FcRn-antagonisten (Efgartigimod) voor acute NMOSD-aanval (FACT)

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw, van 18 tot 75 jaar.
2. Voldoe aan de diagnostische criteria van het International Panel of Experts (IPND) uit 2015 voor neuromyelitis optica-spectrumstoornissen.
3. Acuut EDSS-nadir van 2,5-7,5 en een verandering van ten minste 0,5 punten ten opzichte van de uitgangswaarde als gevolg van een acuut terugval.
4. Bevestiging van serum-AQP4-IgG-antilichaampositiviteit met behulp van de CBA-test.
5. Bevestiging van een acute aanval van neuromyelitis opticaspectrumstoornissen, hetzij met een acute optische neuritis en/of acute myelitis, gedefinieerd als een verslechtering van de tekenen en symptomen van een neurologische/visuele beperking bij de patiënt, een stijging van de EDSS-score en symptomen die langer dan 24 uur en meer dan 1 maand na de laatste aanval. Een combinatie van beeldvorming en klinische evaluatie zal worden gebruikt om terugval te beoordelen en een pseudo-terugval uit te sluiten.
6. Nieuwe laesies of verbeterde laesies moeten worden gevonden op MRI.
7. Van proefpersonen die voorafgaand aan de screeningsperiode immunosuppressieve therapie kregen, moet worden ingestemd met het staken van de immunosuppressie.
8. De behandeling is minimaal 3 maanden stabiel.

Uitsluitingscriteria:

1. Andere belangrijke klinische symptomen naast optische neuritis en myelitis.
2. Ernstige neuromyelitis optica spectrumstoornis aanval, die naar het oordeel van de onderzoeker niet geschikt is voor dit onderzoek. Ernstig wordt gedefinieerd als het vereisen van kunstmatige beademing of het waarschijnlijk vereisen van kunstmatige beademing tijdens het onderzoek op basis van het oordeel van de onderzoeker.
3. Proefpersonen met totale IgG-waarden ≤ 6 g/l bij screening.
4. Proefpersonen met een B-celaantal ≤ 5% van de ondergrens van normaal bij screening.
5. Kreeg een hoge dosis intraveneus methylprednisolon binnen 4 weken voorafgaand aan de screeningsperiode.
6. Een intraveneuze immunoglobuline-, plasma-uitwisselings- of immunoadsorptiebehandeling heeft ontvangen binnen 4 weken voorafgaand aan de screeningperiode.
7. Een vaccinatie ontvangen binnen de eerste 4 weken van de screeningsperiode of gepland tijdens het onderzoek.
8. Gebruik van een monoklonaal antilichaam of onderzoeksgeneesmiddel dat hierboven niet is vermeld en dat immunomodulerende effecten heeft binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (welke van de twee langer is) voorafgaand aan de screeningsperiode.
9. Het is bekend dat de proefpersoon allergisch is voor een bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel of voor een ander FcRn-geneesmiddel of contrastmiddel voor verbeterde MRI.
10. Het is bekend dat de proefpersoon contra-indicaties heeft voor het gebruik van methylprednisolon (voor proefpersonen in de A- en B-groep).
11. Proefpersonen met klinisch significante actieve infecties (waaronder onopgeloste of onvoldoende behandelde infecties, waaronder actieve tuberculose), zoals beoordeeld door de onderzoeker.
12. Proefpersonen met positieve screeningstests voor hepatitis B en C die binnen 6 weken voorafgaand aan de uitgangssituatie een levend of levend verzwakt vaccin hebben gekregen.
13. Het is bekend dat de proefpersonen geen MRI kunnen ondergaan.
14. Het is bekend dat de proefpersoon andere oogziekten heeft die het gezichtsvermogen beïnvloeden, zoals beoordeeld door de onderzoeker.