badania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed pobraniem próbek moczu w okresie przesiewowym, lub są w trakcie obserwacji innego badania klinicznego przed randomizacją
  • 17. Pacjent, którego aktualny stan zdrowia nie pozwala na wyrażenie zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Stiripentol
Pacjenci w tych ramionach będą otrzymywać doustnie styrypentol w dawce 50 mg/kg mc./dobę przez pierwsze 6 miesięcy okresu 1 badania kontrolowanego placebo metodą podwójnie ślepej próby (dzień 1 do miesiąca 6), a następnie kontynuować to samo leczenie przez kolejne 6 miesięcy (okres 2).
Lek: Strypentol w kapsułce doustnej
Docelowa dawka styrypentolu będzie wynosić 50 mg/kg/dobę, a maksymalna dawka 3000 mg/dobę. Pacjenci przydzieleni do grupy Stiripentolu będą otrzymywać to leczenie przez pierwsze 6 miesięcy i kontynuację do 12 miesięcy.
Biologiczny: Pobieranie próbek moczu
Prowadzona będzie zbiórka moczu w ciągu 24 godzin oraz pierwszy mocz poranny (mocz punktowy). Pobieranie moczu będzie odbywało się podczas hospitalizacji lub w domu, jeśli zostaną spełnione odpowiednie warunki.
Biologiczny: Pobieranie próbek krwi
Pobrana zostanie seria próbek krwi (test ciążowy z surowicy, charakterystyka genetyczna pierwotnej hiperoksalurii, ocena laboratorium klinicznego, dawkowanie witaminy B6, dawkowanie szczawianu w osoczu, farmakokinetyka styrypentolu)
Inny: Obrazowanie nerek
Zostanie wykonane badanie obrazowe nerek. USG nerek będzie obowiązkowe u wszystkich pacjentów.
Inny: Kwestionariusze jakości życia

Kwestionariusz Jakości Życia Choroby Nerek: KDQOL-36 dla pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego oraz Inwentarz Jakości Życia Pediatryczny (PedsQL), obejmujący moduły generyczny i KF (wersja rodzica i/lub wersja samoopisowa) dla pacjentów

EQ-5D: ujednolicone narzędzie składające się z kwestionariusza i wizualnej skali analogowej odnoszącej się do 5 wymiarów. Punktacja kwestionariusza opiera się na stopniu niepełnosprawności. Punktacja wizualnej skali analogowej opiera się na skali wizualnej od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D-5L (będzie stosowany u pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego, a kwestionariusz EQ-5D-Y będzie stosowany u pacjentów
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci w tych ramionach będą otrzymywać doustne placebo w dawce 50 mg/kg/dobę przez pierwsze 6 miesięcy okresu 1 badania prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanego placebo (od dnia 1 do miesiąca 6), następnie pacjenci otrzymujący placebo przejdą w okresie od 6 do 12 miesięcy na leczenie styrypentol (okres 2).
Biologiczny: Pobieranie próbek moczu
Prowadzona będzie zbiórka moczu w ciągu 24 godzin oraz pierwszy mocz poranny (mocz punktowy). Pobieranie moczu będzie odbywało się podczas hospitalizacji lub w domu, jeśli zostaną spełnione odpowiednie warunki.
Biologiczny: Pobieranie próbek krwi
Pobrana zostanie seria próbek krwi (test ciążowy z surowicy, charakterystyka genetyczna pierwotnej hiperoksalurii, ocena laboratorium klinicznego, dawkowanie witaminy B6, dawkowanie szczawianu w osoczu, farmakokinetyka styrypentolu)
Inny: Obrazowanie nerek
Zostanie wykonane badanie obrazowe nerek. USG nerek będzie obowiązkowe u wszystkich pacjentów.
Inny: Kwestionariusze jakości życia

Kwestionariusz Jakości Życia Choroby Nerek: KDQOL-36 dla pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego oraz Inwentarz Jakości Życia Pediatryczny (PedsQL), obejmujący moduły generyczny i KF (wersja rodzica i/lub wersja samoopisowa) dla pacjentów

EQ-5D: ujednolicone narzędzie składające się z kwestionariusza i wizualnej skali analogowej odnoszącej się do 5 wymiarów. Punktacja kwestionariusza opiera się na stopniu niepełnosprawności. Punktacja wizualnej skali analogowej opiera się na skali wizualnej od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Kwestionariusz EQ-5D-5L (będzie stosowany u pacjentów w wieku ≥18 lat w momencie badania przesiewowego, a kwestionariusz EQ-5D-Y będzie stosowany u pacjentów

Lek: Kapsułka doustna Placebo
Kapsułki placebo będą podawane przez pierwsze 6 miesięcy. Następnie pacjenci będą przechodzić na styrypentol w okresie od 6 do 12 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA), określoną na podstawie 24-godzinnych pobrań próbek moczu
Ramy czasowe: % zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartością w 6. miesiącu
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem w mg/kg, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem, określona na podstawie 24-godzinnych pobrań próbek moczu
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartością w 6. miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA), określoną na podstawie 24-godzinnych pobrań próbek moczu
Ramy czasowe: % zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartością w 3. miesiącu
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem w mg/kg, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) od wartości początkowej do 3. miesiąca i określona na podstawie 24-godzinnych pobrań próbek moczu
% zmiany w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartością w 3. miesiącu
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem w mg/kg skorygowana o powierzchnię ciała (BSA) od wartości początkowej do 3. i 6. miesiąca
Ramy czasowe: Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartościami z 3. i 6. miesiąca.
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianów z moczem w mg/kg, skorygowana o BSA, od wartości początkowej do 3. i 6. miesiąca
Bezwzględna zmiana w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem pomiędzy wartością wyjściową a wartościami z 3. i 6. miesiąca.
Zmiana w dobowym stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu od wartości początkowej do 3. i 6. miesiąca
Ramy czasowe: Zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w dobowym moczu pomiędzy wartością wyjściową a wartościami z 3. i 6. miesiąca
Stężenie szczawianu w moczu z 24 godzin i kreatyniny w moczu z 24 godzin zostanie połączone w celu określenia stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu od wartości początkowej do 3. i 6. miesiąca. Stężenia zostaną określone przy użyciu zwalidowanego testu
Zmiana stosunku szczawianu do kreatyniny w dobowym moczu pomiędzy wartością wyjściową a wartościami z 3. i 6. miesiąca
% pacjentów ze stężeniem szczawianu w moczu niższym niż 1,5 x górna granica normy (GGN)) w 3. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Po 3 i 6 miesiącach leczenia.
% pacjentów z niemal normalizacją 24-godzinnego poziomu szczawianu w moczu, skorygowanego o BSA (zdefiniowanego jako poziom szczawianu w moczu niższy niż 1,5 x górna granica normy (GGN)) w 3. i 6. miesiącu)
Po 3 i 6 miesiącach leczenia.
% pacjentów, u których doszło do normalizacji stężenia szczawianu w moczu w ciągu 24 godzin, skorygowanego o powierzchnię ciała w 3. i 6. miesiącu
Ramy czasowe: Po 3 i 6 miesiącach leczenia.
% pacjentów z niemal normalizacją 24-godzinnego poziomu szczawianu w moczu, skorygowanego o BSA (zdefiniowanego jako poziom szczawianu w moczu niższy niż 1,5 x górna granica normy (GGN)) w 3. i 6. miesiącu)
Po 3 i 6 miesiącach leczenia.
Próbki krwi do oceny zmiany szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR w ml/min/1,73 m2) od wartości początkowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Zmiana szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) pomiędzy wartością wyjściową a wartością po 6. miesiącu
Próbki krwi do oceny zmiany szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR). EGFR (ml/min/1,73 m2) zostanie obliczona od wartości początkowej do 6. miesiąca
Zmiana szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) pomiędzy wartością wyjściową a wartością po 6. miesiącu
Występowanie i częstość występowania kamicy nerkowej w trakcie obserwacji pacjenta
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Liczba i częstość występowania kamicy nerkowej zgłaszanych podczas obserwacji pacjenta
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oceniana w punktowych zbiórkach moczu pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Stosunek szczawianów do kreatyniny w moczu zostanie obliczony na podstawie poziomów szczawianów i kreatyniny zmierzonych w moczu punktowym pobranym podczas hospitalizacji pacjentów lub w domu. Stężenia zostaną określone przy użyciu zwalidowanego testu.
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana parametrów biologicznych: stężenie szczawianów mierzone w punktach moczu pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia.
Zmiana stężenia szczawianów związana z tworzeniem się kamieni nerkowych, mierzona w zbiorach plamek moczu pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem
Od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia.
Zmiana parametrów biologicznych: stężenie kreatyniny mierzone w punktach moczu pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia.
Zmiana stężenia kreatyniny związana z tworzeniem się kamieni nerkowych, mierzona w zbiorach plamek moczowych pomiędzy wartością wyjściową a 6. miesiącem
Od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia.
Bezwzględna zmiana jakości życia mierzona kwestionariuszem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Bezwzględna zmiana w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL [moduły generyczne i dotyczące niewydolności nerek (KF)]) dla pacjentów w wieku < 18 lat (w badaniu przesiewowym), która obejmuje 23 pozycje w 5-punktowej skali Likerta od: 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, więc wyższy wynik oznacza lepsze zdrowie.
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Bezwzględna zmiana jakości życia mierzona Kwestionariuszem Jakości Życia Choroby Nerek (KDQOL)
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiany bezwzględne w Kwestionariuszu Jakości Życia Choroby Nerek (KDQOL) dla pacjentów w wieku ≥ 18 lat (w momencie badania przesiewowego), który składa się z 36 pozycji i pięciu podskal. Wyniki są przekształcane w skali od 0 do 100, więc wyższy wynik oznacza lepsze zdrowie.
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiana jakości życia mierzona europejskim kwestionariuszem profilu stanu zdrowia jakości życia (EQ-5D)
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Kwestionariusz Zmiany w Euro Jakości Życia Stanu Zdrowia (EQ-5D) jest wystandaryzowanym narzędziem składającym się z kwestionariusza. Punktacja kwestionariusza opiera się na stopniu niepełnosprawności. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiana jakości życia mierzona europejskim profilem jakości życia stanu zdrowia Wizualna skala analogowa (VAS): EQ-5D
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiana w wizualnej skali analogowej EQ-5D EQ-5D jest ustandaryzowanym instrumentem składającym się z wizualnej skali analogowej odnoszącej się do 5 wymiarów. Punktacja wizualnej skali analogowej opiera się na skali wizualnej od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość w metrach
Ramy czasowe: Na początku badania i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiany wysokości w metrach
Na początku badania i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Waga w kilogramach
Ramy czasowe: Na początku badania i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiany masy ciała w kilogramach
Na początku badania i co 3 miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiany w testach czynności wątroby (kliniczne parametry laboratoryjne)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania
Zmiany w wynikach testów czynności wątroby (AST, ALT, GGT, ALP, bilirubina (całkowita i bezpośrednia))
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania
Pełna morfologia krwi z różnicą
Ramy czasowe: Na początku badania i co miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiany w morfologii krwi z różnicą (wyniki badań krwi)
Na początku badania i co miesiące aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Częstotliwość i charakter zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (miesiąc 60)
Zbierz częstotliwość i charakter zdarzeń niepożądanych
Od wartości początkowej do końca badania (miesiąc 60)
Zmiana zawartości glioksylanu, glicyny i glikolanu w 24-godzinnym moczu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana zawartości glioksylanu, glicyny i glikolanu w 24-godzinnym moczu
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (procentowa i bezwzględna) w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu w moczu, procent czasu, w którym 24-godzinny szczawian w moczu ≤ 1,5 x GGN, 24-godzinny stosunek szczawianu do kreatyniny w moczu i eGFR
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (procentowa i bezwzględna) w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu w moczu, procent czasu, w którym 24-godzinny szczawian w moczu ≤ 1,5 x GGN, 24-godzinny stosunek szczawianu do kreatyniny w moczu i eGFR
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry PK: objętość dystrybucji stiripentolu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry PK: objętość dystrybucji styrypentolu w oparciu o odpowiedni schemat pobierania próbek PK (w miesiącu 0, miesiącu 6 i miesiącu 12), a następnie określona metodą PKP populacyjnego (popPK)
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry PK: klirens stiripentolu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry PK: klirens styrypentolu w oparciu o odpowiedni schemat pobierania próbek PK (w miesiącu 0, miesiącu 6 i miesiącu 12), a następnie określone metodą PKP populacyjnego (popPK)
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry narażenia : Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) stiripentolu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax) styrypentolu w oparciu o odpowiedni schemat pobierania próbek PK (w miesiącu 0, miesiącu 6 i miesiącu 12), a następnie określone metodą PK populacyjnej (popPK)
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry narażenia: Minimalne stężenie w osoczu (Cmin) stiripentolu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Minimalne stężenie styrypentolu w osoczu (Cmin) w oparciu o odpowiedni schemat pobierania próbek PK (w miesiącu 0, miesiącu 6 i miesiącu 12) i dodatkowo określone metodą PK populacyjnej (popPK)
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Parametry narażenia : Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) styrypentolu
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Pole pod krzywą stężenia styrypentolu w osoczu w funkcji czasu (AUC) w oparciu o odpowiedni schemat pobierania próbek PK (w miesiącu 0, miesiącu 6 i miesiącu 12) i dalej określone metodą PK populacyjnej (popPK)
Od rozpoczęcia udziału pacjenta do zakończenia badania (miesiąc 60)
Zmiana stężenia szczawianów w osoczu
Ramy czasowe: Na początku badania i co trzy miesiące do miesiąca 12
Zmiana stężenia szczawianów w osoczu
Na początku badania i co trzy miesiące do miesiąca 12
Zmiana stężenia witaminy B6 w osoczu
Ramy czasowe: Na początku badania i co trzy miesiące do miesiąca 12
Zmiana stężenia witaminy B6 w osoczu
Na początku badania i co trzy miesiące do miesiąca 12
Zmiana w nefrokalcynozie oceniana za pomocą obrazowania nerek
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiana w nefrokalcynozie oceniana za pomocą obrazowania nerek
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do zakończenia badania (60. miesiąc)
Zmiana stanu kości w trakcie obserwacji
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w miesiącach 3, 6 i 12
Zmiana stanu kości w trakcie obserwacji na podstawie pytań badacza skierowanych do pacjenta zebranych w CRF
Na początku badania oraz w miesiącach 3, 6 i 12
Przewidywanie wydalania szczawianów z moczem po ekspozycji na styrypentol będący przedmiotem zainteresowania klinicznego na podstawie modelu PK/PD
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy aż do 12. miesiąca
Przewidywanie wydalania szczawianów z moczem po ekspozycji na styrypentol będący przedmiotem zainteresowania klinicznego na podstawie modelu PK/PD
Na początku badania i co 6 miesięcy aż do 12. miesiąca
Zmiana wpływu i doświadczeń pacjenta, opiekuna i badacza, oceniona na podstawie ankiet dotyczących doświadczeń pacjentów i badaczy
Ramy czasowe: Na początku badania i co 6 miesięcy do końca badania (60. miesiąc)
Zmiana wpływu i doświadczeń pacjenta, opiekuna i badacza, oceniona na podstawie ankiet dotyczących doświadczeń pacjentów i badaczy
Na początku badania i co 6 miesięcy do końca badania (60. miesiąc)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biocodex

Współpracownicy

Exystat

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Oana BERNARD, MD, Chief Scientific officer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRYSTAL - STP226
  • 2023-508062-15-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Strypentol w kapsułce doustnej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj