Antagoniści FcRn (Efgartigimod) w przypadku ostrego ataku NMOSD (FACT)

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 75 lat.
2. Spełniają kryteria diagnostyczne Międzynarodowego Panelu Ekspertów (IPND) z 2015 r. dotyczące zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego.
3. Ostry najniższy poziom EDSS wynoszący 2,5–7,5 i zmiana o co najmniej 0,5 punktu w stosunku do wartości wyjściowych z powodu ostrego nawrotu choroby.
4. Potwierdzenie dodatniego wyniku przeciwciał AQP4-IgG w surowicy za pomocą testu CBA.
5. Potwierdzenie ostrego ataku zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego, objawiającego się ostrym zapaleniem nerwu wzrokowego i/lub ostrym zapaleniem rdzenia, definiowanym jako pogorszenie objawów przedmiotowych i podmiotowych zaburzeń neurologicznych/wzroku, wzrost wyniku w skali EDSS oraz objawy trwające dłużej niż 24 godziny i występujące dłużej niż 1 miesiąc od ostatniego ataku. Do oceny nawrotu i wykluczenia pseudonawrotu zostanie wykorzystana kombinacja badań obrazowych i oceny klinicznej.
6. W badaniu MRI należy wykryć nowe lub wzmocnione zmiany.
7. Pacjenci, którzy otrzymywali leczenie immunosupresyjne przed okresem badania przesiewowego, będą musieli wyrazić zgodę na zaprzestanie leczenia immunosupresyjnego.
8. Leczenie jest stabilne przez co najmniej 3 miesiące.

Kryteria wyłączenia:

1. Inne podstawowe objawy kliniczne oprócz zapalenia nerwu wzrokowego i zapalenia rdzenia kręgowego.
2. Ciężki atak zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego, który w ocenie badacza nie jest odpowiedni dla tego badania. Ciężki definiuje się jako wymagający wspomaganej wentylacji lub mogący wymagać wspomaganej wentylacji podczas badania w oparciu o ocenę badacza.
3. Pacjenci z całkowitym poziomem IgG ≤ 6 g/l podczas badania przesiewowego.
4. Pacjenci z liczbą komórek B ≤ 5% dolnej granicy normy podczas badania przesiewowego.
5. Otrzymał dużą dawkę dożylnego metyloprednizolonu w ciągu 4 tygodni przed okresem przesiewowym.
6. Otrzymał dożylną immunoglobulinę, wymianę osocza lub leczenie immunoadsorpcyjne w ciągu 4 tygodni przed okresem przesiewowym.
7. Otrzymało szczepienie w ciągu pierwszych 4 tygodni okresu przesiewowego lub zostało zaszczepione planowo w trakcie badania.
8. Stosowanie przeciwciała monoklonalnego lub badanego leku niewymienionego powyżej, które ma działanie immunomodulujące w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed okresem przesiewowym.
9. Wiadomo, że uczestnik jest uczulony na którykolwiek składnik badanego leku lub inny lek FcRn lub środek kontrastowy do wzmocnionego MRI.
10. Wiadomo, że pacjent ma przeciwwskazania do przyjmowania metyloprednizolonu (dla pacjentów z grupy A i B).
11. Pacjenci z klinicznie istotnymi aktywnymi zakażeniami (w tym nierozwiązanymi lub nieodpowiednio leczonymi zakażeniami, w tym aktywną gruźlicą) zgodnie z oceną badacza.
12. Pacjenci z pozytywnymi wynikami testów przesiewowych na wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, którzy otrzymali żywą lub żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 6 tygodni przed wartością wyjściową.
13. Wiadomo, że pacjenci nie mogą wykonać rezonansu magnetycznego.
14. Wiadomo, że badani cierpią na inną chorobę okulistyczną, która w ocenie badacza wpływa na wzrok.