Hypoxiska röda blodkroppar vid sicklecellanemi
13 augusti 2026 uppdaterad av: Hemanext
En multicenter, randomiserad, kontrollerad, korsande studie för att utvärdera effektiviteten av hypoxiska röda blodkroppar som behandlas med Hemanext ONE®-systemet kontra konventionella röda blodkroppar hos patienter med transfusionsberoende sicklecellanemi
Det övergripande syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av transfusion av hypoxiska röda blodkroppar tillverkade med Hemanext ONE-systemet hos patienter med sicklecellanemi.
Hemanext ONE-enheten godkändes genom De Novo-processen i september 2023.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I denna direkt-till-fas II-studie kommer Hemanext Inc. att utföra en prospektiv, multicenter, enkelblind, randomiserad, cross-over-studie på patienter med sicklecellanemi, som jämför effekten av transfusion av hypoxiska röda blodkroppar (HRBC) till transfusioner med konventionella RBC.
Det primära effektivitetsmålet är att visa en ökning av %HbA mellan röda blodkroppsutbytestransfusioner (RCE) av HRBC jämfört med konventionella RBC.
Ökningen av %HbA (normalt Hb) från RCE kommer att åtföljas av en samtidig minskning av skäran Hb (%HbS).
Persistensen av %HbA kommer att möjliggöra en minskning av volymen av röda blodkroppar som transfunderas med en total minskning av antalet konsumerade enheter, vilket i sin tur kan resultera i en ökning av tiden (antal dagar) mellan transfusionerna.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
48
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jill Bagdasarian
- Telefonnummer: (781) 301-7474
- E-post: jill.bagdasarian@hemanext.com
Studieorter
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
-
Huvudutredare:
- Biree Andemariam, MD
-
Kontakt:
- Biree Andemariam, MD
- Telefonnummer: 860-679-2100
- E-post: andemariam@uchc.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Ross Fasano, MD
- Telefonnummer: 404-727-5910
- E-post: ross.fasano@emory.edu
-
Huvudutredare:
- Ross Fasano, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Kontakt:
- Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
- Telefonnummer: 312-996-3150
- E-post: scampbe@uic.ed
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
Kontakt:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
- Telefonnummer: 443-287-6854
- E-post: ecrowe3@jhmi.edu
-
Huvudutredare:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15260
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Kontakt:
- Olubusola B Oluwole, MD
- Telefonnummer: (412) 586-9875
- E-post: oluwoleob2@upmc.edu
-
Huvudutredare:
- Olubusola B Oluwole, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna minst 7 år gammal;
- Kan ge informerat samtycke, och samtycke i tillämpliga fall, för att delta i studien;
- Diagnos av sicklecellanemi (SCA) (HbSS, HbSβ0 talassemi) med deltagande i ett kroniskt transfusionsprogram och har genomgått regelbundna transfusioner under minst 6 månader före screening;
- Har haft ett genomsnittligt intervall på minst 14 dagar mellan RBC-transfusioner under de senaste 6 månaderna;
- Om på järnkelatbehandling, har varit på en stabil dos i ≥3 månader före screening;
Uteslutningskriterier:
- Transfunderas inte uteslutande på platsen;
- Har en diagnos av HbSC-sjukdom, HbSβ+ talassemi eller annan SCD-variant (exklusive HbSS och HbSβ0 talassemi)
- Transfunderas rutinmässigt med tvättade, packade RBC-enheter;
- Har fått hemoglobininducerare (t.ex. erytropoietin) under de 30 dagarna före screening;
- Utvärderas för närvarande för genterapi;
- Har någon kliniskt signifikant lung-, kardiovaskulär-, endokrin-, lever-, gastrointestinal, renal, infektionssjukdom, immunologisk (inklusive signifikant allo- eller autoimmunisering) sjukdom som inte anses vara tillräckligt kontrollerad före studien;
- Är en kvinna i fertil ålder som är gravid eller planerar att bli gravid under de kommande 14 månaderna;
- Har en historia av allo-immunisering som inte kan hanteras av den lokala blodbanken;
- Patienter som, enligt utredarens uppfattning, inte skulle kunna eller vilja följa protokollet;
- Är en avdelning i staten, fånge eller övergående
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandling A (hypoxiska röda blodkroppar)
Transfusion av hypoxiska röda blodkroppar tillverkade med Hemanext ONE-systemet
|
Hypoxiska röda blodkroppar
|
|
Aktiv komparator: Behandling B (konventionella röda blodkroppar)
Transfusion av konventionella röda blodkroppar
|
Konventionella röda blodkroppar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
%HbA Nedgångshastighet
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Det primära målet är att utvärdera den minskade minskningshastigheten för %HbA mellan post-transfusion RCE och den efterföljande pre-transfusion RCE över 6 transfusionscykler i den hypoxiska RBC-gruppen jämfört med den konventionella gruppen.
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Volym transfunderad blod
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Medelvolymen blod per patient transfunderad med hypoxiska RBC och med standard RBC-enheter kommer att analyseras och jämföras
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
HgbS ökningstakt
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig ökningshastighet av HgbS-mätningen mellan automatiskt utbyte av röda blodkroppar (RCE) av hypoxiska RBC jämfört med konventionella RBC.
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Incidensfrekvens av vaso-ocklusiv kris.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Incidensfrekvens av vaso-ocklusiva krishändelser under studiens varaktighet
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Incidensfrekvens av akut bröstsyndrom
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Incidensfrekvens av akuta bröstsyndromshändelser åtföljda av feber och/eller andningssymtom under studiens varaktighet
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Varaktighet (dagar) av eventuell sjukhusvistelse för vaso-ocklusiv kris
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig längd (dagar) av eventuell sjukhusvistelse för vaso-ocklusiv kris
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Intravaskulär hemolys
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Nivå av intravaskulär hemolys (mätt med fritt plasmahemoglobin) mellan varje procedur, före och efter varje utbyte av röda blodkroppar.
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Serum ferritin
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i serumferritin
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Förändringar i leverns järnhalt
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittliga förändringar i leverns järnhalt
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Förändring i QoL
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig förändring av livskvalitet, mätt med validerade frågeformulär för livskvalitet
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Totalt hemoglobin före och efter RCE
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig förändring före och efter transfusioner av hypoxiskt lagrade RBC jämfört med konventionellt lagrade RBC.
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Total hematokrit före och efter RCE
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittlig förändring före och efter transfusioner av hypoxiskt lagrade RBC jämfört med konventionellt lagrade RBC.
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Red Cell Exchange-händelser
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Genomsnittligt antal RCE-händelser under studiens gång
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
|
Säkerhetsbedömning
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Frekvens av biverkningsreaktioner och brister i enheten under studiens gång
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemoglobinökning från varje transfusion
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Hemoglobinökningen från varje transfusion kommer att bestämmas genom att beräkna skillnaden mellan patientens hemoglobin efter transfusion och före transfusion.
Den kommer sedan att korrigeras för uppskattad patientblodvolym och mängden Hb som transfunderas
|
Genom avslutad studie, i snitt 14 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
- Huvudutredare: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 september 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 april 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 oktober 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 december 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2024
Första postat (Faktisk)
19 december 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PRO-CLIN-0017
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .