Corticosteroides dirigidos por medicamentos PREcision en niños con sibilancias preescolares (PRECISE)
Un estudio de viabilidad aleatorizado de un solo centro que utiliza pruebas en el lugar de atención (POC) para detectar virus respiratorios para dirigir el uso de corticosteroides orales en niños en edad preescolar con sibilancias agudas.
Los niños pequeños suelen acudir al departamento de urgencias (DE) con sibilancias, que suelen ser provocadas por una infección viral, como el resfriado común. Las sibilancias se pueden tratar con medicamentos inhalados y, a veces, también se administran medicamentos esteroides orales para reducir la hinchazón de los pulmones. Desafortunadamente, los esteroides orales pueden tener efectos secundarios. A pesar de muchas investigaciones, no hay evidencia clara de que los esteroides orales funcionen en niños pequeños con un ataque de sibilancias. Es probable que algunos niños mejoren más rápido con esteroides orales, pero es difícil decidir a quién tratar. Esto da como resultado diferencias en la atención: algunos niños reciben esteroides orales innecesarios y otros no los reciben cuando podrían beneficiarse.
Los investigadores plantean la hipótesis de que en un subgrupo de niños con ataques de sibilancias agudas de leves a moderados, el desencadenante viral puede predecir su respuesta a los medicamentos esteroides. Anteriormente, las pruebas de virus respiratorios eran demasiado lentas para usarse para informar los tratamientos en el servicio de urgencias. Ahora, las pruebas virales en el punto de atención (POC) pueden proporcionar resultados en 30 minutos. Existe una brecha en la investigación sobre el papel de estas pruebas en la determinación de la capacidad de respuesta y los resultados de los esteroides en niños que presentan sibilancias agudas en la población preescolar.
Para abordar la hipótesis en un futuro ensayo definitivo, se debe determinar la viabilidad de utilizar pruebas virales (POC) para aleatorizar tratamientos con esteroides para niños en un estudio clínico en el servicio de urgencias. Por lo tanto, el estudio PRECISE será un estudio de viabilidad, aleatorizado de un solo centro, que inscribirá aproximadamente a 60 niños en edad preescolar para informar un futuro ensayo controlado aleatorio multicéntrico definitivo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PRECISE será un estudio de viabilidad; realizado como un estudio abierto, aleatorizado, prospectivo, de un solo centro. Los participantes serán evaluados por el equipo clínico desde sus visitas al Departamento de Emergencias (ED) local. Los participantes que cumplan con los criterios de inclusión del estudio, por edad y síntomas, se ingresarán en un registro de selección. Si el participante no es reclutado se registrará el motivo. Los participantes serán evaluados utilizando los criterios de inclusión y exclusión (descritos en otras secciones). La elegibilidad será señalada por un miembro del equipo clínico y luego confirmada por un miembro del equipo de investigación. Sin embargo, la atención médica brindada y las decisiones médicas tomadas en nombre de los participantes serán responsabilidad de un médico tratante debidamente calificado.
El miembro del equipo de investigación hablará sobre cada participante elegible con su médico tratante para confirmar el acuerdo con la inscripción al estudio. Luego, los padres de los niños elegibles serán presentados al equipo de investigación para proporcionar información del estudio, confirmar la elegibilidad y obtener el consentimiento informado. Las familias tendrán tiempo para leer las Hojas de información del participante (PIS) y reflexionar sobre su discusión con el investigador, quien luego ofrecerá la oportunidad de responder más preguntas. Con el consentimiento informado por escrito obtenido, se inscribirá al participante. Esto requerirá que se recolecte y analice el primer hisopo nasal/nasofaríngeo (NPS) para detectar el VRS y otras infecciones virales respiratorias. Este NPS es para los propósitos del estudio, pero los resultados estarán disponibles para el médico tratante y la familia. Según el resultado del NPS de los participantes, estos serán asignados al azar para recibir corticosteroides orales (OCS) o ningún OCS a través de un proceso automatizado con una proporción de 1:1. A lo largo de este proceso, los médicos continuarán realizando investigaciones y administrando tratamientos estándar de atención adicionales de acuerdo con las pautas del hospital local. La administración del tratamiento estándar de atención de emergencia no se retrasará en espera de las discusiones sobre el consentimiento o el resultado del NPS.
La terapia con OCS, si se administra, se administrará como dexametasona oral de acuerdo con el estándar de atención local. Si el participante vomita dentro de los 30 minutos posteriores a la administración de dexametasona, se puede volver a administrar a discreción del médico tratante. Como no hay cegamiento para los participantes del estudio ni para los médicos con respecto a la asignación aleatoria, el médico tratante puede optar por determinar el plan de terapia con OCS en cualquier momento después de la inscripción, independientemente de la asignación aleatoria del estudio, según el estado clínico del paciente.
Después de la presentación inicial en el servicio de urgencias, hay otros dos momentos del estudio, i) una revisión en 2 días hábiles y una llamada telefónica a los 28 días, después de la inscripción. La guía BTS/SIGN del Reino Unido recomienda que todos los pacientes que presenten asma aguda o sibilancias sean revisados después del alta del servicio de urgencias/hospital dentro de dos días hábiles. Esto no se ofrece de forma rutinaria a nivel local; sin embargo, para los fines del estudio, a los participantes se les ofrecerá una revisión con un miembro clínico del equipo de investigación y se repetirá el evento de hisopado nasal. Un miembro del equipo de investigación llamará a los padres el día 28 para completar el registro de investigación de cada niño.
Además, los participantes pueden dar su consentimiento para una prueba de sangre opcional por punción en el dedo en el momento de la inscripción para obtener su recuento de eosinófilos en sangre utilizando un dispositivo diferencial de glóbulos blancos en el punto de atención (POC). Al igual que con el resultado de NPS, la familia y los médicos conocerán el resultado.
Finalmente, se invitará a los padres de los participantes en el estudio PRECISE a participar en entrevistas semiestructuradas después de la convocatoria del día 28 para realizar más análisis de viabilidad y aceptabilidad.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Hannah R Norman-Bruce, MBBS
- Número de teléfono: (+44) 028 9097 1643
- Correo electrónico: hnormanbruce01@qub.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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NI
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Belfast, NI, Reino Unido, BT12 6BA
- Reclutamiento
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Contacto:
- Hannah Norman - Bruce, MBBS
- Número de teléfono: +447905795231
- Correo electrónico: hnormanbruce01@qub.ac.uk
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Investigador principal:
- Tom Waterfield, PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 24-60 meses (bebés desde 24 meses +0 días hasta 60 meses + 0 días inclusive)
- Diagnóstico clínico de sibilancias agudas.
- Incertidumbre clínica sobre el beneficio de la OCS como parte de la atención estándar del paciente
Criterios de exclusión:
- Signos y síntomas de sibilancias graves o potencialmente mortales
- Pacientes que presentan sibilancias sospechosas de causa no respiratoria.
- Evidencia clínica de shock o sepsis bacteriana.
- Antecedentes de asma grave o potencialmente mortal o antecedentes de ingreso previo a la UCIP con sibilancias agudas
- Historia de parto prematuro (antes de las 36+0 semanas de gestación)
- Inmunodeficiencia conocida/terapia inmunosupresora en curso
- Contraindicación de los corticosteroides orales.
- Previamente inscrito en el estudio PRECISE
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: OCS
Recibir OCS (este es el estándar de atención ya que los niños serán reclutados si existe incertidumbre clínica sobre el beneficio de OCS, es decir, esto no es un CTIMP).
La política local es prescribir suspensión de dexametasona 300 mcg/kg en una dosis única.
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Los pacientes serán asignados al azar para recibir OCS según el resultado de los resultados del RSV dentro de su prueba de virus respiratorio. Esta prueba se realizará como una prueba en el punto de atención (POC) en el servicio de urgencias. Esta intervención estratificará la aleatorización en una proporción de 1:1, para recibir OCS o no. NB) Si bien la prueba de patógenos respiratorios no es una atención de rutina para determinar la prescripción de OCS, se utiliza con frecuencia en este entorno. Además, tanto la recepción (o no recepción) de OCS se encuentra dentro de la vía de atención estándar. A los efectos del ensayo, OCS = dexametasona, que se administra como suspensión oral de 300 mcg/kg según la práctica estándar dentro del Trust local.
Otros nombres:
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Sin intervención: Sin OCS
El niño no recibirá ningún medicamento con corsteroides (este es el estándar de atención ya que los niños serán reclutados si existe incertidumbre clínica sobre el beneficio de OCS, es decir, este no es un CTIMP).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reclutamiento
Periodo de tiempo: Registro de selección completado hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Informar la proporción de pacientes elegibles que están inscritos en el estudio PRECISE después de la selección. Informar todos los motivos por los que no se inscribió a ningún paciente elegible.
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Registro de selección completado hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Adherencia
Periodo de tiempo: medido en la visita 2 y 28 días después de la inscripción por paciente. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Informar la proporción de pacientes aleatorizados que permanecen en el brazo de tratamiento asignado.
Es decir.
cuántos pacientes asignados al azar para NO recibir OCS los han recibido dentro de los 28 días posteriores a la inscripción.
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medido en la visita 2 y 28 días después de la inscripción por paciente. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Oportunidad
Periodo de tiempo: Puntualidad medida en los CRF durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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El tiempo (minutos) para i) clasificación hasta la decisión del médico con respecto a la elegibilidad para la inscripción ii) detección hasta la disponibilidad de los resultados de las pruebas POC iii) detección hasta el momento documentado de la aleatorización iv) detección hasta el momento documentado de la administración de OCS (si corresponde)
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Puntualidad medida en los CRF durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Aceptabilidad
Periodo de tiempo: Recopilado a los 2 y 28 días posteriores a la inscripción por paciente. Datos recopilados hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año))
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Descripción de los comentarios de los padres/tutores sobre cuán aceptable fue el proceso de inscripción y aleatorización en el estudio.
Esto incluye una descripción de las barreras percibidas para futuros ensayos definitivos recopilada de las familias.
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Recopilado a los 2 y 28 días posteriores a la inscripción por paciente. Datos recopilados hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año))
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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etiología viral
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Describir la etiología viral de las sibilancias preescolares en la cohorte incluida.
Es decir. las proporciones de pacientes con pruebas virales respiratorias positivas para VRS y/u otros virus respiratorios/o ningún virus detectado.
Esto incluye una descripción de los valores de CT asociados con resultados positivos de las pruebas virales respiratorias.
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Hasta la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Concordancia de los resultados de las pruebas.
Periodo de tiempo: Entre la inscripción y la segunda visita. (Durante la finalización del estudio, (estimado < 1 año))
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Las proporciones de pacientes con pruebas virales respiratorias discordantes en visitas consecutivas.
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Entre la inscripción y la segunda visita. (Durante la finalización del estudio, (estimado < 1 año))
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Aceptabilidad de pruebas para formular el plan.
Periodo de tiempo: Datos recogidos en el plazo de un mes desde la inscripción. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Evaluar la aceptabilidad de los padres/tutores del uso de una prueba POC viral en el servicio de urgencias para formular un plan de manejo de las sibilancias preescolares (utilizando un enfoque de métodos mixtos).
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Datos recogidos en el plazo de un mes desde la inscripción. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Aceptabilidad de las pruebas a repetir en el estudio.
Periodo de tiempo: Datos recogidos en el plazo de un mes desde la inscripción. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Evaluar la viabilidad de obtener un segundo hisopo nasal/nasofaríngeo (NP) y lograr un seguimiento en momentos específicos
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Datos recogidos en el plazo de un mes desde la inscripción. Durante la finalización del estudio (estimado < 1 año)
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Respuesta inmune de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: El análisis se realizará dentro de 1 año del cierre del estudio.
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Análisis de las respuestas inmunes de las vías respiratorias en las sibilancias preescolares.
Describir la respuesta inmune asociada con las sibilancias preescolares según numerosos factores, incluida la presentación del paciente, el estado viral y el uso de OCS.
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El análisis se realizará dentro de 1 año del cierre del estudio.
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Prueba de eosinófilos en sangre en situaciones agudas
Periodo de tiempo: medido en el momento de la inscripción y visita 2 por paciente. El análisis se completará dentro de los 6 meses posteriores al cierre del estudio.
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Para evaluar la viabilidad de obtener una prueba de sangre por punción en el dedo para detectar eosinófilos en sangre periférica: prueba de recuento: i) proporción de pacientes que realizan pruebas opcionales de punción en el dedo ii) describir los valores del recuento de eosinófilos periféricos en pacientes sometidos a pruebas opcionales y las asociaciones con los resultados de las pruebas virales y los valores clínicos. |
medido en el momento de la inscripción y visita 2 por paciente. El análisis se completará dentro de los 6 meses posteriores al cierre del estudio.
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Helen E Groves, PhD, Queen's University, Belfast
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Otros números de identificación del estudio
- B24/01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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