FcRn-antagonistit (Efgartigimod) akuuttiin NMOSD-hyökkäykseen (FACT)
torstai 4. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
FcRn-antagonistit (Efgartigimod) akuuttien neuromyeliitti-optica-spektrihäiriöiden (NMOSD) hyökkäykseen: vaihe 2, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus.
NMOSD on keskushermoston autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa pääasiassa selkäytimeen ja näköhermoihin.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida FcRn-antagonistien (efgartigmod) tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa potilaita, joilla on neuromyelitis optica -spektrihäiriöitä akuutin vaiheen aikana ja jotka ovat anti-akvaporiini-4 (AQP4) -vasta-ainepositiivisia.
Efgartigimodin, IgG1-Fc-fragmentin, joka kilpailee IgG:n kanssa FcRn-sitoutumisesta ja siten alentaen IgG-tasoja, potentiaali vaatii lisätutkimuksia akuutin neuromyelitis optica -spektrihäiriökohtausten hoitona.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida efgartigmodin terapeuttista potentiaalia akuutissa NMOSD-hyökkäyksessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
63
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Fu-Dong Shi
- Puhelinnumero: +8602260814587
- Sähköposti: fshi@tmu.edu.cn
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18-75-vuotiaat.
- Täytä vuoden 2015 kansainvälisen asiantuntijapaneelin (IPND) diagnostiset kriteerit neuromyelitis optica -spektrihäiriöille.
- Akuutti EDSS-matali on 2,5–7,5 ja vähintään 0,5 pisteen muutos lähtötilanteesta johtuen akuutista relapsitapahtumasta.
- Seerumin AQP4-IgG-vasta-ainepositiivisuuden varmistus CBA-määrityksellä.
- Vahvistus neuromyelitis optica -spektrin häiriöiden akuutista kohtauksesta, johon liittyy joko akuutti näköhermotulehdus ja/tai akuutti myeliitti, joka määritellään potilaan neurologisen/näön heikkenemisen merkkien ja oireiden pahenemisena, EDSS-pistemäärän nousuna ja oireina, jotka kestävät yli 24 tuntia ja yli 1 kuukausi edellisestä hyökkäyksestä. Kuvaamisen ja kliinisen arvioinnin yhdistelmää käytetään uusiutumisen arvioimiseen ja pseudorelapsin sulkemiseen pois.
- MRI:ssä on löydettävä uusia vaurioita tai lisääntyneitä vaurioita.
- Koehenkilöiden, jotka saivat immunosuppressiivista hoitoa ennen seulontajaksoa, on suostuttava immunosuppression lopettamiseen.
- Hoito on vakaa vähintään 3 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Muita kliinisiä keskeisiä oireita optisen hermotulehduksen ja myeliitin lisäksi.
- Vaikea neuromyelitis optica -spektrihäiriökohtaus, joka ei tutkijan arvion mukaan sovellu tähän tutkimukseen. Vaikeaksi määritellään avustettua ventilaatiota vaativa tai todennäköisesti avustava ventilaatio tutkimuksen aikana tutkijan harkinnan perusteella.
- Koehenkilöt, joiden kokonais-IgG-tasot olivat ≤ 6 g/l seulonnassa.
- Koehenkilöt, joiden B-solujen määrä on ≤ 5 % normaalin alarajasta seulonnassa.
- Sai suuren annoksen suonensisäistä metyyliprednisolonia 4 viikon sisällä ennen seulontajaksoa.
- Sai suonensisäisen immunoglobuliini-, plasmanvaihto- tai immunoadsorptiohoidon 4 viikon sisällä ennen seulontajaksoa.
- Sai rokotuksen seulontajakson 4 ensimmäisen viikon aikana tai suunniteltiin tutkimuksen aikana.
- Sellaisen monoklonaalisen vasta-aineen tai tutkimuslääkkeen, jota ei ole mainittu yllä ja jolla on immunomodulatorisia vaikutuksia 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontajaksoa, käyttö.
- Kohteen tiedetään olevan allerginen jollekin tutkimuslääkkeen komponentille tai jollekin muulle FcRn-lääkkeelle tai varjoaineelle tehostetussa MRI:ssä.
- Potilaalla tiedetään olevan vasta-aiheita metyyliprednisolonin käyttöön (A- ja B-ryhmän koehenkilöille).
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä aktiivisia infektioita (mukaan lukien ratkaisemattomat tai riittämättömästi hoidetut infektiot, mukaan lukien aktiivinen tuberkuloosi) tutkijan arvioiden mukaan.
- Potilaat, joilla on positiivinen seulontatesti hepatiitti B- ja C-hepatiitin varalta ja jotka ovat saaneet elävää tai elävää heikennettyä rokotetta 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa.
- Tutkittavien tiedetään, etteivät voi ottaa magneettikuvausta.
- Koehenkilöillä tiedetään olevan muita silmäsairauksia, jotka vaikuttavat näkemiseen tutkijan arvioiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod+IVMP-ryhmä
Potilaat saavat efgartigimodi-alfaa suonensisäisenä infuusiona annoksena 10 mg/kg, jokainen infuusio kestää noin 2 tuntia, viikoilla 0, 1, 2 ja 3. Efgartigimodi tulee antaa viimeistään toisena päivänä suuren annoksen aloittamisen jälkeen. suonensisäinen metyyliprednisolonihoito.
Sitä annetaan suonensisäisesti annoksella 1 000 mg/vrk viiden peräkkäisen päivän ajan, joka sitten pienennetään 500 mg:aan/vrk seuraavien kolmen päivän ajan, jota seuraa 240 mg/vrk vielä kolmen päivän ajan ja sitten 120 mg/vrk kolme lisäpäivää.
Myöhemmin hoito siirtyy oraaliseen prednisoniin, alkaen 60 mg:lla päivittäin seitsemän päivän ajan, sitten alennetaan 50 mg:aan päivässä seuraavien seitsemän päivän ajan, minkä jälkeen annos on 40 mg päivässä vielä seitsemän päivän ajan.
Sen jälkeen prednisoniannostusta pienennetään 5 mg:lla joka toinen viikko, kunnes se saavuttaa 10 mg:n.
Viikon 4 jälkeen aloitetaan inebilitsumabi uusiutumisen estämiseksi käyttöaiheen mukaan.
|
Efgartigimodi+IVMP; IVMP; Efgartigimod
Efgartigimodi+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
|
Kokeellinen: IVMP ryhmä
Potilaita hoidetaan ruiskeena annettavalla metyyliprednisoloni-natriumsukkinaatilla, kuten on kuvattu haarassa A. Viikon 4 jälkeen inebilitsumabia otetaan käyttöön relapsin ehkäisemiseksi käyttöaiheen mukaan.
|
Efgartigimodi+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
|
Muut: Efgartigimod-ryhmä
Potilaita hoidetaan efgartigimodi alfa-injektiolla suonensisäisenä infuusiona annoksella 10 mg/kg, ja jokainen hoitokerta kestää noin 2 tuntia viikoilla 0, 1, 2 ja 3.
Viikon 4 jälkeen aloitetaan inebilitsumabi uusiutumisen estämiseksi käyttöaiheen mukaan.
|
Efgartigimodi+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurologisen vamman muutos - Laajennettu vammaisuusasteikko
Aikaikkuna: Akuutti alimmat viikolle 4
|
Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) kehitettiin mittaamaan demyelinisoivaa sairautta sairastavien henkilöiden vammaisuuden tilaa.
Se mahdollistaa objektiivisen kvantifioinnin toiminnan tasosta, jota tutkijat ja terveydenhuollon tarjoajat voisivat käyttää laajasti ja toistettavasti.
EDSS antaa kokonaispistemäärän asteikolla 0-10, jossa 0 on normaali ja 10 on kuollut.
Kasvava vamma näkyy kasvavana EDSS-pisteenä.
|
Akuutti alimmat viikolle 4
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FS-pisteiden ja MRC-pisteiden muutos viikolla 12.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12.
|
Arvioida muutoksia neurologisissa tuloksissa potilailla, joilla on akuutteja kohtauksia potilailla, joilla on AQP4-IgG-vasta-ainepositiivinen neuromyelitis optica -spektrin häiriö ja joita hoidetaan efgartigimodilla + IVMP:llä verrattuna pelkkään IVMP:hen viikolla 12. Funktionaalinen järjestelmä (FS) kehitettiin mittaamaan seitsemän järjestelmän toimintaa, mukaan lukien visuaaliset toiminnot (pisteet 0-6), aivorungon toiminnot (pistemäärä 0-5), pyramisen toiminnot (pistemäärä 0-6), pikkuaivojen toiminnot (pisteet 0- 5, X on tila, jossa pyramidin heikkous (BMRC-aste 3 tai huonompi raajan vahvuudessa) tai aistivaje häiritsee pikkuaivojen testausta, aistitoimintoja (pisteet 0-6), suolen ja virtsarakon toimintaa (pistemäärä 0-6), aivotoimintoja (pisteet 0-5). Eri toiminnallisten järjestelmien lisääntyvä vamma näkyy kasvavana FS-pisteenä. Muscle Power Assessment (MRC) kehitettiin arvioimaan raajojen lihasvoimaa. Tehon arvioinnissa käytettiin arvosanaa 0-5. Lihasvoiman lisääntyvä vamma heijastuu MRC-pisteiden laskuna. |
Lähtötilanne viikolle 12.
|
|
EDSS-pisteiden, FS-pisteiden ja MRC-pisteiden muutos viikolla 4 ja 24.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 4 ja viikolle 24.
|
Arvioida muutoksia neurologisissa tuloksissa potilailla, joilla on akuutteja kohtauksia potilailla, joilla on AQP4-IgG-vasta-ainepositiivinen neuromyelitis optica -spektrin häiriö ja joita hoidetaan efgartigimodilla + IVMP:llä verrattuna pelkkään IVMP:hen viikolla 4 ja 24.
EDSS-pisteet, FS-pisteet MRC-pisteet kuvattiin tuloksessa 2.
|
Lähtötilanne viikolle 4 ja viikolle 24.
|
|
EQ-5D-5L-pisteiden muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida elämänlaadun muutoksia koehenkilöillä viikolla 4, 12, 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
Suuren kontrastin näöntarkkuuden muutos henkilöillä, joilla on akuutti optinen neuriitti.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida muutoksia näkötuloksissa (korkeakontrastinen näöntarkkuus) potilailla, joilla on akuutti optinen neuriitti hoidon jälkeen viikolla 4, 12, 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
OCT-mittausten muutos henkilöillä, joilla on akuutti näköhermotulehdus.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida muutoksia näkötuloksissa (OCT-mittaukset) potilailla, joilla on akuutti näköhermotulehdus hoidon jälkeen viikolla 4, 12, 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
Pelastushoitoa tarvitsevien osallistujien osuus tutkimusjakson aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24.
|
Arvioida pelastushoitoa vaativien koehenkilöiden osuutta tutkimusjakson aikana.
|
Lähtötilanne viikkoon 24.
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus koehenkilöillä tutkimusjakson aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24.
|
Arvioida efgartigimodi + IVMP:n turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna pelkkään IVMP:hen.
|
Lähtötilanne viikkoon 24.
|
|
Koehenkilöiden elintoiminnot, kliiniset laboratorioindeksit ja EKG-tiedot tutkimusjakson aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24.
|
Elintoimintojen, kliinisten laboratorioparametrien ja elektrokardiogrammien arvioiminen tutkimuksen aikana.
|
Lähtötilanne viikkoon 24.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kokonais-IgG-tason muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida seerumin kokonais-IgG-tasojen muutoksia osallistujilla hoidon jälkeen viikolla 4, 12, 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
Seerumin AQP4-IgG-vasta-ainetasojen muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida AQP4-IgG-vasta-aineiden seerumipitoisuuksien muutoksia osallistujilla hoidon jälkeen viikolla 4, 12, 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
Seerumin GFAP:n ja NfL:n muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida muutoksia seerumin GFAP- ja NfL-tasoissa osallistujilla hoidon jälkeen viikolla 4, 12 ja 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
|
MRI-vaurioiden koon ja laajuuden muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Arvioida muutoksia selkäytimen kuvantamisessa osallistujilla, joilla on akuutti myeliitti efgartigimodi + IVMP-hoidon jälkeen verrattuna pelkkään IVMP-hoitoon viikolla 4, 12 ja 24.
|
Lähtötilanne viikoille 4, 12 ja 24.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 5. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 16. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 11. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Silmäsairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Optica neuromyelitis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Neuroprotektiiviset aineet
- Suojaavat aineet
- Prednisoloni
- Metyyliprednisoloniasetaatti
- Metyyliprednisoloni
- Metyyliprednisoloni hemisukkinaatti
- Prednisoloniasetaatti
- Prednisoloni hemisukkinaatti
- Prednisolonifosfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20240426
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .