FcRn-antagonister (Efgartigimod) for akutt NMOSD-angrep (FACT)

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne, i alderen 18 til 75.
2. Møt 2015 International Panel of Experts (IPND) diagnostiske kriterier for neuromyelitt optica spectrum lidelser.
3. Akutt EDSS-nadir på 2,5-7,5, og en endring på minst 0,5 poeng fra baseline på grunn av en akutt tilbakefallshendelse.
4. Bekreftelse av serum AQP4-IgG-antistoffpositivitet ved bruk av CBA-analysen.
5. Bekreftelse av et akutt angrep av neuromyelitt optica spectrum lidelser enten med en akutt optisk neuritt og/eller akutt myelitt, definert som en forverring av pasientens tegn og symptomer på nevrologisk/synshemming, en økning i EDSS-skåren og symptomer som varer mer enn 24 timer og forekommer mer enn 1 måned siden siste angrep. Kombinasjon av bildediagnostikk og klinisk evaluering vil bli brukt for å vurdere tilbakefall og utelukke et pseudorelaps.
6. Nye lesjoner eller forsterkede lesjoner må finnes i MR.
7. Forsøkspersoner som mottok immunsuppressiv behandling før screeningsperioden vil bli pålagt å godta å avbryte immunsuppresjon.
8. Behandlingen er stabil i minst 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

1. Andre kliniske kjernesymptomer foruten optisk nevritt og myelitt.
2. Alvorlig neuromyelitt optica spectrum disorder angrep, som etter etterforskerens vurdering ikke er passende for denne studien. Alvorlig er definert som krever assistert ventilasjon eller sannsynligvis vil kreve assistert ventilasjon under studien basert på etterforskerens vurdering.
3. Personer med totale IgG-nivåer ≤ 6 g/L ved screening.
4. Personer med B-celletall ≤ 5 % av den nedre normalgrensen ved screening.
5. Fikk høydose intravenøs metylprednisolon innen 4 uker før screeningsperioden.
6. Fikk intravenøs immunoglobulin-, plasmautvekslings- eller immunadsorpsjonsbehandling innen 4 uker før screeningsperioden.
7. Mottok en vaksinasjon innen de første 4 ukene av screeningsperioden eller planlagt i løpet av studien.
8. Bruk av et monoklonalt antistoff eller undersøkelseslegemiddel som ikke er nevnt ovenfor som har immunmodulerende effekter innen 3 måneder eller 5 halveringstider (det som er lengst) før screeningsperioden.
9. Det er kjent at forsøkspersonen er allergisk mot en hvilken som helst komponent av studiemedikamentet eller ethvert annet FcRn-legemiddel eller kontrastmiddel for forsterket MR.
10. Personen er kjent for å ha kontraindikasjoner for å ta metylprednisolon (for personer i A- og B-gruppen).
11. Personer med klinisk signifikante aktive infeksjoner (inkludert uavklarte eller utilstrekkelig behandlede infeksjoner, inkludert aktiv tuberkulose) som vurdert av utrederen.
12. Personer med positive screeningtester for hepatitt B og C som har mottatt levende eller levende svekket vaksine innen 6 uker før baseline.
13. Det er kjent at forsøkspersonene ikke kan ta MR.
14. Det er kjent at forsøkspersonene har andre oftalmiske sykdommer som påvirker synet, vurdert av etterforskeren.