Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hypoxiske røde blodlegemer i seglcelleanæmi

6. januar 2026 opdateret af: Hemanext

En multi-center, randomiseret, kontrolleret, cross-over undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​hypoxiske røde blodlegemer behandlet med Hemanext ONE®-systemet versus konventionelle røde blodlegemer hos patienter med transfusionsafhængig seglcelleanæmi

Det overordnede formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​transfusion af hypoxiske røde blodlegemer fremstillet med Hemanext ONE-systemet hos patienter med seglcelleanæmi. Hemanext ONE-enheden blev godkendt gennem De Novo-processen i september 2023.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette direkte-til-fase II-studie vil Hemanext Inc. udføre et prospektivt, multicenter, enkeltblindt, randomiseret, cross-over-studie i patienter med seglcelleanæmi, der sammenligner effekten af ​​transfusion af hypoxiske røde blodlegemer (HRBC'er) til transfusioner med konventionelle RBC'er. Det primære effektivitetsmål er at påvise en stigning i %HbA mellem røde blodlegemers udvekslingstransfusioner (RCE) af HRBC'er sammenlignet med konventionelle RBC'er. Stigningen i %HbA (normalt Hb) fra RCE vil blive ledsaget af et samtidig fald i segl-Hb (%HbS). Vedvarenheden af ​​%HbA vil tillade et fald i mængden af ​​transfunderede røde blodlegemer med et samlet fald i antallet af forbrugte enheder, hvilket igen kan resultere i en stigning i tiden (antal dage) mellem transfusioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

48

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Ledende efterforsker:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cassandra Josephson, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ross Fasano, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alesia Kaplan, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Enrico Novelli, MD, MS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mindst 7 år gammel;
  2. Er i stand til at give informeret samtykke og samtykke, hvis det er relevant, for at deltage i undersøgelsen;
  3. Diagnose af seglcelleanæmi (SCA) (HbSS, HbSβ0-thalassæmi) med deltagelse i et kronisk transfusionsprogram og har gennemgået regelmæssige transfusioner i mindst 6 måneder før screening;
  4. Har haft et gennemsnitligt interval på mindst 14 dage mellem RBC-transfusioner over de seneste 6 måneder;
  5. Hvis du har fået jernkelatbehandling, har du været på en stabil dosis i ≥3 måneder før screening;

Ekskluderingskriterier:

  1. Er ikke udelukkende transfunderet på stedet;
  2. Har en diagnose af HbSC-sygdom, HbSβ+-thalassæmi eller en anden SCD-variant (undtagen HbSS og HbSβ0-thalassæmi)
  3. Transfunderes rutinemæssigt med vaskede, pakkede RBC-enheder;
  4. Har fået hæmoglobininducere (f. erythropoietin) i de 30 dage før screening;
  5. Er i øjeblikket ved at blive evalueret for genterapi;
  6. Har nogen klinisk signifikant lunge-, kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, gastrointestinal, renal, infektiøs, immunologisk (herunder signifikant allo- eller auto-immunisering) sygdom, der anses for ikke at være tilstrækkeligt kontrolleret før undersøgelsen;
  7. Er en kvinde i den fødedygtige alder, som er gravid eller planlægger at blive gravid inden for de næste 14 måneder;
  8. Har en historie med allo-immunisering, som ikke kan administreres af den lokale blodbank;
  9. Patienter, som efter Investigators mening ikke ville være i stand til eller villige til at overholde protokollen;
  10. Er en afdeling i staten, fange eller forbigående

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling A (hypoxiske røde blodlegemer)
Transfusion af hypoxiske røde blodlegemer fremstillet med Hemanext ONE system
Enhed: Hemanext ONE System
Hypoxiske røde blodlegemer
Aktiv komparator: Behandling B (konventionelle røde blodlegemer)
Transfusion af konventionelle røde blodlegemer
Enhed: Konventionelle røde blodlegemer
Konventionelle røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
%HbA Faldhastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Det primære mål er at evaluere den reducerede hastighed af faldet af %HbA mellem post-transfusion RCE og den efterfølgende præ-transfusion RCE over 6 transfusionscyklusser i den hypoxiske RBC-gruppe sammenlignet med den konventionelle gruppe.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Volumen af ​​transfunderet blod
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Det gennemsnitlige volumen af ​​blod pr. patient transfunderet med hypoxiske RBC'er og med standard RBC-enheder vil blive analyseret og sammenlignet
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
HgbS-stigningshastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig stigningshastighed for HgbS-målingen mellem automatisk udveksling af røde blodlegemer (RCE) af hypoxiske RBC'er sammenlignet med konventionelle RBC'er.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppighed af vaso-okklusiv krise.
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Incidensrate af vaso-okklusive krisehændelser gennem undersøgelsens varighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppigheden af ​​akut brystsyndrom
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppigheden af ​​akutte brystsyndrom-hændelser ledsaget af feber og/eller luftvejssymptomer gennem hele undersøgelsens varighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Varighed (dage) af enhver indlæggelse på grund af vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig varighed (dage) af enhver indlæggelse på grund af vaso-okklusiv krise
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Intravaskulær hæmolyse
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Niveau af intravaskulær hæmolyse (målt med frit plasmahæmoglobin) mellem hver procedure, før og efter hver udskiftning af røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Serum ferritin
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serumferritin
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Ændringer i leverens jernindhold
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlige ændringer i leverens jernindhold
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Ændring i QoL
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring i QoL, målt ved validerede QoL-spørgeskemaer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Total hæmoglobin før og efter RCE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring før og efter transfusioner af hypoxisk opbevarede røde blodlegemer sammenlignet med konventionelt opbevarede røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Total hæmatokrit før og efter RCE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring før og efter transfusioner af hypoxisk opbevarede røde blodlegemer sammenlignet med konventionelt opbevarede røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Red Cell Exchange-begivenheder
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitligt antal RCE-hændelser i løbet af undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser og mangler i apparatet i løbet af undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobinstigning fra hver transfusion
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hæmoglobinstigningen fra hver transfusion vil blive bestemt ved at beregne forskellen mellem patientens hæmoglobin efter transfusion og præ-transfusion. Det vil derefter blive korrigeret for estimeret patientblodvolumen og mængden af ​​transfunderet Hb
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hemanext

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
Emory University
University of Connecticut
Johns Hopkins All Children's Hospital
University of Pittsburgh Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Enrico Novelli, MD, MS, University of Pittsburgh Medical Center
  • Ledende efterforsker: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Ledende efterforsker: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2024

Først opslået (Faktiske)

19. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO-CLIN-0017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hemanext ONE System

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner