Corticosteroidi prescritti dalla PREcision Medicine nei bambini con respiro sibilante in età prescolare (PRECISE)

PRECISE sarà uno studio di fattibilità; condotto come studio in aperto, prospettico, randomizzato, monocentrico. I partecipanti saranno selezionati dal team clinico dalle presenze al pronto soccorso locale (ED). I partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione nello studio, per età e sintomi, verranno inseriti in un registro di screening. Se il partecipante non viene reclutato, verrà registrato il motivo. I partecipanti saranno valutati utilizzando i criteri di inclusione ed esclusione (descritti in altre sezioni). L'idoneità verrà segnalata da un membro del team clinico e successivamente confermata da un membro del team di ricerca. Tuttavia, l'assistenza medica fornita ai partecipanti e le decisioni mediche prese per conto dei partecipanti saranno responsabilità di un medico curante adeguatamente qualificato.

Il membro del gruppo di ricerca discuterà di ciascun partecipante idoneo con il proprio medico curante, per confermare l'accordo con l'iscrizione allo studio. I genitori dei bambini idonei verranno quindi presentati al gruppo di ricerca per fornire informazioni sullo studio, confermare l'idoneità e ottenere il consenso informato. Alle famiglie verrà concesso il tempo per leggere i fogli informativi dei partecipanti (PIS) e riflettere sulla loro discussione con il ricercatore che offrirà quindi l'opportunità di rispondere a ulteriori domande. Con il consenso informato scritto ottenuto, il partecipante verrà iscritto. Ciò richiederà la raccolta e il test del primo tampone nasale/nasofaringeo (NPS) per l’RSV e altre infezioni virali respiratorie. Questo NPS serve agli scopi dello studio, ma i risultati saranno messi a disposizione del medico curante e della famiglia. Sulla base del risultato dell'NPS dei partecipanti, questi verranno quindi randomizzati a ricevere corticosteroidi orali (OCS) o nessun OCS attraverso un processo automatizzato con un rapporto 1: 1. Durante tutto questo processo i medici continueranno a eseguire indagini e a somministrare ulteriori trattamenti standard secondo le linee guida dell'ospedale locale. La somministrazione del trattamento standard di cura di emergenza non verrà ritardata in attesa delle discussioni sul consenso o del risultato dell'NPS.

La terapia con OCS, se somministrata, verrà somministrata come desametasone orale secondo lo standard di cura locale. Se il partecipante vomita entro 30 minuti dalla somministrazione di desametasone, questo può essere somministrato nuovamente a discrezione del medico curante. Poiché non vi è alcun segreto per i partecipanti allo studio o per i medici riguardo all'assegnazione della randomizzazione, il medico curante può scegliere di determinare il piano terapeutico dell'OCS in qualsiasi momento dopo l'arruolamento, indipendentemente dalla randomizzazione dello studio, in base allo stato clinico del paziente.

Dopo la presentazione iniziale all'ED ci sono altri due momenti nello studio, i) una revisione entro 2 giorni lavorativi e una telefonata a 28 giorni, dopo l'iscrizione. Le linee guida BTS/SIGN del Regno Unito raccomandano che tutti i pazienti che presentano asma acuta o respiro sibilante debbano essere rivalutati dopo la dimissione dal pronto soccorso/ospedale entro due giorni lavorativi. Questo non viene offerto di routine a livello locale, tuttavia, ai fini dello studio, ai partecipanti verrà offerta una revisione con un membro clinico del gruppo di ricerca e avrà luogo un evento di ripetizione del tampone nasale. Un membro del gruppo di ricerca chiamerà i genitori il giorno 28 per completare il registro della ricerca di ciascun bambino.

Inoltre, i partecipanti possono acconsentire a un esame del sangue facoltativo tramite puntura del dito al momento dell'iscrizione per determinare la conta degli eosinofili nel sangue utilizzando un dispositivo differenziale dei globuli bianchi Point of care (POC). Come per il risultato NPS, la famiglia e i medici saranno informati del risultato.

Infine, i genitori dei partecipanti allo studio PRECISE saranno invitati a prendere parte a interviste semi-strutturate dopo la chiamata del giorno 28 per ulteriori analisi di fattibilità e accettabilità.