Гипоксические эритроциты при серповидноклеточной анемии
13 августа 2026 г. обновлено: Hemanext
Многоцентровое рандомизированное контролируемое перекрестное исследование для оценки эффективности гипоксических эритроцитов, обработанных с помощью системы Hemanext ONE®, по сравнению с обычными эритроцитами у пациентов с трансфузионно-зависимой серповидноклеточной анемией
Общая цель данного исследования — оценить эффективность и безопасность переливания гипоксических эритроцитов, изготовленных с помощью системы Hemanext ONE, пациентам с серповидноклеточной анемией.
Устройство Hemanext ONE прошло процедуру De Novo в сентябре 2023 года.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом прямом исследовании фазы II компания Hemanext Inc. проведет проспективное, многоцентровое, одинарное слепое, рандомизированное, перекрестное исследование у пациентов с серповидноклеточной анемией, сравнивая эффективность переливания гипоксических эритроцитов. (HRBC) до переливания обычных эритроцитов.
Основная цель эффективности состоит в том, чтобы продемонстрировать увеличение % HbA при обменном переливании эритроцитов (RCE) HRBC по сравнению с обычными эритроцитами.
Увеличение % HbA (нормального Hb) в результате RCE будет сопровождаться сопутствующим снижением серповидного Hb (% HbS).
Сохранение %HbA позволит уменьшить объем переливаемых эритроцитов при общем уменьшении количества потребляемых единиц, что, в свою очередь, может привести к увеличению времени (количества дней) между переливаниями.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
48
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jill Bagdasarian
- Номер телефона: (781) 301-7474
- Электронная почта: jill.bagdasarian@hemanext.com
Места учебы
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
-
Главный следователь:
- Biree Andemariam, MD
-
Контакт:
- Biree Andemariam, MD
- Номер телефона: 860-679-2100
- Электронная почта: andemariam@uchc.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Контакт:
- Ross Fasano, MD
- Номер телефона: 404-727-5910
- Электронная почта: ross.fasano@emory.edu
-
Главный следователь:
- Ross Fasano, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Контакт:
- Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
- Номер телефона: 312-996-3150
- Электронная почта: scampbe@uic.ed
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
Контакт:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
- Номер телефона: 443-287-6854
- Электронная почта: ecrowe3@jhmi.edu
-
Главный следователь:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15260
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Контакт:
- Olubusola B Oluwole, MD
- Номер телефона: (412) 586-9875
- Электронная почта: oluwoleob2@upmc.edu
-
Главный следователь:
- Olubusola B Oluwole, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина от 7 лет;
- Способны предоставить информированное согласие и, если применимо, согласие на участие в исследовании;
- Диагноз серповидно-клеточной анемии (СКА) (HbSS, талассемия HbSβ0) при участии в программе хронической трансфузии и регулярных переливаниях крови в течение как минимум 6 месяцев до скрининга;
- Средний интервал между переливаниями эритроцитов в течение последних 6 месяцев составлял не менее 14 дней;
- Если вы принимаете терапию хелаторами железа, то до скрининга вы принимали стабильную дозу в течение ≥3 месяцев;
Критерии исключения:
- Не переливаются исключительно на месте;
- Иметь диагноз заболевания HbSC, талассемии HbSβ+ или другого варианта SCD (за исключением талассемии HbSS и HbSβ0).
- Им регулярно переливают промытые и упакованные порции эритроцитов;
- Получали индукторы гемоглобина (например, эритропоэтин) за 30 дней до скрининга;
- В настоящее время проходят оценку возможности генной терапии;
- Иметь любое клинически значимое легочное, сердечно-сосудистое, эндокринное, печеночное, желудочно-кишечное, почечное, инфекционное, иммунологическое (включая значительное алло- или аутоиммунизационное) заболевание, которое считалось недостаточно контролируемым до начала исследования;
- Являетесь женщиной детородного возраста, беременной или планирующей забеременеть в течение следующих 14 месяцев;
- Иметь историю аллоиммунизации, которую не может контролировать местный банк крови;
- Пациенты, которые, по мнению исследователя, не смогут или не захотят соблюдать протокол;
- Является ли подопечным государства, заключенным или временным преступником
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение А (гипоксические эритроциты)
Переливание гипоксических эритроцитов, изготовленных на системе Hemanext ONE
|
Гипоксические эритроциты
|
|
Активный компаратор: Лечение B (обычные эритроциты)
Переливание обычных эритроцитов
|
Обычные эритроциты
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
% HbA Темп снижения
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Основная цель состоит в том, чтобы оценить снижение скорости снижения % HbA между посттрансфузионным RCE и последующим предтрансфузионным RCE в течение 6 циклов переливания в группе гипоксических эритроцитов по сравнению с обычной группой.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Объем перелитой крови
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Средний объем крови на одного пациента, перелитого гипоксическими эритроцитами и стандартными единицами эритроцитов, будет проанализирован и сравнен.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Скорость увеличения HgbS
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Средняя скорость увеличения измерения HgbS при автоматическом обмене эритроцитов (RCE) в гипоксических эритроцитах по сравнению с обычными эритроцитами.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Частота возникновения вазоокклюзионного криза.
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Частота возникновения вазоокклюзионных кризисов на протяжении всего исследования
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Заболеваемость острым грудным синдромом
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Частота случаев острого грудного синдрома, сопровождающихся лихорадкой и/или респираторными симптомами на протяжении всего исследования
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Продолжительность (дни) любой госпитализации по поводу вазоокклюзионного криза
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Средняя продолжительность (дни) госпитализации по поводу вазоокклюзионного криза
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Внутрисосудистый гемолиз
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Уровень внутрисосудистого гемолиза (измеряется по свободному гемоглобину плазмы) между каждой процедурой, до и после каждого обмена эритроцитов.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Сывороточный ферритин
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Среднее изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Изменения содержания железа в печени
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Средние изменения содержания железа в печени
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Изменение качества жизни
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Среднее изменение качества жизни, измеренное с помощью проверенных опросников качества жизни
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Общий гемоглобин до и после РХЭ
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Среднее изменение до и после переливания эритроцитов, хранящихся в гипоксии, по сравнению с эритроцитами, хранящимися традиционным способом.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Общий гематокрит до и после РХЭ
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Среднее изменение до и после переливания эритроцитов, хранящихся в гипоксии, по сравнению с эритроцитами, хранящимися традиционным способом.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Мероприятия Red Cell Exchange
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Среднее количество событий RCE за время исследования
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
|
Оценка безопасности
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Частота побочных реакций и недостатков устройства в ходе исследования
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прирост гемоглобина от каждого переливания
Временное ограничение: После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Прирост гемоглобина от каждого переливания будет определяться путем расчета разницы между гемоглобином после и до переливания крови пациента.
Затем в него будет внесена поправка с учетом предполагаемого объема крови пациента и количества перелитого гемоглобина.
|
После завершения обучения в среднем 14 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
- Главный следователь: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 декабря 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Гемоглобинопатии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Вазоокклюзионные кризы
Другие идентификационные номера исследования
- PRO-CLIN-0017
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .