FcRn-antagonister (Efgartigimod) för akut NMOSD-attack (FACT)

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna, 18 till 75 år.
2. Möt 2015 International Panel of Experts (IPND) diagnostiska kriterier för neuromyelit optikspektrumstörningar.
3. Akut EDSS-nadir på 2,5-7,5, och en förändring på minst 0,5 poäng från baslinjen på grund av en akut återfallshändelse.
4. Bekräftelse av serum AQP4-IgG antikroppspositivitet med hjälp av CBA-analysen.
5. Bekräftelse av en akut attack av neuromyelit optikspektrumstörningar antingen med en akut optisk neurit och/eller akut myelit, definierad som en försämring av patientens tecken och symtom på neurologisk/synnedsättning, en ökning av EDSS-poängen och symtom som varar mer än 24 timmar och inträffar mer än 1 månad sedan senaste attacken. Kombination av bildbehandling och klinisk utvärdering kommer att användas för att bedöma återfall och utesluta ett pseudorelaps.
6. Nya lesioner eller förstärkta lesioner måste hittas i MRT.
7. Försökspersoner som fick immunsuppressiv behandling före screeningsperioden måste gå med på att avbryta immunsuppression.
8. Behandlingen är stabil i minst 3 månader.

Exklusions kriterier:

1. Andra centrala kliniska symtom förutom optisk neurit och myelit.
2. Svår neuromyelit optica spectrum disorder attack, vilket enligt utredarens bedömning inte är lämpligt för denna studie. Allvarlig definieras som att kräva assisterad ventilation eller sannolikt kommer att kräva assisterad ventilation under studien baserat på utredarens bedömning.
3. Försökspersoner med totala IgG-nivåer ≤ 6 g/L vid screening.
4. Försökspersoner med ett B-cellantal ≤ 5 % av den nedre normalgränsen vid screening.
5. Fick högdos intravenöst metylprednisolon inom 4 veckor före screeningsperioden.
6. Fick intravenös immunglobulin-, plasmautbytes- eller immunadsorptionsbehandling inom 4 veckor före screeningsperioden.
7. Fick en vaccination inom de första 4 veckorna av screeningsperioden eller planerad under studien.
8. Användning av en monoklonal antikropp eller prövningsläkemedel som inte nämns ovan som har immunmodulerande effekter inom 3 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screeningsperioden.
9. Det är känt att försökspersonen är allergisk mot någon komponent i studieläkemedlet eller något annat FcRn-läkemedel eller kontrastmedel för förstärkt MRT.
10. Personen är känd för att ha kontraindikationer för att ta metylprednisolon (för försökspersoner i A- och B-gruppen).
11. Patienter med kliniskt signifikanta aktiva infektioner (inklusive olösta eller otillräckligt behandlade infektioner, inklusive aktiv tuberkulos) enligt bedömningen av utredaren.
12. Försökspersoner med positiva screeningtest för hepatit B och C som har fått levande eller levande försvagat vaccin inom 6 veckor före baslinjen.
13. Det är känt att försökspersonerna inte kan ta MRT.
14. Det är känt att försökspersoner har andra oftalmiska sjukdomar som påverkar synen enligt bedömningen av utredaren.