Precision Medicine -ohjatut kortikosteroidit lapsille, joilla on esikouluikäinen hengityksen vinkuminen (PRECISE)
Yhden keskuksen satunnaistettu toteutettavuustutkimus, jossa käytetään hengitystievirusten paikannustestausta (POC) ohjaamaan suun kautta otettavien kortikosteroidien käyttöä esikouluikäisillä lapsilla, joilla on akuutti hengityksen vinkuminen.
Pienet lapset käyvät usein päivystyspoliklinikalla (ED) hengittäen, jonka yleensä laukaisee virusinfektio, kuten flunssa. Vinkumista voidaan hoitaa hengitettävillä lääkkeillä, ja joskus suun kautta otettavia steroidilääkkeitä annetaan myös keuhkojen turvotuksen vähentämiseksi. Valitettavasti suun kautta otetuilla steroideilla voi olla sivuvaikutuksia. Huolimatta lukuisista tutkimuksista ei ole selvää näyttöä siitä, että suun kautta otettavat steroidit toimivat pienillä lapsilla, joilla on hengityksen vinkuminen. On todennäköistä, että jotkut lapset paranevat nopeammin suun kautta otetuilla steroideilla, mutta ketä hoitaa on vaikea päättää. Tämä johtaa eroihin hoidossa, sillä jotkut lapset saavat tarpeettomia suun kautta otettavia steroideja ja toiset eivät saa niitä silloin, kun he voisivat hyötyä.
Tutkijat olettavat, että alaryhmässä lapsia, joilla on lieviä tai kohtalaisia akuutteja hengityksen vinkumista, viruksen laukaisin voi ennustaa heidän vasteen steroidilääkkeisiin. Aiemmin hengitystievirusten testaus oli liian hidasta, jotta sitä voitaisiin käyttää tiedottamaan hoidoista ED:ssä. Nyt point-of-care (POC) virustestit voivat antaa tuloksia 30 minuutissa. Näiden testien roolista steroidivasteen ja tulosten määrittämisessä esikouluikäisillä lapsilla, joilla on akuuttia hengityksen vinkumista, on tutkimusvaje.
Hypoteesin käsittelemiseksi tulevassa lopullisessa tutkimuksessa on varmistettava, onko mahdollista käyttää (POC) virustestejä lasten steroidihoidon satunnaistamiseksi kliinisissä tutkimuksissa ED-ympäristössä. PRECISE Study on näin ollen yhden keskuksen satunnaistettu toteutettavuustutkimus, johon otetaan mukaan noin 60 esikouluikäistä lasta tulevaa lopullista monikeskustutkimusta varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PRECISE on toteutettavuustutkimus; suoritettiin yhden keskuksen, prospektiivisen, satunnaistetun avoimen tutkimuksena. Kliininen ryhmä seuloa osallistujat paikallisen päivystysosaston (ED) osallistujista. Osallistujat, jotka täyttävät tutkimukseen osallistumiskriteerit iän ja oireiden mukaan, kirjataan seulontalokiin. Jos osallistujaa ei värvätä, syy kirjataan. Osallistujat arvioidaan osallistumis- ja poissulkemiskriteereillä (kuvattu muissa osioissa). Kliinisen tiimin jäsen merkitsee kelpoisuuden, minkä jälkeen tutkimusryhmän jäsen vahvistaa sen. Osallistujille annettava lääketieteellinen hoito ja heidän puolestaan tehdyt lääketieteelliset päätökset ovat kuitenkin asianmukaisesti pätevän hoitavan lääkärin vastuulla.
Tutkimusryhmän jäsen keskustelee kustakin soveltuvasta osallistujasta hoitavan lääkärin kanssa vahvistaakseen suostumuksensa tutkimukseen ilmoittautumisen kanssa. Soveltuvien lasten vanhemmat esitellään sitten tutkimusryhmälle, jotta he voivat tarjota tutkimustietoja, vahvistaa kelpoisuuden ja saada tietoisen suostumuksen. Perheille annetaan aikaa lukea osallistujatietolomakkeet (PIS) ja pohtia keskusteluaan tutkijan kanssa, joka tarjoaa sitten mahdollisuuden vastata lisäkysymyksiin. Osallistuja rekisteröidään kirjallisella suostumuksella. Tämä vaatii ensimmäisen nenän/nenänielun vanupuikko (NPS) keräämisen ja testaamisen RSV:n ja muiden hengitystievirusinfektioiden varalta. Tämä NPS on tutkimuksen tarkoituksiin, mutta tulokset toimitetaan hoitavan lääkärin ja perheen käyttöön. Osallistujien NPS-tulosten perusteella heidät satunnaistetaan saamaan oraalisia kortikosteroideja (OCS) tai ei OCS:ää automaattisen prosessin avulla suhteessa 1:1. Koko tämän prosessin ajan kliinikot jatkavat tutkimusten tekemistä ja suorittavat ylimääräistä hoitoa paikallisen sairaalan ohjeiden mukaisesti. Kiireellisen hoidon standardin mukaista hoitoa ei lykätä suostumuskeskustelujen tai NPS:n tulosten vuoksi.
Jos OCS-hoitoa annetaan, se annetaan suun kautta otettavana deksametasonina paikallisen hoitostandardin mukaisesti. Jos osallistuja oksentaa 30 minuutin kuluessa deksametasonin antamisesta, se voidaan antaa uudelleen hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Koska tutkimukseen osallistujia tai kliinikkoja ei sokeuteta satunnaistamisen suhteen, hoitava kliinikko voi päättää määrittää OCS-hoitosuunnitelman milloin tahansa ilmoittautumisen jälkeen, riippumatta tutkimuksen satunnaistamisesta, potilaan kliinisen tilan perusteella.
Ensimmäisen ED-esityksen jälkeen tutkimuksessa on kaksi muuta ajankohtaa, i) tarkistus 2 työpäivän kuluttua ja puhelinsoitto 28 päivän kuluttua ilmoittautumisesta. Yhdistyneen kuningaskunnan BTS/SIGN-ohjeissa suositellaan, että kaikki potilaat, joilla on akuutti astma tai hengityksen vinkuminen, on tarkastettava kahden työpäivän kuluessa sairaalasta/sairaalasta kotiutumisen jälkeen. Tätä ei tarjota rutiininomaisesti paikallisesti, mutta tutkimuksen tarkoituksiin osallistujille tarjotaan katsaus tutkimusryhmän kliinisen jäsenen kanssa ja toistuva nenäpuikkotapahtuma järjestetään. Tutkimusryhmän jäsen soittaa vanhemmille 28. päivänä täydentääkseen kunkin lapsen tutkimustietuetta.
Lisäksi osallistujat voivat suostua valinnaiseen sormenpistoverikokeeseen ilmoittautumisen yhteydessä veren eosinofiilimäärän saamiseksi käyttämällä Point of care (POC) valkosoluerotuslaitetta. Kuten NPS-tuloksen yhteydessä, perhe ja lääkärit ilmoitetaan tuloksesta.
Lopuksi PRECISE-tutkimukseen osallistuneiden vanhemmat kutsutaan osallistumaan puolistrukturoituihin haastatteluihin sen jälkeen, kun 28. päivänä vaaditaan lisää toteutettavuus- ja hyväksyttävyysanalyysiä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hannah R Norman-Bruce, MBBS
- Puhelinnumero: (+44) 028 9097 1643
- Sähköposti: hnormanbruce01@qub.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
NI
-
Belfast, NI, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 6BA
- Rekrytointi
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Hannah Norman - Bruce, MBBS
- Puhelinnumero: +447905795231
- Sähköposti: hnormanbruce01@qub.ac.uk
-
Päätutkija:
- Tom Waterfield, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- 24-60 kuukautta (lapset 24 kk + 0 päivää 60 kuukautta + 0 päivää mukaan lukien)
- Akuutin hengityksen vinkumisen kliininen diagnoosi
- Kliininen epävarmuus OCS:n hyödystä osana potilaan normaalia hoitoa
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikean tai hengenvaarallisen hengityksen merkit ja oireet
- Potilaat, joilla on hengityksen vinkumista epäilyttävästi muusta kuin hengityselimistöstä johtuvasta syystä
- Kliinisiä todisteita shokista tai bakteerisepsisestä
- Aiempi vaikea tai hengenvaarallinen astma tai aikaisempi PICU-hoitoon liittynyt akuutti hengityksen vinkuminen
- Ennenaikainen synnytys (ennen raskausviikkoa 36+0)
- Tunnettu immuunipuutos / meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito
- Vasta-aihe oraalisille kortikosteroideille
- Aiemmin ilmoittautunut PRECISE-tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: OCS
OCS:n saaminen (tämä on tavanomaista hoitoa, koska lapset rekrytoidaan, jos heillä on kliininen epävarmuus OCS:n hyödystä, eli tämä ei ole CTIMP).
Paikallinen käytäntö on määrätä deksametasonisuspensiota 300 mikrogrammaa/kg yhtenä annoksena.
|
Potilaat satunnaistetaan saamaan OCS hengitystievirustestin RSV-tulosten perusteella. Tämä testi suoritetaan hoitopistetestinä (POC) ED:ssä. Tämä interventio osittaa satunnaistamisen suhteessa 1:1 riippumatta siitä, saako OCS:n vai ei. HUOM) Vaikka hengitysteiden patogeenitesti ei ole rutiinihoito OCS-reseptin määrittämiseksi, sitä käytetään usein tässä asetuksessa. Lisäksi sekä OCS:n kuitti (tai ei kuitti) kuuluu normaaliin hoitoon. Kokeilua varten OCS = Dexamethasone, joka toimitetaan oraalisuspensiona 300 mikrogrammaa/kg paikallisen säätiön tavanomaisen käytännön mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei OCS
Lapsi ei saa kortisteroidilääkkeitä (tämä on tavanomaista hoitoa, koska lapset värvätään, jos heillä on kliinistä epävarmuutta OCS:n hyödystä, eli tämä ei ole CTIMP).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rekrytointi
Aikaikkuna: Seulontaloki suoritettu tutkimuksen loppuun mennessä, (arviolta < 1 vuosi)
|
TARKKAAN tutkimukseen seulonnan jälkeen ilmoittautuneiden soveltuvien potilaiden osuuden ilmoittaminen Kaikkien kelpoisten potilaiden seulonnan jättämisen syiden ilmoittaminen.
|
Seulontaloki suoritettu tutkimuksen loppuun mennessä, (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Noudattaminen
Aikaikkuna: mitattuna 2. käynnillä ja 28 päivää ilmoittautumisen jälkeen potilasta kohti. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
Raportoidaan määrättyyn hoitoryhmään jääneiden satunnaistettujen potilaiden osuus.
Eli
kuinka moni potilas, joka on satunnaistettu EI saa OCS:ää, on saanut ne 28 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
|
mitattuna 2. käynnillä ja 28 päivää ilmoittautumisen jälkeen potilasta kohti. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Ajantasaisuus
Aikaikkuna: Oikea-aikaisuus mitattuna CRF:illä koko tutkimuksen loppuunsaattamisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
Aika (minuuttia) i) kliinikkopäätöksen tekemiseen osallistumiskelpoisuudesta ii) seulonnasta POC-testitulosten saatavuuteen asti iii) seulonnasta dokumentoituun satunnaistamisen aikaan iv) seulomiseen dokumentoituun OCS-antamisen aikaan (tarvittaessa)
|
Oikea-aikaisuus mitattuna CRF:illä koko tutkimuksen loppuunsaattamisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Hyväksyttävyys
Aikaikkuna: Kerätään 2 ja 28 päivää ilmoittautumisen jälkeen potilasta kohti. Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta kerätyt tiedot (arviolta < 1 vuosi)
|
Kuvaus vanhempien/huoltajien palautteesta siitä, kuinka hyväksyttävä prosessi tutkimukseen osallistuminen ja satunnaistaminen oli.
Tämä sisältää perheiltä kerätyn kuvauksen tulevan lopullisen oikeudenkäynnin esteistä.
|
Kerätään 2 ja 28 päivää ilmoittautumisen jälkeen potilasta kohti. Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta kerätyt tiedot (arviolta < 1 vuosi)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
viruksen etiologia
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta (arviolta < 1 vuosi)
|
Kuvaamaan esikouluikäisen hengityksen viruksen aiheuttamaa etiologiaa mukana olevassa kohortissa.
Eli niiden potilaiden osuudet, joilla on positiivinen hengitystievirustesti RSV:n ja/tai muun hengitystieviruksen varalta/tai virusta ei havaittu.
Tämä sisältää kuvauksen CT-arvoista, jotka liittyvät positiivisiin hengitystievirustestituloksiin.
|
Opintojen suorittamisen kautta (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Testitulosten yhteensopivuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen ja toisen vierailun välillä. (Koko opintojen päättymisen ajan, (arviolta < 1 vuosi))
|
Niiden potilaiden osuudet, joiden hengitystievirustestit ovat ristiriidassa peräkkäisissä käynneissä.
|
Ilmoittautumisen ja toisen vierailun välillä. (Koko opintojen päättymisen ajan, (arviolta < 1 vuosi))
|
|
Testien hyväksyttävyys suunnitelman laatimiseksi
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kuukauden sisällä ilmoittautumisesta. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
Arvioida vanhemman/huoltajan hyväksyttävyyttä virusperäisen POC-testin käyttämiselle ED:ssä esikouluikäisen hengityksen hallintasuunnitelman laatimiseksi (käyttäen sekamenetelmien lähestymistapaa).
|
Tiedot kerätään kuukauden sisällä ilmoittautumisesta. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Tutkimuksessa toistettavien testien hyväksyttävyys
Aikaikkuna: Tiedot kerätään kuukauden sisällä ilmoittautumisesta. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
Arvioida mahdollisuutta ottaa toinen nenä-/nenänielun (NP) vanupuikko ja saada seuranta määrättyinä ajankohtina
|
Tiedot kerätään kuukauden sisällä ilmoittautumisesta. Koko opintojen päättymisen ajan (arviolta < 1 vuosi)
|
|
Hengitysteiden immuunivaste
Aikaikkuna: Analyysi suoritetaan 1 vuoden sisällä tutkimuksen päättymisestä.
|
Hengitysteiden immuunivasteiden analyysi esikouluikäisten hengityksen vinkuessa.
Kuvaamaan esikouluikäisen hengityksen vinkumiseen liittyvää immuunivastetta useiden tekijöiden mukaan, mukaan lukien potilaan esittely, viruksen tila ja OCS-käyttö.
|
Analyysi suoritetaan 1 vuoden sisällä tutkimuksen päättymisestä.
|
|
veren eosinofiilitesti akuutissa tilassa
Aikaikkuna: mitattuna ilmoittautumisen ja käynnin yhteydessä 2 per potilas. Analyysi on suoritettava 6 kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä.
|
Arvioidaksesi mahdollisuutta saada sormenpistoverikoe perifeerisen veren eosinofiilien määrittämiseksi: i) valinnaiseen sormenpistotestaukseen osallistuvien potilaiden osuus ii) kuvaa perifeeristen eosinofiilien määrät potilailla, joille tehdään valinnainen testaus, sekä yhteydet virustestien tuloksiin ja kliinisiin arvoihin. |
mitattuna ilmoittautumisen ja käynnin yhteydessä 2 per potilas. Analyysi on suoritettava 6 kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Helen E Groves, PhD, Queen's University, Belfast
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B24/01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .