Hypoksiset punasolut sirppisoluanemiassa
torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Hemanext
Monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, ristikkäinen tutkimus Hemanext ONE® -järjestelmällä käsiteltyjen hypoksisten punasolujen tehokkuuden arvioimiseksi verrattuna tavanomaisiin punasoluihin potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen sirppisoluanemia
Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on arvioida Hemanext ONE -järjestelmällä valmistettujen hypoksisten punasolujen siirron tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on sirppisoluanemia.
Hemanext ONE -laite tyhjennettiin De Novo -prosessin kautta syyskuussa 2023.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä Direct-to-Phase II -tutkimuksessa Hemanext Inc. suorittaa prospektiivisen, monikeskuksen, yksisokkoutetun, satunnaistetun, ristikkäistutkimuksen sirppisoluanemiaa sairastavilla potilailla, joissa verrataan hypoksisten punasolujen verensiirron tehokkuutta. (HRBC) siirtoihin tavanomaisilla punasoluilla.
Ensisijainen tehokkuuden tavoite on osoittaa HbA:n prosentuaalinen nousu HRBC-solujen vaihtotransfuusioiden (RCE) välillä verrattuna tavanomaisiin punasoluihin.
RCE:n %HbA:n (normaali Hb) nousuun liittyy samanaikainen sirppi Hb:n (%HbS) lasku.
%HbA:n pysyvyys mahdollistaa verensiirtojen punasolujen määrän pienenemisen ja kulutettujen yksiköiden kokonaismäärän vähenemisen, mikä puolestaan voi johtaa verensiirtojen välisen ajan (päivien lukumäärän) pidentymiseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jill Bagdasarian
- Puhelinnumero: (781) 301-7474
- Sähköposti: jill.bagdasarian@hemanext.com
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
-
Päätutkija:
- Biree Andemariam, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Biree Andemariam, MD
- Puhelinnumero: 860-679-2100
- Sähköposti: andemariam@uchc.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Ross Fasano, MD
- Puhelinnumero: 404-727-5910
- Sähköposti: ross.fasano@emory.edu
-
Päätutkija:
- Ross Fasano, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
- Puhelinnumero: 312-996-3150
- Sähköposti: scampbe@uic.ed
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
- Puhelinnumero: 443-287-6854
- Sähköposti: ecrowe3@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Olubusola B Oluwole, MD
- Puhelinnumero: (412) 586-9875
- Sähköposti: oluwoleob2@upmc.edu
-
Päätutkija:
- Olubusola B Oluwole, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 7-vuotias;
- pystyvät antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen soveltuvin osin osallistuakseen tutkimukseen;
- Sirppisoluanemian (SCA) diagnoosi (HbSS, HbSβ0-talassemia) osallistumalla krooniseen verensiirto-ohjelmaan ja heille on tehty säännöllisiä verensiirtoja vähintään 6 kuukauden aikana ennen seulontaa;
- punasolusiirtojen välillä on ollut keskimäärin vähintään 14 päivää viimeisen 6 kuukauden aikana;
- Jos olet saanut rautakelaatiohoitoa, olet ollut vakaalla annoksella ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa;
Poissulkemiskriteerit:
- Heitä ei siirretä yksinomaan paikan päällä;
- Sinulla on diagnosoitu HbSC-sairaus, HbSβ+-talassemia tai muu SCD-variantti (paitsi HbSS- ja HbSβ0-talassemia)
- Heille siirretään rutiininomaisesti pestyjä, pakattuja punasoluyksiköitä;
- olet saanut hemoglobiinia indusoivia aineita (esim. erytropoietiini) 30 päivää ennen seulontaa;
- Arvioidaan parhaillaan geeniterapiaa varten;
- sinulla on kliinisesti merkittävä keuhko-, sydän- ja verisuoni-, endokriininen, maksan, maha-suolikanavan, munuaisten, infektio-, immunologinen (mukaan lukien merkittävä allo- tai autoimmunisaatio) sairaus, jota ei pidetä riittävästi hallinnassa ennen tutkimusta;
- oletko hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on raskaana tai suunnittelee raskautta seuraavien 14 kuukauden aikana;
- sinulla on aiemmin ollut allo-immunisaatio, jota paikallinen veripankki ei voi hallita;
- Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät kykenisi tai haluaisi noudattaa protokollaa;
- Onko valtion osasto, vanki tai ohimenevä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito A (hypoksiset punasolut)
Hemanext ONE -järjestelmällä valmistettujen hypoksisten punasolujen siirto
|
Hypoksiset punasolut
|
|
Active Comparator: Hoito B (tavanomaiset punasolut)
Tavanomaisten punasolujen siirto
|
Perinteiset punasolut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
%HbA:n laskunopeus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Ensisijainen tavoite on arvioida HbA:n vähentynyt lasku verensiirron jälkeisen RCE:n ja sitä seuraavan ennen verensiirtoa edeltävän RCE:n välillä kuuden verensiirtosyklin aikana hypoksisessa punasoluryhmässä verrattuna tavanomaiseen ryhmään.
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirretyn veren määrä
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Keskimääräinen veren tilavuus potilasta kohti, jolle on siirretty hypoksisia punasoluja ja standardeja punasoluyksiköitä, analysoidaan ja verrataan
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
HgbS:n nousunopeus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
HgbS-mittauksen keskimääräinen nousunopeus hypoksisten punasolujen automaattisen punasolujen vaihdon (RCE) välillä verrattuna tavanomaisiin punasoluihin.
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Vaso-okklusiivisen kriisin ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien ilmaantuvuus tutkimuksen keston aikana
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Akuutin rintasyndrooma ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Akuuttien rintasyndroomatapahtumien, joihin liittyy kuumetta ja/tai hengitystieoireita, ilmaantuvuus koko tutkimuksen ajan
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi sairaalahoidon kesto (päiviä).
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi sairaalahoidon keskimääräinen kesto (päiviä).
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Suonensisäinen hemolyysi
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Suonensisäisen hemolyysin taso (mitattu plasman vapaalla hemoglobiinilla) kunkin toimenpiteen välillä, ennen ja jälkeen jokaista punasolujen vaihtoa.
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Seerumin ferritiini
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Seerumin ferritiinin keskimääräinen muutos lähtötasosta
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Muutokset maksan rautapitoisuudessa
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Maksan rautapitoisuuden keskimääräiset muutokset
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Muutos QoL:ssä
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos QoL:ssä validoiduilla QoL-kyselylomakkeilla mitattuna
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Kokonaishemoglobiini ennen ja jälkeen RCE
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos ennen hypoksisesti varastoitujen punasolujen verensiirtoa ja sen jälkeen verrattuna perinteisesti varastoituihin punasoluihin.
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Kokonaishematokriitti ennen ja jälkeen RCE:n
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Keskimääräinen muutos ennen hypoksisesti varastoitujen punasolujen verensiirtoa ja sen jälkeen verrattuna perinteisesti varastoituihin punasoluihin.
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Red Cell Exchange -tapahtumat
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
RCE-tapahtumien keskimääräinen lukumäärä tutkimuksen aikana
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja laitepuutteet tutkimuksen aikana
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin lisäys jokaisesta verensiirrosta
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Hemoglobiinin lisäys kustakin verensiirrosta määritetään laskemalla potilaan verensiirtoa edeltävän ja jälkeisen hemoglobiinin välinen ero.
Sen jälkeen sitä korjataan arvioitu potilaan veritilavuus ja siirretyn Hb:n määrä
|
Opintojen suorittamisen aikana keskimäärin 14 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
- Päätutkija: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. lokakuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. joulukuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. joulukuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. joulukuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRO-CLIN-0017
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .