FcRn-Antagonisten (Efgartigimod) für akute NMOSD-Attacken (FACT)

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich, im Alter von 18 bis 75 Jahren.
2. Erfüllen Sie die Diagnosekriterien des International Panel of Experts (IPND) 2015 für Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen.
3. Akuter EDSS-Nadir von 2,5–7,5 und eine Veränderung von mindestens 0,5 Punkten gegenüber dem Ausgangswert aufgrund eines akuten Rückfallereignisses.
4. Bestätigung der Positivität von AQP4-IgG-Antikörpern im Serum mithilfe des CBA-Assays.
5. Bestätigung eines akuten Anfalls einer Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung, entweder mit einer akuten Optikusneuritis und/oder einer akuten Myelitis, definiert als eine Verschlechterung der Anzeichen und Symptome einer neurologischen/sehbehinderten Beeinträchtigung des Patienten, ein Anstieg des EDSS-Scores und Symptome, die länger als anhalten 24 Stunden und mehr als 1 Monat seit dem letzten Angriff aufgetreten. Eine Kombination aus Bildgebung und klinischer Bewertung wird verwendet, um einen Rückfall zu beurteilen und einen Pseudorückfall auszuschließen.
6. Im MRT müssen neue Läsionen oder verstärkte Läsionen gefunden werden.
7. Probanden, die vor dem Screening-Zeitraum eine immunsuppressive Therapie erhielten, müssen einer Beendigung der Immunsuppression zustimmen.
8. Die Behandlung ist mindestens 3 Monate stabil.

Ausschlusskriterien:

1. Weitere klinische Kernsymptome neben Optikusneuritis und Myelitis.
2. Schwerer Anfall einer Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung, der nach Einschätzung des Prüfarztes für diese Studie nicht geeignet ist. Als „schwer“ gilt, dass eine assistierte Beatmung erforderlich ist oder nach Einschätzung des Prüfarztes während der Studie wahrscheinlich eine assistierte Beatmung erforderlich sein wird.
3. Probanden mit Gesamt-IgG-Werten ≤ 6 g/L beim Screening.
4. Probanden mit einer B-Zellzahl ≤ 5 % der Untergrenze des Normalwerts beim Screening.
5. Erhielt innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Zeitraum hochdosiertes intravenöses Methylprednisolon.
6. Sie haben innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Zeitraum eine intravenöse Immunglobulin-, Plasmaaustausch- oder Immunadsorptionsbehandlung erhalten.
7. Sie haben innerhalb der ersten 4 Wochen des Screening-Zeitraums oder während der Studie eine Impfung erhalten.
8. Verwendung eines oben nicht genannten monoklonalen Antikörpers oder Prüfpräparats mit immunmodulatorischer Wirkung innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening-Zeitraum.
9. Es ist bekannt, dass der Proband allergisch gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments oder eines anderen FcRn-Arzneimittels oder Kontrastmittels für die verstärkte MRT ist.
10. Es ist bekannt, dass die Person Kontraindikationen für die Einnahme von Methylprednisolon hat (für Personen der A- und B-Gruppe).
11. Probanden mit klinisch signifikanten aktiven Infektionen (einschließlich ungelöster oder unzureichend behandelter Infektionen, einschließlich aktiver Tuberkulose), wie vom Prüfer beurteilt.
12. Probanden mit positiven Screening-Tests auf Hepatitis B und C, die innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn einen Lebendimpfstoff oder einen attenuierten Lebendimpfstoff erhalten haben.
13. Es ist bekannt, dass die Probanden nicht in der Lage sind, eine MRT durchzuführen.
14. Es ist bekannt, dass die Probanden an anderen Augenerkrankungen leiden, die das Sehvermögen beeinträchtigen, wie vom Prüfer beurteilt.