Antagonistas de FcRn (Efgartigimod) para ataque agudo de NMOSD (FACT)

Critério de inclusão:

1. Homem ou mulher, de 18 a 75 anos.
2. Atenda aos critérios de diagnóstico do Painel Internacional de Especialistas (IPND) de 2015 para distúrbios do espectro da neuromielite óptica.
3. Nadir agudo de EDSS de 2,5-7,5 e uma alteração de pelo menos 0,5 pontos em relação ao valor basal devido a um evento de recaída aguda.
4. Confirmação da positividade do anticorpo AQP4-IgG sérico usando o ensaio CBA.
5. Confirmação de um ataque agudo de distúrbios do espectro da neuromielite óptica, seja com neurite óptica aguda e/ou mielite aguda, definida como uma piora nos sinais e sintomas de comprometimento neurológico/visual do paciente, um aumento na pontuação EDSS e sintomas que duram mais de 24 horas e ocorrendo há mais de 1 mês desde o último ataque. A combinação de exames de imagem e avaliação clínica será usada para avaliar recaída e descartar uma pseudorecaída.
6. Novas lesões ou lesões realçadas precisam ser encontradas na ressonância magnética.
7. Os indivíduos que estavam recebendo terapia imunossupressora antes do período de triagem serão obrigados a concordar em descontinuar a imunossupressão.
8. O tratamento é estável há pelo menos 3 meses.

Critério de exclusão:

1. Outros sintomas clínicos centrais além de neurite óptica e mielite.
2. Ataque grave de distúrbio do espectro da neuromielite óptica, que na opinião do investigador não é apropriado para este estudo. Grave é definido como exigindo ventilação assistida ou com probabilidade de exigir ventilação assistida durante o estudo com base no julgamento do investigador.
3. Indivíduos com níveis totais de IgG ≤ 6 g/L na triagem.
4. Indivíduos com contagem de células B ≤ 5% do limite inferior do normal na triagem.
5. Recebeu metilprednisolona intravenosa em altas doses 4 semanas antes do período de triagem.
6. Recebeu imunoglobulina intravenosa, troca de plasma ou tratamento de imunoadsorção nas 4 semanas anteriores ao período de triagem.
7. Recebeu vacinação nas primeiras 4 semanas do período de triagem ou planejada durante o estudo.
8. Uso de um anticorpo monoclonal ou medicamento experimental não mencionado acima que tenha efeitos imunomoduladores dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do período de triagem.
9. O sujeito é conhecido por ser alérgico a qualquer componente do medicamento do estudo ou qualquer outro medicamento FcRn ou meio de contraste para ressonância magnética aprimorada.
10. Sabe-se que o indivíduo tem contra-indicações para tomar metilprednisolona (para indivíduos dos grupos A e B).
11. Indivíduos com infecções ativas clinicamente significativas (incluindo infecções não resolvidas ou tratadas inadequadamente, incluindo tuberculose ativa), conforme avaliado pelo investigador.
12. Indivíduos com testes de triagem positivos para hepatite B e C que receberam vacina viva ou viva atenuada nas 6 semanas anteriores à consulta inicial.
13. Sabe-se que os indivíduos não podem fazer ressonância magnética.
14. Sabe-se que os indivíduos têm outras doenças oftálmicas que afetam a visão, conforme avaliado pelo investigador.