Præcisionsmedicin-rettede kortikosteroider hos børn med førskole-wheeze (PRECISE)

PRÆCIS vil være en forundersøgelse; udført som et enkeltcenter, prospektivt, randomiseret åbent studie. Deltagerne vil blive screenet af det kliniske team fra tilstedeværelse til den lokale akutafdeling (ED). Deltagere, der opfylder undersøgelsens inklusionskriterier, efter alder og symptomer, vil blive indtastet i en screeningslog. Hvis deltageren ikke rekrutteres, vil årsagen blive noteret. Deltagerne vil blive vurderet ved hjælp af inklusions- og eksklusionskriterierne (beskrevet i andre afsnit). Berettigelse vil blive markeret af et medlem af det kliniske team og derefter bekræftet af et medlem af forskerteamet. Den medicinske behandling, der gives til, og de medicinske beslutninger, der træffes på vegne af, deltagere vil dog være en passende kvalificeret behandlende læges ansvar.

Forskerholdsmedlemmet vil diskutere hver kvalificeret deltager med deres behandlende læge for at bekræfte aftale med studietilmelding. Forældre til berettigede børn vil derefter blive introduceret til forskerholdet for at give undersøgelsesoplysninger, bekræfte berettigelse og indhente informeret samtykke. Familier vil få tid til at læse deltagerinformationsarkene (PIS) og reflektere over deres diskussion med forskeren, som derefter vil give mulighed for at besvare yderligere spørgsmål. Med indhentet skriftligt informeret samtykke vil deltageren blive tilmeldt. Dette kræver, at den første nasale/nasopharyngeale podning (NPS) indsamles og testes for RSV og andre luftvejsvirusinfektioner. Denne NPS er til formålet med undersøgelsen, men resultaterne vil blive gjort tilgængelige for den behandlende kliniker og familien. Baseret på resultatet af deltagernes NPS vil de derefter blive randomiseret til at modtage orale kortikosteroider (OCS) eller ingen OCS gennem en automatiseret proces med et forhold på 1:1. Under hele denne proces vil klinikere fortsætte med at udføre undersøgelser og administrere yderligere standardbehandling i henhold til lokale hospitalsvejledninger. Administration af akut standardbehandling vil ikke blive forsinket i afventning af samtykkediskussioner eller NPS-resultat.

OCS-terapi, hvis den gives, vil blive administreret som oral dexamethason i henhold til lokal plejestandard. Hvis deltageren kaster op inden for 30 minutter efter administration af dexamethason, kan det genindgives efter den behandlende klinikers skøn. Da der ikke er nogen blinding for undersøgelsens deltagere eller klinikere med hensyn til randomiseringstildelingen, kan den behandlende kliniker vælge at fastlægge OCS-terapiplanen på et hvilket som helst tidspunkt efter tilmelding, uanset undersøgelsesrandomisering, baseret på patientens kliniske status.

Efter den indledende ED-præsentation er der to andre tidspunkter i undersøgelsen, i) en gennemgang på 2 arbejdsdage og et telefonopkald 28 dage efter tilmelding. UK BTS/SIGN-vejledning anbefaler, at alle patienter med akut astma eller hvæsen bør gennemgås efter udskrivelse fra akutmodtagelse/hospital inden for to arbejdsdage. Dette tilbydes ikke rutinemæssigt lokalt, men i forbindelse med undersøgelsen vil deltagerne blive tilbudt en gennemgang med et klinisk medlem af forskerholdet, og en gentagen næsepodning vil finde sted. Et medlem af forskerholdet vil ringe til forældrene på dag 28 for at udfylde hvert barns forskningsrekord.

Derudover kan deltagerne give samtykke til en valgfri blodprøve med fingerprikker ved tilmelding for at fremkalde deres eosinofiltal i blodet ved hjælp af en Point of Care (POC) hvide celle differentialanordning. Som med NPS-resultatet vil familien og klinikerne blive gjort opmærksomme på resultatet.

Endelig vil forældre til deltagere i PRECISE-undersøgelsen blive inviteret til at deltage i semistrukturerede interviews efter dag 28 opfordring til yderligere gennemførligheds- og acceptabilitetsanalyse.