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Hypoxische rote Blutkörperchen bei Sichelzellenanämie

6. Januar 2026 aktualisiert von: Hemanext

Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte Cross-Over-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit hypoxischer roter Blutkörperchen, die mit dem Hemanext ONE®-System verarbeitet werden, im Vergleich zu herkömmlichen roten Blutkörperchen bei Patienten mit transfusionsabhängiger Sichelzellenanämie

Das übergeordnete Ziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit der Transfusion hypoxischer roter Blutkörperchen, die mit dem Hemanext ONE-System hergestellt wurden, bei Patienten mit Sichelzellenanämie zu bewerten. Das Hemanext ONE-Gerät wurde im September 2023 durch das De-Novo-Verfahren freigegeben.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Direct-to-Phase-II-Studie wird Hemanext Inc. eine prospektive, multizentrische, einfach verblindete, randomisierte Cross-Over-Studie bei Patienten mit Sichelzellenanämie durchführen und dabei die Wirksamkeit der Transfusion hypoxischer roter Blutkörperchen vergleichen (HRBCs) bis hin zu Transfusionen mit herkömmlichen Erythrozyten. Das primäre Wirksamkeitsziel besteht darin, einen Anstieg des %HbA zwischen Erythrozytenaustauschtransfusionen (RCE) von HRBCs im Vergleich zu herkömmlichen Erythrozyten nachzuweisen. Der Anstieg des %HbA (normales Hb) durch RCE geht mit einer gleichzeitigen Abnahme des Sichel-Hb (%HbS) einher. Die Persistenz von %HbA ermöglicht eine Verringerung des transfundierten Erythrozytenvolumens mit einer insgesamt geringeren Anzahl verbrauchter Einheiten, was wiederum zu einer Verlängerung der Zeit (Anzahl der Tage) zwischen den Transfusionen führen kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

48

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Hauptermittler:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Cassandra Josephson, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School Of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ross Fasano, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alesia Kaplan, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Enrico Novelli, MD, MS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mann oder Frau, mindestens 7 Jahre alt;
  2. in der Lage sind, eine informierte Einwilligung zu erteilen und ggf. zuzustimmen, an der Studie teilzunehmen;
  3. Diagnose einer Sichelzellenanämie (SCA) (HbSS, HbSβ0-Thalassämie) mit Teilnahme an einem chronischen Transfusionsprogramm und regelmäßigen Transfusionen in den letzten 6 Monaten vor dem Screening;
  4. In den letzten 6 Monaten lag zwischen den Erythrozytentransfusionen ein durchschnittlicher Abstand von mindestens 14 Tagen.
  5. Wenn Sie eine Eisenchelat-Therapie erhalten, müssen Sie vor dem Screening mindestens 3 Monate lang eine stabile Dosis eingenommen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Werden nicht ausschließlich vor Ort transfundiert;
  2. Eine Diagnose einer HbSC-Erkrankung, HbSβ+-Thalassämie oder einer anderen SCD-Variante haben (ausgenommen HbSS- und HbSβ0-Thalassämie)
  3. Werden routinemäßig mit gewaschenen, gepackten Erythrozyteneinheiten transfundiert;
  4. Hämoglobin-Induktoren erhalten haben (z. B. Erythropoietin) in den 30 Tagen vor dem Screening;
  5. Werden derzeit für die Gentherapie evaluiert;
  6. an einer klinisch bedeutsamen Lungen-, Herz-Kreislauf-, endokrinen, hepatischen, gastrointestinalen, renalen, infektiösen oder immunologischen Erkrankung (einschließlich signifikanter Allo- oder Autoimmunisierung) leiden, die vor der Studie als nicht ausreichend kontrolliert galt;
  7. Sie sind eine Frau im gebärfähigen Alter, die schwanger ist oder in den nächsten 14 Monaten schwanger werden möchte;
  8. eine Vorgeschichte von Alloimmunisierungen haben, die von der örtlichen Blutbank nicht behandelt werden können;
  9. Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage oder bereit wären, das Protokoll einzuhalten;
  10. Ist ein Mündel des Staates, ein Gefangener oder ein Durchreisender

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung A (Hypoxische Erythrozyten)
Transfusion hypoxischer roter Blutkörperchen, hergestellt mit dem Hemanext ONE-System
Gerät: Hemanext ONE-System
Hypoxische rote Blutkörperchen
Aktiver Komparator: Behandlung B (konventionelle Erythrozyten)
Transfusion herkömmlicher roter Blutkörperchen
Gerät: Konventionelle Erythrozyten
Herkömmliche rote Blutkörperchen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
%HbA-Abnahmerate
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Das Hauptziel besteht darin, die verringerte Abfallrate von %HbA zwischen der RCE nach der Transfusion und der anschließenden RCE vor der Transfusion über 6 Transfusionszyklen in der Gruppe mit hypoxischen Erythrozyten im Vergleich zur konventionellen Gruppe zu bewerten.
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transfundierte Blutmenge
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Das mittlere Blutvolumen pro Patient, dem hypoxische Erythrozyten und Standard-Erythrozyten transfundiert wurden, wird analysiert und verglichen
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
HgbS-Anstiegsrate
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Durchschnittliche Anstiegsrate der HgbS-Messung zwischen automatisiertem Erythrozytenaustausch (RCE) hypoxischer Erythrozyten im Vergleich zu herkömmlichen Erythrozyten.
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Inzidenzrate vasookklusiver Krisen.
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Inzidenzrate vasookklusiver Krisenereignisse während der Dauer der Studie
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Inzidenzrate des akuten Brustsyndroms
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Inzidenzrate von akuten Thoraxsyndrom-Ereignissen, begleitet von Fieber und/oder Atemwegsbeschwerden, während der Dauer der Studie
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Dauer (Tage) eines Krankenhausaufenthalts wegen einer vasookklusiven Krise
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Durchschnittliche Dauer (Tage) eines Krankenhausaufenthalts wegen einer vasookklusiven Krise
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Intravaskuläre Hämolyse
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Grad der intravaskulären Hämolyse (gemessen mit freiem Plasma-Hämoglobin) zwischen jedem Eingriff, vor und nach jedem Austausch roter Blutkörperchen.
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Serumferritin
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Mittlere Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Veränderungen des Eisengehalts in der Leber
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Mittlere Veränderungen des Eisengehalts in der Leber
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Mittlere Veränderung der Lebensqualität, gemessen anhand validierter Fragebögen zur Lebensqualität
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Gesamthämoglobin vor und nach RCE
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Mittlere Veränderung vor und nach Transfusionen hypoxisch gelagerter Erythrozyten im Vergleich zu konventionell gelagerten Erythrozyten.
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Gesamthämatokrit vor und nach RCE
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Mittlere Veränderung vor und nach Transfusionen hypoxisch gelagerter Erythrozyten im Vergleich zu konventionell gelagerten Erythrozyten.
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Veranstaltungen zum Austausch roter Blutkörperchen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Durchschnittliche Anzahl von RCE-Ereignissen im Verlauf der Studie
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und Gerätemängel im Verlauf der Studie
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämoglobinanstieg bei jeder Transfusion
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate
Der Hämoglobinanstieg bei jeder Transfusion wird durch Berechnung der Differenz zwischen dem Hämoglobin des Patienten nach der Transfusion und vor der Transfusion bestimmt. Anschließend wird das geschätzte Blutvolumen des Patienten und die transfundierte Hb-Menge korrigiert
Bis zum Studienabschluss vergehen durchschnittlich 14 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hemanext

Mitarbeiter

Johns Hopkins University
Emory University
University of Connecticut
Johns Hopkins All Children's Hospital
University of Pittsburgh Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Enrico Novelli, MD, MS, University of Pittsburgh Medical Center
  • Hauptermittler: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Hauptermittler: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO-CLIN-0017

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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