Antagonisti FcRn (Efgartigimod) per l'attacco acuto di NMOSD (FACT)

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina, dai 18 ai 75 anni.
2. Soddisfare i criteri diagnostici del gruppo internazionale di esperti (IPND) del 2015 per i disturbi dello spettro della neuromielite ottica.
3. Nadir dell'EDSS acuto di 2,5-7,5 e una variazione di almeno 0,5 punti rispetto al basale a causa di un evento di recidiva acuta.
4. Conferma della positività sierica degli anticorpi AQP4-IgG mediante il test CBA.
5. Conferma di un attacco acuto di disturbi dello spettro della neuromielite ottica con neurite ottica acuta e/o mielite acuta, definita come un peggioramento dei segni e dei sintomi di compromissione neurologica/visiva del paziente, un aumento del punteggio EDSS e sintomi che durano più di 24 ore e si verificano più di 1 mese dall'ultimo attacco. La combinazione di imaging e valutazione clinica verrà utilizzata per valutare la recidiva ed escludere una pseudorecidiva.
6. Nuove lesioni o lesioni potenziate devono essere trovate nella risonanza magnetica.
7. Ai soggetti che stavano ricevendo una terapia immunosoppressiva prima del periodo di screening verrà richiesto di accettare di interrompere l'immunosoppressione.
8. Il trattamento è stabile almeno 3 mesi.

Criteri di esclusione:

1. Altri sintomi clinici fondamentali oltre alla neurite ottica e alla mielite.
2. Grave attacco con disturbo dello spettro della neuromielite ottica, che a giudizio dello sperimentatore non è appropriato per questo studio. Grave è definito come richiedente ventilazione assistita o probabile necessità di ventilazione assistita durante lo studio in base al giudizio dello sperimentatore.
3. Soggetti con livelli di IgG totali ≤ 6 g/L allo screening.
4. Soggetti con una conta delle cellule B ≤ 5% del limite inferiore della norma allo screening.
5. Hanno ricevuto metilprednisolone per via endovenosa ad alte dosi entro 4 settimane prima del periodo di screening.
6. Hanno ricevuto un trattamento con immunoglobuline per via endovenosa, scambio plasmatico o immunoassorbimento entro 4 settimane prima del periodo di screening.
7. Ha ricevuto una vaccinazione entro le prime 4 settimane del periodo di screening o pianificata durante lo studio.
8. Utilizzo di un anticorpo monoclonale o di un farmaco sperimentale non menzionato sopra che abbia effetti immunomodulatori entro 3 mesi o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima del periodo di screening.
9. È noto che il soggetto è allergico a qualsiasi componente del farmaco in studio o a qualsiasi altro farmaco FcRn o mezzo di contrasto per MRI potenziata.
10. È noto che il soggetto ha controindicazioni all'assunzione di metilprednisolone (per i soggetti dei gruppi A e B).
11. Soggetti con infezioni attive clinicamente significative (comprese infezioni non risolte o trattate inadeguatamente, inclusa tubercolosi attiva) valutate dallo sperimentatore.
12. Soggetti con test di screening positivi per l'epatite B e C che hanno ricevuto vaccino vivo o vivo attenuato entro 6 settimane prima del basale.
13. È noto che i soggetti non sono in grado di eseguire la risonanza magnetica.
14. È noto che i soggetti presentano altre malattie oftalmiche che incidono sulla vista, secondo la valutazione dello sperimentatore.