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Glóbulos vermelhos hipóxicos na anemia falciforme

13 de agosto de 2026 atualizado por: Hemanext

Um estudo multicêntrico, randomizado, controlado e cruzado para avaliar a eficácia de glóbulos vermelhos hipóxicos processados ​​com o sistema Hemanext ONE® versus glóbulos vermelhos convencionais em pacientes com anemia falciforme dependente de transfusão

O objetivo geral deste estudo é avaliar a eficácia e segurança da transfusão de hemácias hipóxicas fabricadas com o sistema Hemanext ONE em pacientes com anemia falciforme. O dispositivo Hemanext ONE foi liberado através do processo De Novo em setembro de 2023.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Neste estudo direto para fase II, a Hemanext Inc. realizará um estudo prospectivo, multicêntrico, cego, randomizado e cruzado em pacientes com anemia falciforme, comparando a eficácia da transfusão de hemácias hipóxicas (HRBCs) a transfusões com hemácias convencionais. O objetivo primário de eficácia é demonstrar um aumento na% HbA entre transfusões de troca de glóbulos vermelhos (RCE) de HRBCs em comparação com hemácias convencionais. Os aumentos na% HbA (Hb normal) do RCE serão acompanhados por uma diminuição concomitante na Hb falciforme (%HbS). A persistência da %HbA permitirá uma diminuição no volume de hemácias transfundidas com uma diminuição global no número de unidades consumidas, o que por sua vez pode resultar num aumento no tempo (número de dias) entre as transfusões.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

48

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Investigador principal:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Contato:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Número de telefone: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contato:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Número de telefone: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Homem ou mulher com pelo menos 7 anos de idade;
  2. São capazes de fornecer consentimento informado e concordar, conforme aplicável, para participar do estudo;
  3. Diagnóstico de Anemia Falciforme (AF) (talassemia HbSS, HbSβ0) com participação em programa de transfusão crônica e ter sido submetido a transfusões regulares durante pelo menos 6 meses antes da Triagem;
  4. Tiveram um intervalo médio de pelo menos 14 dias entre as transfusões de hemácias nos últimos 6 meses;
  5. Se estiver em terapia de quelação de ferro, tenha tomado uma dose estável por ≥3 meses antes da triagem;

Critérios de exclusão:

  1. Não são transfundidos exclusivamente no local;
  2. Ter diagnóstico de doença HbSC, talassemia HbSβ+ ou outra variante de DF (excluindo talassemia HbSS e HbSβ0)
  3. São rotineiramente transfundidos com unidades de hemácias lavadas e embaladas;
  4. Receberam indutores de hemoglobina (por ex. eritropoetina) nos 30 dias anteriores à Triagem;
  5. Estão atualmente sendo avaliados para terapia genética;
  6. Ter qualquer doença pulmonar, cardiovascular, endócrina, hepática, gastrointestinal, renal, infecciosa, imunológica clinicamente significativa (incluindo alo ou autoimunização significativa), considerada não controlada adequadamente antes do estudo;
  7. Seja uma mulher com potencial para engravidar que esteja grávida ou planeje engravidar nos próximos 14 meses;
  8. Ter histórico de aloimunização que não pode ser gerenciado pelo banco de sangue local;
  9. Pacientes que, na opinião do Investigador, não poderiam ou não desejariam cumprir o protocolo;
  10. É uma tutela do estado, prisioneiro ou transitório

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento A (hemácias hipóxicas)
Transfusão de hemácias hipóxicas fabricadas com sistema Hemanext ONE
Dispositivo: Sistema Hemanext ONE
Glóbulos vermelhos hipóxicos
Comparador Ativo: Tratamento B (hemácias convencionais)
Transfusão de glóbulos vermelhos convencionais
Dispositivo: RBCs convencionais
Glóbulos vermelhos convencionais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de declínio de %HbA
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O objetivo principal é avaliar a diminuição da taxa de declínio de% HbA entre o RCE pós-transfusão e o RCE pré-transfusão subsequente ao longo de 6 ciclos de transfusão no grupo hipóxico de hemácias em comparação com o grupo convencional.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume de sangue transfundido
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O volume médio de sangue por paciente transfundido com hemácias hipóxicas e com unidades de hemácias padrão será analisado e comparado
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de aumento de HgbS
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa média de aumento da medição de HgbS entre troca automatizada de glóbulos vermelhos (RCE) de hemácias hipóxicas em comparação com hemácias convencionais.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de crise vaso-oclusiva.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de eventos de crise vaso-oclusiva ao longo da duração do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de síndrome torácica aguda
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de eventos de síndrome torácica aguda acompanhados de febre e/ou sintomas respiratórios durante o estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Duração (dias) de qualquer internação por crise vaso-oclusiva
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Duração média (dias) de qualquer internação por crise vaso-oclusiva
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hemólise intravascular
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Nível de hemólise intravascular (medida com hemoglobina plasmática livre) entre cada procedimento, antes e depois de cada troca de eritrócitos.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Ferritina sérica
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média da linha de base na ferritina sérica
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudanças no conteúdo de ferro hepático
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudanças médias no conteúdo de ferro hepático
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudança na qualidade de vida
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudança média na qualidade de vida, medida por questionários de qualidade de vida validados
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hemoglobina total antes e depois do RCE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média antes e depois das transfusões de hemácias armazenadas hipoxicamente em comparação com aquelas com hemácias armazenadas convencionalmente.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hematócrito total antes e depois do RCE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média antes e depois das transfusões de hemácias armazenadas hipoxicamente em comparação com aquelas com hemácias armazenadas convencionalmente.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Eventos de troca de glóbulos vermelhos
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Número médio de eventos RCE ao longo do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Avaliação de segurança
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Frequência de reações de eventos adversos e deficiências do dispositivo ao longo do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Aumento de hemoglobina a cada transfusão
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O incremento de hemoglobina de cada transfusão será determinado calculando a diferença entre a hemoglobina pós-transfusão e pré-transfusão do paciente. Será então corrigido para o volume sanguíneo estimado do paciente e a quantidade de Hb transfundida
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hemanext

Colaboradores

Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Investigador principal: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO-CLIN-0017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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