Glóbulos rojos hipóxicos en la anemia falciforme
13 de agosto de 2026 actualizado por: Hemanext
Un estudio cruzado, controlado, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia de los glóbulos rojos hipóxicos procesados con el sistema Hemanext ONE® frente a los glóbulos rojos convencionales en pacientes con anemia falciforme dependiente de transfusiones
El objetivo general de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de la transfusión de glóbulos rojos hipóxicos fabricados con el sistema Hemanext ONE en pacientes con anemia de células falciformes.
El dispositivo Hemanext ONE fue aprobado mediante el proceso De Novo en septiembre de 2023.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio Directo a Fase II, Hemanext Inc. llevará a cabo un estudio prospectivo, multicéntrico, simple ciego, aleatorizado y cruzado en pacientes con anemia falciforme, comparando la eficacia de la transfusión de glóbulos rojos hipóxicos. (HRBC) a transfusiones con eritrocitos convencionales.
El objetivo principal de eficacia es demostrar un aumento en el% de HbA entre las exanguinotransfusiones de glóbulos rojos (RCE) de HRBC en comparación con los RBC convencionales.
Los aumentos en %HbA (Hb normal) de RCE estarán acompañados por una disminución concomitante en Hb falciforme (%HbS).
La persistencia del %HbA permitirá una disminución en el volumen de glóbulos rojos transfundidos con una disminución general en la cantidad de unidades consumidas, lo que a su vez puede resultar en un aumento en el tiempo (número de días) entre transfusiones.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
48
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jill Bagdasarian
- Número de teléfono: (781) 301-7474
- Correo electrónico: jill.bagdasarian@hemanext.com
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
-
Investigador principal:
- Biree Andemariam, MD
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Contacto:
- Biree Andemariam, MD
- Número de teléfono: 860-679-2100
- Correo electrónico: andemariam@uchc.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Contacto:
- Ross Fasano, MD
- Número de teléfono: 404-727-5910
- Correo electrónico: ross.fasano@emory.edu
-
Investigador principal:
- Ross Fasano, MD
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Contacto:
- Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
- Número de teléfono: 312-996-3150
- Correo electrónico: scampbe@uic.ed
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
Contacto:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
- Número de teléfono: 443-287-6854
- Correo electrónico: ecrowe3@jhmi.edu
-
Investigador principal:
- Elizabeth Crowe, MD, PhD
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
- University of Pittsburgh Medical Center
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Contacto:
- Olubusola B Oluwole, MD
- Número de teléfono: (412) 586-9875
- Correo electrónico: oluwoleob2@upmc.edu
-
Investigador principal:
- Olubusola B Oluwole, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de al menos 7 años de edad;
- Pueden dar su consentimiento informado y asentimiento, según corresponda, para participar en el estudio;
- Diagnóstico de anemia de células falciformes (SCA) (HbSS, talasemia HbSβ0) con participación en un programa de transfusión crónica y haber recibido transfusiones regulares durante al menos 6 meses antes de la selección;
- Haber tenido un intervalo promedio de al menos 14 días entre transfusiones de glóbulos rojos durante los últimos 6 meses;
- Si recibe terapia de quelación de hierro, haber recibido una dosis estable durante ≥3 meses antes de la evaluación;
Criterios de exclusión:
- No se transfunden exclusivamente en el sitio;
- Tener un diagnóstico de enfermedad HbSC, talasemia HbSβ+ u otra variante de ECF (excluyendo talasemia HbSS y HbSβ0)
- Se transfunden sistemáticamente unidades de eritrocitos lavados y empaquetados;
- Ha recibido inductores de hemoglobina (p. ej. eritropoyetina) en los 30 días previos al cribado;
- Actualmente se están evaluando para terapia génica;
- Tiene alguna enfermedad pulmonar, cardiovascular, endocrina, hepática, gastrointestinal, renal, infecciosa, inmunológica (incluida la aloinmunización o autoinmunización significativa), considerada no adecuadamente controlada antes del estudio;
- Es una mujer en edad fértil que está embarazada o planea quedar embarazada en los próximos 14 meses;
- Tener un historial de aloinmunización que el banco de sangre local no pueda gestionar;
- Pacientes que, a juicio del Investigador, no podrían o no estarían dispuestos a cumplir con el protocolo;
- Es un pupilo del estado, prisionero o transitorio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento A (eritrocitos hipóxicos)
Transfusión de glóbulos rojos hipóxicos fabricados con el sistema Hemanext ONE
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Glóbulos rojos hipóxicos
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Comparador activo: Tratamiento B (eritrocitos convencionales)
Transfusión de glóbulos rojos convencionales.
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Glóbulos rojos convencionales
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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%HbA Tasa de disminución
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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El objetivo principal es evaluar la disminución de la tasa de disminución del% de HbA entre el RCE posterior a la transfusión y el RCE previo a la transfusión posterior durante 6 ciclos de transfusión en el grupo de glóbulos rojos hipóxicos en comparación con el grupo convencional.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Volumen de sangre transfundida
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Se analizará y comparará el volumen medio de sangre por paciente transfundido con glóbulos rojos hipóxicos y con unidades de glóbulos rojos estándar.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa de aumento de HgbS
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa promedio de aumento de la medición de HgbS entre el intercambio automatizado de glóbulos rojos (RCE) de glóbulos rojos hipóxicos en comparación con los glóbulos rojos convencionales.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa de incidencia de crisis vasooclusiva.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa de incidencia de eventos de crisis vasooclusivas durante la duración del estudio
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa de incidencia del síndrome torácico agudo
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Tasa de incidencia de eventos de síndrome torácico agudo acompañados de fiebre y/o síntomas respiratorios durante la duración del estudio
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Duración (días) de cualquier hospitalización por crisis vasooclusiva
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Duración media (días) de cualquier hospitalización por crisis vasooclusiva
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Hemólisis intravascular
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Nivel de hemólisis intravascular (medido con hemoglobina plasmática libre) entre cada procedimiento, antes y después de cada intercambio de glóbulos rojos.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Ferritina sérica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambio medio desde el inicio en la ferritina sérica
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambios en el contenido de hierro hepático.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambios medios en el contenido de hierro hepático
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambio medio en la calidad de vida, medido mediante cuestionarios de calidad de vida validados
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Hemoglobina total antes y después de RCE
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambio medio antes y después de las transfusiones de glóbulos rojos almacenados hipóxicamente en comparación con los glóbulos rojos almacenados convencionalmente.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Hematocrito total antes y después de RCE
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Cambio medio antes y después de las transfusiones de glóbulos rojos almacenados hipóxicamente en comparación con los glóbulos rojos almacenados convencionalmente.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Eventos de intercambio de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Número medio de eventos RCE a lo largo del estudio
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Evaluación de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Frecuencia de reacciones adversas y deficiencias del dispositivo durante el transcurso del estudio.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incremento de hemoglobina por cada transfusión.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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El incremento de hemoglobina de cada transfusión se determinará calculando la diferencia entre la hemoglobina post-transfusión y pre-transfusión del paciente.
Luego se corregirá según el volumen de sangre estimado del paciente y la cantidad de Hb transfundida.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 14 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
- Investigador principal: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRO-CLIN-0017
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .