Antagonistes du FcRn (Efgartigimod) pour l'attaque aiguë du NMOSD (FACT)

Critère d'intégration:

1. Homme ou femme, âgé de 18 à 75 ans.
2. Répondez aux critères de diagnostic du Groupe international d'experts (IPND) 2015 pour les troubles du spectre de la neuromyélite optique.
3. Nadir EDSS aigu de 2,5 à 7,5 et changement d'au moins 0,5 point par rapport à la ligne de base en raison d'un événement de rechute aiguë.
4. Confirmation de la positivité des anticorps sériques AQP4-IgG à l’aide du test CBA.
5. Confirmation d'une crise aiguë de troubles du spectre de la neuromyélite optique avec une névrite optique aiguë et/ou une myélite aiguë, définie comme une aggravation des signes et symptômes de déficience neurologique/visuelle du patient, une augmentation du score EDSS et des symptômes durant plus de 24 heures et survenant plus d'un mois depuis la dernière attaque. La combinaison de l'imagerie et de l'évaluation clinique sera utilisée pour évaluer la rechute et exclure une pseudo-rechute.
6. De nouvelles lésions ou des lésions rehaussées doivent être détectées en IRM.
7. Les sujets qui recevaient un traitement immunosuppresseur avant la période de dépistage devront accepter d'arrêter l'immunosuppression.
8. Le traitement est stable au moins 3 mois.

Critère d'exclusion:

1. Autres symptômes cliniques de base en plus de la névrite optique et de la myélite.
2. Attaque sévère de trouble du spectre de la neuromyélite optique, qui, de l'avis de l'investigateur, n'est pas appropriée pour cette étude. Grave est défini comme nécessitant une ventilation assistée ou susceptible de nécessiter une ventilation assistée pendant l'étude sur la base du jugement de l'investigateur.
3. Sujets avec des taux d'IgG totales ≤ 6 g/L au moment du dépistage.
4. Sujets avec un nombre de lymphocytes B ≤ 5 % de la limite inférieure de la normale lors du dépistage.
5. A reçu de la méthylprednisolone intraveineuse à forte dose dans les 4 semaines précédant la période de dépistage.
6. Reçu un traitement d'immunoglobuline intraveineuse, d'échange plasmatique ou d'immunoadsorption dans les 4 semaines précédant la période de dépistage.
7. A reçu une vaccination dans les 4 premières semaines de la période de dépistage ou prévue au cours de l'étude.
8. Utilisation d'un anticorps monoclonal ou d'un médicament expérimental non mentionné ci-dessus qui a des effets immunomodulateurs dans les 3 mois ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) avant la période de dépistage.
9. Le sujet est connu pour être allergique à l'un des composants du médicament à l'étude ou à tout autre médicament FcRn ou produit de contraste pour une IRM améliorée.
10. Le sujet est connu pour avoir des contre-indications à la prise de méthylprednisolone (pour les sujets des groupes A et B).
11. Sujets présentant des infections actives cliniquement significatives (y compris des infections non résolues ou insuffisamment traitées, y compris la tuberculose active) telles qu'évaluées par l'investigateur.
12. Sujets avec des tests de dépistage positifs pour l'hépatite B et C qui ont reçu un vaccin vivant ou vivant atténué dans les 6 semaines précédant le départ.
13. On sait que les sujets sont incapables de passer une IRM.
14. On sait que les sujets souffrent d'une autre maladie ophtalmique qui affecte la vision, telle qu'évaluée par l'enquêteur.