Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hypoxische rode bloedcellen bij sikkelcelanemie

13 augustus 2026 bijgewerkt door: Hemanext

Een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde, cross-over studie om de effectiviteit te evalueren van hypoxische rode bloedcellen verwerkt met het Hemanext ONE®-systeem versus conventionele rode bloedcellen bij patiënten met transfusieafhankelijke sikkelcelanemie

Het algemene doel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit en veiligheid van transfusie van hypoxische rode bloedcellen vervaardigd met het Hemanext ONE-systeem bij patiënten met sikkelcelanemie. Het Hemanext ONE-apparaat werd in september 2023 goedgekeurd via het De Novo-proces.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In dit Direct-to-Phase II-onderzoek zal Hemanext Inc. een prospectief, multicenter, enkelblind, gerandomiseerd, cross-over onderzoek uitvoeren bij patiënten met sikkelcelanemie, waarbij de werkzaamheid van transfusie van hypoxische rode bloedcellen wordt vergeleken. (HRBC's) tot transfusies met conventionele RBC's. Het primaire doel van de werkzaamheid is het aantonen van een verhoging van het %HbA tussen rodeceluitwisselingstransfusies (RCE) van HRBC's vergeleken met conventionele RBC's. De stijgingen in %HbA (normaal Hb) als gevolg van RCE zullen gepaard gaan met een gelijktijdige daling in sikkel-Hb (%HbS). Het aanhouden van het %HbA zal een afname van het volume van de getransfundeerde rode bloedcellen mogelijk maken, met een algehele afname van het aantal geconsumeerde eenheden, wat op zijn beurt kan resulteren in een toename van de tijd (aantal dagen) tussen transfusies.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

48

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Hoofdonderzoeker:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Contact:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Telefoonnummer: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contact:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Telefoonnummer: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw minstens 7 jaar oud;
  2. In staat zijn geïnformeerde toestemming te geven en, indien van toepassing, in te stemmen met deelname aan het onderzoek;
  3. Diagnose van sikkelcelanemie (SCA) (HbSS, HbSβ0-thalassemie) met deelname aan een chronisch transfusieprogramma en regelmatige transfusies ondergaan gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening;
  4. De afgelopen 6 maanden een gemiddeld interval van ten minste 14 dagen tussen erytrocytentransfusies hebben gehad;
  5. Als u ijzerchelatietherapie ondergaat, gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele dosis heeft gehad;

Uitsluitingscriteria:

  1. Worden niet uitsluitend ter plaatse getransfundeerd;
  2. Een diagnose hebben van HbSC-ziekte, HbSβ+-thalassemie of een andere SCD-variant (met uitzondering van HbSS- en HbSβ0-thalassemie)
  3. routinematig worden getransfundeerd met gewassen, verpakte RBC-eenheden;
  4. Als u hemoglobine-inductoren heeft gekregen (bijv. erytropoëtine) in de 30 dagen voorafgaand aan de screening;
  5. Worden momenteel geëvalueerd voor gentherapie;
  6. een klinisch significante long-, cardiovasculaire, endocriene, lever-, gastro-intestinale, nier-, infectieuze, immunologische (waaronder significante allo- of auto-immunisatie) ziekte heeft, waarvan wordt aangenomen dat deze vóór het onderzoek niet voldoende onder controle is;
  7. Bent u een vrouw die zwanger kan worden en die zwanger is of van plan is zwanger te worden in de komende 14 maanden;
  8. Een geschiedenis van allo-immunisatie hebben die niet kan worden beheerd door de plaatselijke bloedbank;
  9. Patiënten die naar het oordeel van de Onderzoeker niet aan het protocol zouden kunnen of willen voldoen;
  10. Is een afdeling van de staat, gevangene of van voorbijgaande aard

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling A (hypoxische rode bloedcellen)
Transfusie van hypoxische rode bloedcellen vervaardigd met het Hemanext ONE-systeem
Apparaat: Hemanext ONE-systeem
Hypoxische rode bloedcellen
Actieve vergelijker: Behandeling B (conventionele rode bloedcellen)
Transfusie van conventionele rode bloedcellen
Apparaat: Conventionele RBC's
Conventionele rode bloedcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
% HbA-snelheid van daling
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Het primaire doel is het evalueren van de afgenomen mate van afname van het %HbA1c tussen post-transfusie RCE en de daaropvolgende pre-transfusie RCE over 6 transfusiecycli in de hypoxische RBC-groep vergeleken met de conventionele groep.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volume bloedtransfusie
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Het gemiddelde bloedvolume per patiënt dat is getransfundeerd met hypoxische RBC's en met standaard RBC-eenheden zal worden geanalyseerd en vergeleken
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
HgbS-snelheid van stijging
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde stijgingssnelheid van de HgbS-meting tussen geautomatiseerde rode bloedceluitwisseling (RCE) van hypoxische RBC's vergeleken met conventionele RBC's.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Incidentie van vaso-occlusieve crisis.
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Incidentie van vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen gedurende de gehele duur van het onderzoek
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Incidentie van acuut borstsyndroom
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Incidentie van acute chest syndrome-voorvallen die gepaard gaan met koorts en/of ademhalingssymptomen gedurende de gehele duur van het onderzoek
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Duur (dagen) van elke ziekenhuisopname wegens vaso-occlusieve crisis
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde duur (dagen) van elke ziekenhuisopname wegens vaso-occlusieve crisis
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Intravasculaire hemolyse
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Niveau van intravasculaire hemolyse (gemeten met vrij plasmahemoglobine) tussen elke procedure, vóór en na elke uitwisseling van rode bloedcellen.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Serum ferritine
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Veranderingen in het ijzergehalte in de lever
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde veranderingen in het ijzergehalte in de lever
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde verandering in kwaliteit van leven, zoals gemeten door gevalideerde vragenlijsten over kwaliteit van leven
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Totaal hemoglobine voor en na RCE
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde verandering vóór en na transfusies van hypoxisch opgeslagen RBC's vergeleken met die met conventioneel opgeslagen RBC's.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Totale hematocriet voor en na RCE
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddelde verandering vóór en na transfusies van hypoxisch opgeslagen RBC's vergeleken met die met conventioneel opgeslagen RBC's.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Red Cell Exchange-evenementen
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Gemiddeld aantal RCE-gebeurtenissen in de loop van het onderzoek
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Veiligheidsbeoordeling
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
Frequentie van bijwerkingen en tekortkomingen van het hulpmiddel in de loop van het onderzoek
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toename van hemoglobine bij elke transfusie
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden
De toename van het hemoglobinegehalte bij elke transfusie zal worden bepaald door het verschil te berekenen tussen het hemoglobinegehalte van de patiënt na de transfusie en vóór de transfusie. Vervolgens wordt het gecorrigeerd voor het geschatte bloedvolume van de patiënt en de hoeveelheid getransfundeerd Hb
Door voltooiing van de studie, gemiddeld 14 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hemanext

Medewerkers

Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Hoofdonderzoeker: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO-CLIN-0017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren