Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Globules rouges hypoxiques dans l'anémie falciforme

13 août 2026 mis à jour par: Hemanext

Une étude multicentrique, randomisée, contrôlée et croisée pour évaluer l'efficacité des globules rouges hypoxiques traités avec le système Hemanext ONE® par rapport aux globules rouges conventionnels chez les patients atteints d'anémie falciforme transfusionnelle

L'objectif global de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de la transfusion de globules rouges hypoxiques fabriqués avec le système Hemanext ONE chez les patients drépanocytaires. L’appareil Hemanext ONE a été autorisé via le processus De Novo en septembre 2023.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans cette étude directe de phase II, Hemanext Inc. réalisera une étude prospective, multicentrique, en simple aveugle, randomisée et croisée chez des patients atteints d'anémie falciforme, comparant l'efficacité de la transfusion de globules rouges hypoxiques. (HRBC) aux transfusions de globules rouges conventionnels. L'objectif principal d'efficacité est de démontrer une augmentation du % d'HbA entre les transfusions d'échange de globules rouges (RCE) de globules rouges par rapport aux globules rouges conventionnels. Les augmentations du % HbA (Hb normale) du RCE seront accompagnées d'une diminution concomitante de l'Hb falciforme (% HbS). La persistance du % d'HbA permettra une diminution du volume de globules rouges transfusés avec une diminution globale du nombre d'unités consommées, ce qui à son tour peut entraîner une augmentation du temps (nombre de jours) entre les transfusions.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

48

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Chercheur principal:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Contact:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Numéro de téléphone: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contact:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Numéro de téléphone: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Homme ou femme âgé d'au moins 7 ans ;
  2. Sont en mesure de fournir un consentement éclairé et un assentiment, le cas échéant, pour participer à l'étude ;
  3. Diagnostic de drépanocytose (ACS) (HbSS, HbSβ0 thalassémie) avec participation à un programme de transfusion chronique et avoir subi des transfusions régulières pendant au moins 6 mois avant le dépistage ;
  4. Avoir eu un intervalle moyen d'au moins 14 jours entre les transfusions de globules rouges au cours des 6 derniers mois ;
  5. Si vous suivez un traitement chélateur du fer, prenez une dose stable depuis ≥ 3 mois avant le dépistage ;

Critères d'exclusion :

  1. Ne sont pas exclusivement transfusés sur place ;
  2. Avoir un diagnostic de maladie HbSC, de thalassémie HbSβ+ ou d'une autre variante de SCD (à l'exclusion de la thalassémie HbSS et HbSβ0)
  3. Sont systématiquement transfusés des unités de globules rouges lavées et emballées ;
  4. Avoir reçu des inducteurs d'hémoglobine (par ex. érythropoïétine) dans les 30 jours précédant le dépistage ;
  5. Sont actuellement évalués pour la thérapie génique ;
  6. souffrez d'une maladie pulmonaire, cardiovasculaire, endocrinienne, hépatique, gastro-intestinale, rénale, infectieuse, immunologique (y compris une allo- ou auto-immunisation importante), considérée comme insuffisamment contrôlée avant l'étude ;
  7. Sont une femme en âge de procréer qui est enceinte ou envisage de le devenir au cours des 14 prochains mois ;
  8. Avoir des antécédents d'allo-immunisation qui ne peuvent être pris en charge par la banque de sang locale ;
  9. Les patients qui, de l'avis de l'enquêteur, ne pourraient ou ne voudraient pas se conformer au protocole ;
  10. Est-ce qu'il est pupille de l'État, prisonnier ou de passage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement A (GR hypoxiques)
Transfusion de globules rouges hypoxiques fabriqués avec le système Hemanext ONE
Dispositif: Système Hemanext ONE
Globules rouges hypoxiques
Comparateur actif: Traitement B (GR conventionnels)
Transfusion de globules rouges conventionnels
Dispositif: GR conventionnels
Globules rouges conventionnels

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de déclin %HbA
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
L'objectif principal est d'évaluer la diminution du taux de déclin du % d'HbA entre le RCE post-transfusionnel et le RCE pré-transfusionnel ultérieur sur 6 cycles de transfusion dans le groupe globules rouges hypoxiques par rapport au groupe conventionnel.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume de sang transfusé
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Le volume moyen de sang par patient transfusé avec des globules rouges hypoxiques et avec des unités de globules rouges standard sera analysé et comparé
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux d'augmentation de l'HgbS
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux moyen d'augmentation de la mesure de l'HgbS entre l'échange automatisé de globules rouges (RCE) de globules rouges hypoxiques par rapport aux globules rouges conventionnels.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux d'incidence des crises vaso-occlusives.
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux d'incidence des crises vaso-occlusives pendant toute la durée de l'étude
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux d'incidence du syndrome thoracique aigu
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Taux d'incidence des événements de syndrome thoracique aigu accompagnés de fièvre et/ou de symptômes respiratoires pendant toute la durée de l'étude
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Durée (jours) de toute hospitalisation pour crise vaso-occlusive
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Durée moyenne (jours) de toute hospitalisation pour crise vaso-occlusive
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Hémolyse intravasculaire
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Niveau d'hémolyse intravasculaire (mesuré avec l'hémoglobine plasmatique libre) entre chaque procédure, avant et après chaque échange de globules rouges.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Ferritine sérique
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Changement moyen par rapport à la valeur initiale de la ferritine sérique
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Modifications de la teneur en fer hépatique
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Modifications moyennes de la teneur hépatique en fer
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Changement de qualité de vie
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Changement moyen de la qualité de vie, tel que mesuré par des questionnaires validés sur la qualité de vie
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Hémoglobine totale avant et après RCE
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Changement moyen avant et après transfusions de globules rouges stockés de manière hypoxique par rapport à celui des globules rouges stockés de manière conventionnelle.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Hématocrite total avant et après RCE
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Changement moyen avant et après transfusions de globules rouges stockés de manière hypoxique par rapport à celui des globules rouges stockés de manière conventionnelle.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Événements d’échange de globules rouges
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Nombre moyen d’événements RCE au cours de l’étude
À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Évaluation de la sécurité
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
Fréquence des effets indésirables et des déficiences du dispositif au cours de l'étude
À la fin des études, une moyenne de 14 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Augmentation de l'hémoglobine à chaque transfusion
Délai: À la fin des études, une moyenne de 14 mois
L'augmentation d'hémoglobine de chaque transfusion sera déterminée en calculant la différence entre l'hémoglobine post-transfusionnelle et pré-transfusionnelle du patient. Il sera ensuite corrigé en fonction du volume sanguin estimé du patient et de la quantité d'Hb transfusée.
À la fin des études, une moyenne de 14 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hemanext

Collaborateurs

Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Chercheur principal: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2024

Première publication (Réel)

19 décembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PRO-CLIN-0017

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner