Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hypoksiske røde blodceller i sigdcelleanemi

13. august 2026 oppdatert av: Hemanext

En multisenter, randomisert, kontrollert, cross-over-studie for å evaluere effektiviteten av hypoksiske røde blodceller behandlet med Hemanext ONE®-systemet versus konvensjonelle røde blodceller hos pasienter med transfusjonsavhengig sigdcelleanemi

Det overordnede målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved transfusjon av hypoksiske røde blodceller produsert med Hemanext ONE-systemet hos pasienter med sigdcelleanemi. Hemanext ONE-enheten ble klarert gjennom De Novo-prosessen i september 2023.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne direkte-til-fase II-studien vil Hemanext Inc. gjennomføre en prospektiv, multisenter, enkeltblind, randomisert, cross-over-studie på pasienter med sigdcelleanemi, som sammenligner effekten av transfusjon av hypoksiske røde blodlegemer. (HRBC) til transfusjoner med konvensjonelle RBC. Det primære effektivitetsmålet er å demonstrere en økning i % HbA mellom røde celleutvekslingstransfusjoner (RCE) av HRBC sammenlignet med konvensjonelle RBC. Økningen i %HbA (normal Hb) fra RCE vil være ledsaget av en samtidig reduksjon i sigd-Hb (%HbS). Vedvarenhet av %HbA vil tillate en reduksjon i volumet av røde blodlegemer som transfunderes med en generell reduksjon i antall forbrukte enheter, som igjen kan resultere i en økning i tid (antall dager) mellom transfusjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

48

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Hovedetterforsker:
          • Biree Andemariam, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Telefonnummer: 312-996-3150
          • E-post: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. mann eller kvinne minst 7 år gammel;
  2. Er i stand til å gi informert samtykke, og samtykke der det er aktuelt, for å delta i studien;
  3. Diagnose av sigdcelleanemi (SCA) (HbSS, HbSβ0 talassemi) med deltakelse i et kronisk transfusjonsprogram og har gjennomgått regelmessige transfusjoner i løpet av minst 6 måneder før screening;
  4. Har hatt et gjennomsnittlig intervall på minst 14 dager mellom RBC-transfusjoner de siste 6 månedene;
  5. Hvis du har fått jernkelatbehandling, har du hatt en stabil dose i ≥3 måneder før screening;

Ekskluderingskriterier:

  1. Er ikke utelukkende transfusert på stedet;
  2. Har en diagnose av HbSC-sykdom, HbSβ+ talassemi eller en annen SCD-variant (unntatt HbSS og HbSβ0 talassemi)
  3. Blir rutinemessig transfusert med vaskede, pakkede RBC-enheter;
  4. Har mottatt hemoglobinindusere (f.eks. erytropoietin) i løpet av 30 dager før screening;
  5. Blir for tiden evaluert for genterapi;
  6. Har en klinisk signifikant lunge-, kardiovaskulær, endokrin, lever-, gastrointestinal, nyre-, infeksiøs, immunologisk (inkludert signifikant allo- eller autoimmunisering) sykdom, ansett som ikke tilstrekkelig kontrollert før studien;
  7. Er en kvinne i fertil alder som er gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 14 månedene;
  8. Har en historie med allo-immunisering som ikke kan administreres av den lokale blodbanken;
  9. Pasienter som etter etterforskeren ikke ville være i stand til eller villige til å overholde protokollen;
  10. Er en avdeling i staten, fange eller forbigående

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling A (hypoksiske røde blodlegemer)
Transfusjon av hypoksiske røde blodceller produsert med Hemanext ONE-system
Enhet: Hemanext ONE System
Hypoksiske røde blodlegemer
Aktiv komparator: Behandling B (konvensjonelle røde blodlegemer)
Transfusjon av konvensjonelle røde blodlegemer
Enhet: Konvensjonelle røde blodlegemer
Konvensjonelle røde blodlegemer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
%HbA Nedgangsrate
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Hovedmålet er å evaluere den reduserte reduksjonshastigheten for %HbA mellom post-transfusjon RCE og den påfølgende pre-transfusjon RCE over 6 transfusjonssykluser i den hypoksiske RBC-gruppen sammenlignet med den konvensjonelle gruppen.
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Volum av blodoverføring
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig blodvolum per pasient transfundert med hypoksiske røde blodlegemer og standard røde blodlegemer vil bli analysert og sammenlignet
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
HgbS Økningshastighet
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig økning av HgbS-målingen mellom automatisk utveksling av røde blodlegemer (RCE) av hypoksiske røde blodlegemer sammenlignet med konvensjonelle røde blodlegemer.
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Forekomstrate av vaso-okklusiv krise.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Forekomstrate av vaso-okklusive krisehendelser gjennom studiens varighet
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Forekomstrate av akutt brystsyndrom
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Forekomstrate av akutte brystsyndrom-hendelser ledsaget av feber og/eller luftveissymptomer gjennom varigheten av studien
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Varighet (dager) av enhver sykehusinnleggelse for vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig varighet (dager) av enhver sykehusinnleggelse for vaso-okklusiv krise
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Intravaskulær hemolyse
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Nivå av intravaskulær hemolyse (målt med fritt plasmahemoglobin) mellom hver prosedyre, før og etter hver utveksling av røde blodlegemer.
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Serum ferritin
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig endring fra baseline i serumferritin
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Endringer i hepatisk jerninnhold
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlige endringer i hepatisk jerninnhold
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Endring i QoL
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig endring i QoL, målt ved validerte QoL-spørreskjemaer
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Totalt hemoglobin før og etter RCE
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig endring før og etter transfusjoner av hypoksisk lagrede røde blodlegemer sammenlignet med konvensjonelt lagrede røde blodlegemer.
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Total hematokrit før og etter RCE
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig endring før og etter transfusjoner av hypoksisk lagrede røde blodlegemer sammenlignet med konvensjonelt lagrede røde blodlegemer.
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Red Cell Exchange-hendelser
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Gjennomsnittlig antall RCE-hendelser i løpet av studien
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Sikkerhetsvurdering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Hyppighet av bivirkningsreaksjoner og utstyrsmangler i løpet av studien
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemoglobinøkning fra hver transfusjon
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder
Hemoglobinøkningen fra hver transfusjon vil bli bestemt ved å beregne forskjellen mellom pasientens hemoglobin etter transfusjon og pre-transfusjon. Det vil da bli korrigert for estimert pasientblodvolum og mengden Hb som er transfundert
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 14 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hemanext

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Hovedetterforsker: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO-CLIN-0017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere