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Globuli rossi ipossici nell'anemia falciforme

6 gennaio 2026 aggiornato da: Hemanext

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato e crossover per valutare l'efficacia dei globuli rossi ipossici trattati con il sistema Hemanext ONE® rispetto ai globuli rossi convenzionali in pazienti con anemia falciforme dipendente da trasfusione

L'obiettivo generale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della trasfusione di globuli rossi ipossici prodotti con il sistema Hemanext ONE in pazienti affetti da anemia falciforme. Il dispositivo Hemanext ONE è stato autorizzato tramite il processo De Novo nel settembre 2023.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio diretto alla fase II, Hemanext Inc. effettuerà uno studio prospettico, multicentrico, in cieco, randomizzato e crossover in pazienti affetti da anemia falciforme, confrontando l'efficacia della trasfusione di globuli rossi ipossici (HRBC) alle trasfusioni con globuli rossi convenzionali. L'obiettivo primario di efficacia è dimostrare un aumento della %HbA1c tra le trasfusioni di scambio di globuli rossi (RCE) di HRBC rispetto ai globuli rossi convenzionali. Gli aumenti della %HbA (Hb normale) derivanti dall'RCE saranno accompagnati da una concomitante diminuzione dell'Hb falciforme (%HbS). La persistenza della %HbA1c consentirà una diminuzione del volume di globuli rossi trasfusi con una diminuzione complessiva del numero di unità consumate, che a sua volta può comportare un aumento del tempo (numero di giorni) tra le trasfusioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Investigatore principale:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Cassandra Josephson, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ross Fasano, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Numero di telefono: 443-287-6854
          • Email: ecrowe3@jhmi.edu
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alesia Kaplan, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Enrico Novelli, MD, MS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Maschio o femmina di almeno 7 anni di età;
  2. Essere in grado di fornire il consenso informato e, se applicabile, il consenso alla partecipazione allo studio;
  3. Diagnosi di anemia falciforme (SCA) (HbSS, HbSβ0 talassemia) con partecipazione a un programma trasfusionale cronico e sottoposti a trasfusioni regolari per almeno 6 mesi prima dello screening;
  4. Avere avuto un intervallo medio di almeno 14 giorni tra le trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 6 mesi;
  5. Se in terapia ferrochelante, hanno assunto una dose stabile per ≥ 3 mesi prima dello screening;

Criteri di esclusione:

  1. Non vengono trasfusi esclusivamente nel sito;
  2. Avere una diagnosi di malattia da HbSC, talassemia HbSβ+ o un'altra variante di SCD (escluse talassemia HbSS e HbSβ0)
  3. Vengono regolarmente trasfusi con unità di globuli rossi lavati e confezionati;
  4. Hanno ricevuto induttori dell'emoglobina (ad es. eritropoietina) nei 30 giorni precedenti lo Screening;
  5. Sono attualmente in fase di valutazione per la terapia genica;
  6. Avere qualsiasi malattia polmonare, cardiovascolare, endocrina, epatica, gastrointestinale, renale, infettiva, immunologica clinicamente significativa (inclusa allo- o autoimmunizzazione significativa), considerata non adeguatamente controllata prima dello studio;
  7. Sono una donna in età fertile che è incinta o sta pianificando una gravidanza nei prossimi 14 mesi;
  8. Avere una storia di allo-immunizzazione che non può essere gestita dalla banca del sangue locale;
  9. Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, non sarebbero in grado o non sarebbero disposti a rispettare il protocollo;
  10. È un protetto dello stato, prigioniero o transitorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento A (globuli rossi ipossici)
Trasfusione di globuli rossi ipossici prodotti con il sistema Hemanext ONE
Dispositivo: Sistema Hemanext ONE
Globuli rossi ipossici
Comparatore attivo: Trattamento B (globuli rossi convenzionali)
Trasfusione di globuli rossi convenzionali
Dispositivo: RBC convenzionali
Globuli rossi convenzionali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di declino della %HbA
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
L'obiettivo primario è valutare la diminuzione del tasso di declino della %HbA1c tra l'RCE post-trasfusione e il successivo RCE pre-trasfusione nell'arco di 6 cicli trasfusionali nel gruppo RBC ipossico rispetto al gruppo convenzionale.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume di sangue trasfuso
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Verrà analizzato e confrontato il volume medio di sangue per paziente trasfuso con globuli rossi ipossici e con unità di globuli rossi standard
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di aumento dell'HgbS
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso medio di aumento della misurazione dell'HgbS tra lo scambio automatizzato di globuli rossi (RCE) dei globuli rossi ipossici rispetto ai globuli rossi convenzionali.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza della crisi vaso-occlusiva.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza degli eventi di crisi vaso-occlusiva durante la durata dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza della sindrome toracica acuta
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza di eventi di sindrome toracica acuta accompagnati da febbre e/o sintomi respiratori per tutta la durata dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Durata (giorni) dell'eventuale ricovero per crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Durata media (giorni) di eventuali ricoveri per crisi vaso-occlusive
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Emolisi intravascolare
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Livello di emolisi intravascolare (misurato con emoglobina plasmatica libera) tra ciascuna procedura, prima e dopo ogni scambio di globuli rossi.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Ferritina sierica
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media rispetto al basale della ferritina sierica
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Cambiamenti nel contenuto di ferro epatico
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazioni medie del contenuto di ferro epatico
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Cambiamento nella QoL
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media della QoL, misurata mediante questionari QoL convalidati
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Emoglobina totale prima e dopo RCE
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media prima e dopo le trasfusioni di globuli rossi conservati ipossicamente rispetto a quelli conservati convenzionalmente.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Ematocrito totale prima e dopo RCE
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media prima e dopo le trasfusioni di globuli rossi conservati ipossicamente rispetto a quelli conservati convenzionalmente.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Eventi di scambio di globuli rossi
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Numero medio di eventi RCE nel corso dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Frequenza delle reazioni agli eventi avversi e delle carenze del dispositivo nel corso dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incremento dell'emoglobina da ciascuna trasfusione
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
L'incremento di emoglobina derivante da ciascuna trasfusione sarà determinato calcolando la differenza tra l'emoglobina post-trasfusione e quella pre-trasfusione del paziente. Verrà quindi corretto in base al volume sanguigno stimato del paziente e alla quantità di Hb trasfusa
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hemanext

Collaboratori

Johns Hopkins University
Emory University
University of Connecticut
Johns Hopkins All Children's Hospital
University of Pittsburgh Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Enrico Novelli, MD, MS, University of Pittsburgh Medical Center
  • Investigatore principale: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Investigatore principale: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO-CLIN-0017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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