FcRn antagonisták (Efgartigimod) akut NMOSD-támadáshoz (FACT)
2024. július 4. frissítette: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital
FcRn antagonisták (Efgartigimod) akut neuromyelitis optica spektrumzavarok (NMOSD) támadása esetén: 2. fázis, randomizált, kontrollált vizsgálat.
Az NMOSD a központi idegrendszer autoimmun betegsége, amely túlnyomórészt a gerincvelőt és a látóidegeket érinti.
E vizsgálat célja az FcRn-antagonisták (efgartigmod) hatékonyságának és biztonságosságának felmérése az akut fázisban neuromyelitis optica spektrumzavarban szenvedő betegek kezelésében, akik anti-aquaporin-4 (AQP4) antitest-pozitívak.
Az efgartigimod, egy IgG1 Fc-fragmens, amely versenyez az IgG-vel az FcRn-kötésért, és ezáltal csökkenti az IgG-szintet, további vizsgálatot tesz szükségessé az akut neuromyelitis optica spektrumzavarok kezelésében.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az efgartigmod terápiás potenciálját akut NMOSD-támadásban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
63
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Fu-Dong Shi
- Telefonszám: +8602260814587
- E-mail: fshi@tmu.edu.cn
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő, 18 és 75 év közötti.
- Teljesítse a 2015-ös Nemzetközi Szakértői Testület (IPND) neuromyelitis optica spektrumzavarok diagnosztikai kritériumait.
- Az akut EDSS mélypontja 2,5-7,5, és legalább 0,5 pontos változás a kiindulási értékhez képest egy akut relapszus esemény miatt.
- A szérum AQP4-IgG antitest-pozitivitás megerősítése CBA-vizsgálattal.
- A neuromyelitis optica spektrumzavarok akut rohamának megerősítése akár akut látóideggyulladással és/vagy akut myelitisszel, amelyet úgy határoznak meg, mint a betegnél a neurológiai/látáskárosodás jeleinek és tüneteinek romlása, az EDSS-pontszám növekedése és a tünetek, amelyek tovább tartanak. 24 óra, és több mint 1 hónap telt el az utolsó támadás óta. A képalkotó és a klinikai értékelés kombinációját fogják alkalmazni a visszaesés értékelésére és a pszeudorelapszus kizárására.
- Az MRI-ben új elváltozásokat vagy fokozott elváltozásokat kell találni.
- Azoknak az alanyoknak, akik a szűrési időszak előtt immunszuppresszív terápiában részesültek, bele kell egyezniük az immunszuppresszió abbahagyásához.
- A kezelés legalább 3 hónapig stabil.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb alapvető klinikai tünetek a látóideg- és myelitisen kívül.
- Súlyos neuromyelitis optica spektrumzavar roham, amely a vizsgáló megítélése szerint nem megfelelő ehhez a vizsgálathoz. Súlyosnak minősül, ha asszisztált lélegeztetésre van szükség, vagy a vizsgálat során valószínűleg asszisztált lélegeztetést igényel a vizsgáló megítélése alapján.
- Olyan alanyok, akiknél a teljes IgG szint ≤ 6 g/l volt a szűréskor.
- Azok az alanyok, akiknél a B-sejtszám ≤ a normálérték alsó határának 5%-a a szűréskor.
- A szűrési időszakot megelőző 4 héten belül nagy dózisú intravénás metilprednizolont kapott.
- Intravénás immunglobulin, plazmacsere vagy immunadszorpciós kezelésben részesült a szűrési időszakot megelőző 4 héten belül.
- A szűrési időszak első 4 hetében kapott védőoltást, vagy a vizsgálat során tervezett.
- Olyan fent nem említett monoklonális antitest vagy vizsgálati gyógyszer alkalmazása, amely a szűrési időszakot megelőző 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) immunmoduláló hatású.
- Az alanyról ismert, hogy allergiás a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjére, vagy bármely más FcRn gyógyszerre vagy kontrasztanyagra a fokozott MRI céljára.
- Az alanyról ismert, hogy ellenjavallatok vannak a metilprednizolon szedésére (A és B csoportba tartozó alanyok esetében).
- Klinikailag jelentős aktív fertőzésben szenvedő alanyok (beleértve a megoldatlan vagy nem megfelelően kezelt fertőzéseket, beleértve az aktív tuberkulózist is), a vizsgáló értékelése szerint.
- Pozitív hepatitis B és C szűrővizsgálattal rendelkező alanyok, akik élő vagy élő attenuált vakcinát kaptak a kiindulási állapotot megelőző 6 héten belül.
- Ismeretes, hogy az alanyok nem tudnak MRI-t készíteni.
- Ismeretes, hogy az alanyoknak más, a látást befolyásoló szembetegségeik is vannak, ahogy azt a vizsgáló értékelte.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efgartigimod+IVMP csoport
A betegek a 0., 1., 2. és 3. héten intravénás infúzióban kapnak efgartigimodot 10 mg/ttkg dózisban, mindegyik infúzió körülbelül 2 órán át. Az efgartigimodot legkésőbb a nagy dózisú kezelés megkezdését követő második napon kell beadni. intravénás metilprednizolon terápia.
Ezt intravénásan adják be 1000 mg/nap dózisban öt egymást követő napon, majd ezt követően 500 mg/napra csökkentik a következő három napon, majd 240 mg/nap további három napig, majd 120 mg/nap további három nap.
Ezt követően a kezelést orális prednizonra váltják, napi 60 mg-mal kezdik hét napon keresztül, majd a következő hét napon keresztül napi 50 mg-ra csökkentik, majd további hét napon keresztül napi 40 mg-ra.
Ezt követően a prednizon adagját kéthetente 5 mg-mal csökkentik, amíg el nem éri a 10 mg-ot.
A 4. hét után az inebilizumab a relapszus megelőzésére kerül bevezetésre az indikációnak megfelelően.
|
Efgartigimod+IVMP; IVMP; Efgartigimod
Efgartigimod+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
|
Kísérleti: IVMP csoport
A betegeket injekciós metilprednizolon-nátrium-szukcináttal kell kezelni az A karban leírtak szerint. A 4. hét után az inebilizumabot a relapszus megelőzésére az indikációnak megfelelően bevezetik.
|
Efgartigimod+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
|
Egyéb: Efgartigimod csoport
A betegeket efgartigimod alfa injekcióval kezelik intravénás infúzióban 10 mg/ttkg dózisban, minden kezelés körülbelül 2 óráig tart, a 0., 1., 2. és 3. héten.
A 4. hét után az inebilizumab a relapszus megelőzésére kerül bevezetésre az indikációnak megfelelően.
|
Efgartigimod+IVMP; IVMP; Efgartigimod
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a neurológiai fogyatékosságban – Kiterjesztett rokkantsági skála pontszáma
Időkeret: Akut mélypont a 4. hétig
|
A Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS) skálát a demyelinisatiós betegségben szenvedő alanyok rokkantsági állapotának mérésére fejlesztették ki.
Lehetővé teszi a kutatók és egészségügyi szolgáltatók által széles körben és reprodukálhatóan felhasználható működési szint objektív számszerűsítését.
Az EDSS összpontszámot ad egy 0-tól 10-ig terjedő skálán, ahol a 0 a normális, a 10 pedig az elhunyt.
A fogyatékosság növekedése az EDSS pontszám növekedésében tükröződik.
|
Akut mélypont a 4. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az FS-pontszám és az MRC-pontszám változása a 12. héten.
Időkeret: Alapállás a 12. hétig.
|
Az AQP4-IgG antitest-pozitív neuromyelitis optica spektrumzavarban szenvedő, efgartigimod + IVMP-vel kezelt alanyok neurológiai kimenetelében bekövetkezett változások értékelése akut rohamban szenvedő alanyoknál, szemben a 12. héten egyedül IVMP-vel. A funkcionális rendszert (FS) hét rendszer működésének mérésére fejlesztették ki, beleértve a vizuális funkciókat (0-6 pont), az agytörzsi funkciókat (0-5 pont), a piramis funkciókat (0-6 pont), a kisagyi funkciókat (0-pontszám) 5, X az az állapot, amikor a piramisgyengeség (BMRC 3. fokozatú vagy rosszabb a végtag erejében) vagy az érzékszervi hiányok zavarják a kisagyi vizsgálatokat, az érzékszervi funkciókat (0-6 pont), a bél- és hólyagfunkciókat (0-6 pont), az agyi funkciókat (pontszám 0-5). A különböző funkcionális rendszerek növekvő fogyatékossága a növekvő FS pontszámban tükröződik. A Muscle Power Assessment (MRC) módszert a végtagok izomerejének felmérésére fejlesztették ki. A teljesítmény osztályozására 0-5 pontot használtak. Az izomerő növekvő fogyatékossága a csökkenő MRC pontszámban tükröződik. |
Alapállás a 12. hétig.
|
|
Az EDSS-pontszám, az FS-pontszám és az MRC-pontszám változása a 4. és a 24. héten.
Időkeret: Kiindulási helyzet a 4. és a 24. hétig.
|
Az AQP4-IgG antitest-pozitív neuromyelitis optica spektrumzavarban szenvedő, efgartigimod + IVMP-vel kezelt alanyok neurológiai kimenetelében bekövetkezett változások értékelése akut rohamban szenvedő alanyok esetében, szemben az egyedül IVMP-vel a 4. és a 24. héten.
Az EDSS-pontszám, az FS-pontszám, az MRC-pontszám a 2. eredményben leírtak szerint történt.
|
Kiindulási helyzet a 4. és a 24. hétig.
|
|
Az EQ-5D-5L pontszám változása.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
Az alanyok életminőségében bekövetkezett változások értékelése a 4., 12., 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
A nagy kontrasztú látásélesség változása akut látóideggyulladásban szenvedő betegeknél.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
A látási eredményekben (nagy kontrasztú látásélesség) bekövetkezett változások értékelése akut optikai neuritisben szenvedő alanyoknál a kezelés után a 4., 12. és 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
Az OCT mérések változása akut látóideggyulladásban szenvedő betegeknél.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
A látási eredményekben (OCT mérések) bekövetkezett változások értékelése akut optikai neuritisben szenvedő alanyoknál a kezelés után a 4., 12. és 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
A mentőkezelést igénylő résztvevők aránya a vizsgálati időszakban.
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig.
|
Felmérni a mentőkezelést igénylő alanyok arányát a vizsgálati időszak alatt.
|
Alaphelyzet a 24. hétig.
|
|
A nemkívánatos események előfordulása az alanyoknál a vizsgálati időszak alatt.
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig.
|
Az efgartigimod + IVMP biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése az egyedül alkalmazott IVMP-vel szemben.
|
Alaphelyzet a 24. hétig.
|
|
Az alanyok életjelei, klinikai laboratóriumi mutatói és elektrokardiogram felvételei a vizsgálati időszak alatt.
Időkeret: Alaphelyzet a 24. hétig.
|
Az életjelek, a klinikai laboratóriumi paraméterek és az elektrokardiogram értékelése a vizsgálat során.
|
Alaphelyzet a 24. hétig.
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum teljes IgG szintjének változása.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
A teljes IgG szérumszintjében bekövetkezett változások értékelése a résztvevőknél a kezelés után a 4., 12. és 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
A szérum AQP4-IgG antitestszintjének változása.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
Az AQP4-IgG antitestek szérumszintjében bekövetkezett változások értékelése a résztvevőknél a kezelés után a 4., 12. és 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
A szérum GFAP és NfL változása.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
A szérum GFAP és NfL szintjében bekövetkezett változások értékelése a résztvevőknél a kezelést követően a 4., 12. és 24. héten.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
|
Az MRI elváltozások méretének és kiterjedésének változása.
Időkeret: Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
A gerincvelő képalkotásában bekövetkezett változások értékelése akut myelitisben szenvedő résztvevőknél az efgartigimod + IVMP kezelést követően a 4., 12. és 24. héten önmagában végzett IVMP-vel szemben.
|
Alaphelyzet a 4., 12. és 24. hétre.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. július 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. június 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 4.
Első közzététel (Tényleges)
2024. július 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. július 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. július 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Szembetegségek
- Látóideg-betegségek
- Koponyaideg-betegségek
- Myelitis, keresztirányú
- Optikai ideggyulladás
- Neuromyelitis Optica
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Autonóm ügynökök
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Hányáscsillapítók
- Gasztrointesztinális szerek
- Glükokortikoidok
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonális daganatellenes szerek
- Neuroprotektív szerek
- Védőszerek
- Prednizolon
- Metilprednizolon-acetát
- Metilprednizolon
- Metilprednizolon hemiszukcinát
- Prednizolon-acetát
- Prednizolon hemiszukcinát
- Prednizolon-foszfát
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20240426
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .