Antagonistas de FcRn (Efgartigimod) para el ataque agudo de NMOSD (FACT)

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer, de 18 a 75 años.
2. Cumplir con los criterios de diagnóstico del Panel Internacional de Expertos (IPND) de 2015 para los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica.
3. Nadir agudo de EDSS de 2,5 a 7,5 y un cambio de al menos 0,5 puntos con respecto al valor inicial debido a un evento de recaída aguda.
4. Confirmación de la positividad del anticuerpo AQP4-IgG en suero mediante el ensayo CBA.
5. Confirmación de un ataque agudo de trastornos del espectro de neuromielitis óptica, ya sea con neuritis óptica aguda y/o mielitis aguda, definido como un empeoramiento de los signos y síntomas de deterioro neurológico/visual del paciente, un aumento en la puntuación EDSS y síntomas que duran más de 24 horas y ocurriendo más de 1 mes desde el último ataque. Se utilizará una combinación de imágenes y evaluación clínica para evaluar la recaída y descartar una pseudorecaída.
6. Es necesario encontrar lesiones nuevas o lesiones realzadas en la resonancia magnética.
7. Los sujetos que estaban recibiendo terapia inmunosupresora antes del período de selección deberán aceptar suspender la inmunosupresión.
8. El tratamiento es estable al menos 3 meses.

Criterio de exclusión:

1. Otros síntomas clínicos centrales además de la neuritis óptica y la mielitis.
2. Ataque grave de trastorno del espectro de neuromielitis óptica, que a juicio del investigador no es apropiado para este estudio. Grave se define como que requiere ventilación asistida o es probable que requiera ventilación asistida durante el estudio según el criterio del investigador.
3. Sujetos con niveles de IgG total ≤ 6 g/L en el momento del cribado.
4. Sujetos con un recuento de células B ≤ 5% del límite inferior normal en el momento de la selección.
5. Recibió metilprednisolona intravenosa en dosis altas dentro de las 4 semanas previas al período de selección.
6. Recibió tratamiento con inmunoglobulina intravenosa, intercambio de plasma o inmunoadsorción dentro de las 4 semanas anteriores al período de selección.
7. Recibió una vacuna dentro de las primeras 4 semanas del período de selección o planificada durante el estudio.
8. Uso de un anticuerpo monoclonal o fármaco en investigación no mencionado anteriormente que tenga efectos inmunomoduladores dentro de los 3 meses o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes del período de selección.
9. Se sabe que el sujeto es alérgico a cualquier componente del fármaco del estudio o cualquier otro fármaco FcRn o medio de contraste para mejorar la resonancia magnética.
10. Se sabe que el sujeto tiene contraindicaciones para tomar metilprednisolona (para sujetos del grupo A y B).
11. Sujetos con infecciones activas clínicamente significativas (incluidas infecciones no resueltas o tratadas inadecuadamente, incluida la tuberculosis activa) según la evaluación del investigador.
12. Sujetos con pruebas de detección positivas para hepatitis B y C que hayan recibido vacuna viva o viva atenuada dentro de las 6 semanas anteriores al inicio.
13. Se sabe que el sujeto no puede realizar una resonancia magnética.
14. Se sabe que los sujetos tienen otras enfermedades oftálmicas que afectan la visión según la evaluación del investigador.