Antagonisté FcRn (Efgartigimod) pro akutní útok NMOSD (FACT)

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku 18 až 75 let.
2. Seznamte se s diagnostickými kritérii Mezinárodního panelu expertů (IPND) pro rok 2015 pro poruchy spektra neuromyelitis optica.
3. Akutní nejnižší hodnota EDSS 2,5–7,5 a změna alespoň o 0,5 bodu od výchozí hodnoty v důsledku akutního relapsu.
4. Potvrzení pozitivity sérové ​​protilátky AQP4-IgG pomocí testu CBA.
5. Potvrzení akutního záchvatu poruch spektra neuromyelitis optica buď s akutní oční neuritidou a/nebo akutní myelitidou, definovaných jako zhoršení příznaků a symptomů neurologického/zrakového postižení pacienta, zvýšení skóre EDSS a příznaky trvající déle než 24 hodin a vyskytující se více než 1 měsíc od posledního útoku. K posouzení relapsu a vyloučení pseudorelapsu bude použita kombinace zobrazení a klinického hodnocení.
6. Na MRI je třeba najít nové léze nebo zesílené léze.
7. Subjekty, které dostávaly imunosupresivní léčbu před obdobím screeningu, budou muset souhlasit s ukončením imunosuprese.
8. Léčba je stabilní minimálně 3 měsíce.

Kritéria vyloučení:

1. Jiné základní klinické příznaky kromě zánětu zrakového nervu a myelitidy.
2. Závažná porucha spektra neuromyelitis optica, která podle názoru zkoušejícího není pro tuto studii vhodná. Závažná je definována jako vyžadující asistovanou ventilaci nebo pravděpodobně vyžadující asistovanou ventilaci během studie na základě úsudku zkoušejícího.
3. Subjekty s celkovými hladinami IgG ≤ 6 g/l při screeningu.
4. Subjekty s počtem B-buněk ≤ 5 % spodní hranice normálu při screeningu.
5. Během 4 týdnů před obdobím screeningu obdrželi intravenózně vysoké dávky methylprednisolonu.
6. Během 4 týdnů před obdobím screeningu byl podán intravenózní imunoglobulin, výměna plazmy nebo imunoadsorpce.
7. Obdrželi vakcinaci během prvních 4 týdnů období screeningu nebo plánovali během studie.
8. Použití výše neuvedené monoklonální protilátky nebo hodnoceného léčiva, které má imunomodulační účinky během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před obdobím screeningu.
9. Je známo, že subjekt je alergický na jakoukoli složku studovaného léku nebo na jakýkoli jiný FcRn lék nebo kontrastní médium pro zesílení MRI.
10. Je známo, že subjekt má kontraindikace k užívání methylprednisolonu (pro subjekty ve skupině A a B).
11. Subjekty s klinicky významnými aktivními infekcemi (včetně nevyřešených nebo nedostatečně léčených infekcí, včetně aktivní tuberkulózy) podle hodnocení zkoušejícího.
12. Jedinci s pozitivními screeningovými testy na hepatitidu B a C, kteří dostali živou nebo živou atenuovanou vakcínu během 6 týdnů před výchozí hodnotou.
13. Je známo, že subjekty nejsou schopny podstoupit MRI.
14. Je známo, že subjekty mají jiné oční onemocnění, které ovlivňuje vidění, jak bylo hodnoceno výzkumným pracovníkem.