FcRn-antagonister (Efgartigimod) til akut NMOSD-angreb (FACT)

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde i alderen 18 til 75.
2. Mød 2015 International Panel of Experts (IPND) diagnostiske kriterier for neuromyelitis optica spektrum lidelser.
3. Akut EDSS-nadir på 2,5-7,5 og en ændring på mindst 0,5 point fra baseline på grund af en akut tilbagefaldshændelse.
4. Bekræftelse af serum AQP4-IgG antistof positivitet ved hjælp af CBA assay.
5. Bekræftelse af et akut anfald af neuromyelitis optica spectrum lidelser enten med en akut optisk neuritis og/eller akut myelitis, defineret som en forværring af patientens tegn og symptomer på neurologisk/synsnedsættelse, en stigning i EDSS-scoren og symptomer, der varer mere end 24 timer og forekommer mere end 1 måned siden sidste anfald. Kombination af billeddiagnostik og klinisk evaluering vil blive brugt til at vurdere tilbagefald og udelukke et pseudorelap.
6. Nye læsioner eller forstærkede læsioner skal findes i MR.
7. Forsøgspersoner, der modtog immunsuppressiv behandling før screeningsperioden, skal acceptere at afbryde immunsuppression.
8. Behandlingen er stabil i mindst 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

1. Andre kliniske kernesymptomer udover optisk neuritis og myelitis.
2. Alvorlig neuromyelitis optica spectrum disorder angreb, som efter investigators vurdering ikke er passende til denne undersøgelse. Alvorlig defineres som at kræve assisteret ventilation eller sandsynligvis vil kræve assisteret ventilation under undersøgelsen baseret på investigatorens vurdering.
3. Forsøgspersoner med totale IgG-niveauer ≤ 6 g/l ved screening.
4. Forsøgspersoner med et B-celletal ≤ 5 % af den nedre normalgrænse ved screening.
5. Modtog højdosis intravenøs methylprednisolon inden for 4 uger før screeningsperioden.
6. Modtog intravenøs immunoglobulin-, plasmaudskiftnings- eller immunadsorptionsbehandling inden for 4 uger før screeningsperioden.
7. Modtog en vaccination inden for de første 4 uger af screeningsperioden eller planlagt under undersøgelsen.
8. Brug af et monoklonalt antistof eller forsøgslægemiddel, der ikke er nævnt ovenfor, som har immunmodulerende virkninger inden for 3 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screeningsperioden.
9. Forsøgspersonen er kendt for at være allergisk over for en hvilken som helst komponent i undersøgelseslægemidlet eller ethvert andet FcRn-lægemiddel eller kontrastmiddel til forstærket MR.
10. Personen er kendt for at have kontraindikationer til at tage methylprednisolon (for forsøgspersoner i A- og B-gruppe).
11. Personer med klinisk signifikante aktive infektioner (herunder uafklarede eller utilstrækkeligt behandlede infektioner, inklusive aktiv tuberkulose) som vurderet af investigator.
12. Forsøgspersoner med positive screeningstest for hepatitis B og C, som har modtaget levende eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før baseline.
13. Forsøgspersoner er kendt ude af stand til at tage MR.
14. Forsøgspersoner er kendt for at have andre oftalmiske sygdomme, der påvirker synet som vurderet af investigator.