Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niedotlenienie czerwonych krwinek w anemii sierpowatokrwinkowej

6 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Hemanext

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, przekrojowe badanie mające na celu ocenę skuteczności niedotlenienia krwinek czerwonych przetworzonych za pomocą systemu Hemanext ONE® w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową zależną od transfuzji

Ogólnym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa przetaczania niedotlenionych krwinek czerwonych wytworzonych przy użyciu systemu Hemanext ONE u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. Urządzenie Hemanext ONE zostało dopuszczone do procesu De Novo we wrześniu 2023 r.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu Direct-to-Phase II firma Hemanext Inc. przeprowadzi prospektywne, wieloośrodkowe, pojedynczo ślepe, randomizowane, krzyżowe badanie u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową, porównujące skuteczność transfuzji niedotlenionych czerwonych krwinek (HRBC) na transfuzje konwencjonalnymi czerwonymi krwinkami. Głównym celem skuteczności jest wykazanie wzrostu %HbA1c pomiędzy transfuzjami wymiennymi krwinek czerwonych (RCE) HRBC w porównaniu z konwencjonalnymi RBC. Wzrostowi %HbA (normalnej Hb) w wyniku RCE będzie towarzyszył równoczesny spadek sierpowatej Hb (%HbS). Utrzymywanie się %HbA umożliwi zmniejszenie objętości przetaczanych krwinek czerwonych przy ogólnym zmniejszeniu liczby spożywanych jednostek, co z kolei może skutkować wydłużeniem czasu (liczby dni) pomiędzy transfuzjami.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

48

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Główny śledczy:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Cassandra Josephson, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ross Fasano, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Numer telefonu: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alesia Kaplan, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Enrico Novelli, MD, MS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 7 lat;
  2. Są w stanie wyrazić świadomą zgodę i, w stosownych przypadkach, zgodę na udział w badaniu;
  3. Rozpoznanie anemii sierpowatokrwinkowej (SCA) (HbSS, talasemia HbSβ0) w przypadku udziału w programie przewlekłych transfuzji i przetaczania się regularnie przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  4. Mieli średni odstęp między transfuzjami krwinek czerwonych wynoszący co najmniej 14 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
  5. jeśli stosujesz terapię chelatującą żelazo, przyjmowałeś stałą dawkę przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym;

Kryteria wykluczenia:

  1. Nie są przetaczane wyłącznie na miejscu;
  2. Masz zdiagnozowaną chorobę HbSC, talasemię HbSβ+ lub inny wariant SCD (z wyłączeniem talasemii HbSS i HbSβ0)
  3. Są rutynowo przetaczane przemytymi, zapakowanymi jednostkami krwinek czerwonych;
  4. Pacjenci otrzymywali induktory hemoglobiny (np. erytropoetyna) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  5. Są obecnie oceniane pod kątem terapii genowej;
  6. Czy występuje jakakolwiek klinicznie istotna choroba płuc, układu sercowo-naczyniowego, endokrynnego, wątroby, przewodu pokarmowego, nerek, zakaźna, immunologiczna (w tym istotna allo- lub autoimmunizacja), uznana przed badaniem za niewystarczająco kontrolowaną;
  7. Czy kobieta jest w wieku rozrodczym i jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 14 miesięcy;
  8. mieć historię alloimmunizacji, której lokalny bank krwi nie może zarządzać;
  9. Pacjenci, którzy w opinii Badacza nie byliby w stanie lub nie chcieli zastosować się do protokołu;
  10. Jest podopiecznym stanu, więźniem lub przejściowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie A (niedotlenienie czerwonych krwinek)
Transfuzja niedotlenionych czerwonych krwinek wytwarzanych systemem Hemanext ONE
Urządzenie: System Hemanext ONE
Niedotlenienie czerwonych krwinek
Aktywny komparator: Leczenie B (konwencjonalne krwinki czerwone)
Transfuzja konwencjonalnych czerwonych krwinek
Urządzenie: Konwencjonalne RBC
Konwencjonalne czerwone krwinki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tempo spadku %HbA
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Głównym celem jest ocena zmniejszonego tempa spadku %HbA1c pomiędzy RCE po transfuzji a kolejnym RCE przed transfuzją w ciągu 6 cykli transfuzji w grupie niedotlenionych RBC w porównaniu z grupą konwencjonalną.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość przetoczonej krwi
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Przeanalizowana i porównana zostanie średnia objętość krwi na pacjenta przetoczonej niedotlenionymi krwinkami czerwonymi i standardowymi jednostkami krwinek czerwonych
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Szybkość wzrostu HgbS
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnie tempo wzrostu pomiaru HgbS pomiędzy automatyczną wymianą krwinek czerwonych (RCE) w niedotlenionych krwinkach czerwonych w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania przełomu naczyniowo-okluzyjnego.
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń związanych z kryzysem okluzyjnym naczyń w czasie trwania badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania ostrego zespołu klatki piersiowej
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania ostrych objawów zespołu klatki piersiowej, którym towarzyszy gorączka i/lub objawy ze strony układu oddechowego przez cały czas trwania badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Czas trwania (w dniach) hospitalizacji z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średni czas trwania (w dniach) hospitalizacji z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Hemoliza wewnątrznaczyniowa
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Poziom hemolizy wewnątrznaczyniowej (mierzony za pomocą wolnej hemoglobiny w osoczu) pomiędzy każdą procedurą, przed i po każdej wymianie krwinek czerwonych.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Ferrytyna w surowicy
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia ferrytyny w surowicy
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Zmiany zawartości żelaza w wątrobie
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnie zmiany zawartości żelaza w wątrobie
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Zmiana QoL
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana QoL mierzona za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy QoL
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Hemoglobina całkowita przed i po RCE
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana przed i po transfuzji RBC przechowywanych w hipoksji w porównaniu z konwencjonalnie przechowywanymi RBC.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Całkowity hematokryt przed i po RCE
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana przed i po transfuzji RBC przechowywanych w hipoksji w porównaniu z konwencjonalnie przechowywanymi RBC.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Wydarzenia związane z wymianą czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia liczba zdarzeń RCE w trakcie badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstotliwość występowania działań niepożądanych i braków w urządzeniu w trakcie badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przyrost hemoglobiny po każdej transfuzji
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Przyrost hemoglobiny po każdej transfuzji zostanie określony poprzez obliczenie różnicy pomiędzy stężeniem hemoglobiny pacjenta po transfuzji i przed transfuzją. Następnie zostanie skorygowany o szacowaną objętość krwi pacjenta i ilość przetoczonej Hb
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hemanext

Współpracownicy

Johns Hopkins University
Emory University
University of Connecticut
Johns Hopkins All Children's Hospital
University of Pittsburgh Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Enrico Novelli, MD, MS, University of Pittsburgh Medical Center
  • Główny śledczy: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Główny śledczy: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO-CLIN-0017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata u dzieci

Badania kliniczne na System Hemanext ONE

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj