Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hipoxiás vörösvértestek sarlósejtes vérszegénységben

2026. augusztus 13. frissítette: Hemanext

Többközpontú, randomizált, ellenőrzött, keresztezett vizsgálat a Hemanext ONE® rendszerrel feldolgozott hipoxiás vörösvértestek hatékonyságának értékelésére a hagyományos vörösvértestekkel szemben transzfúziófüggő sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél

E tanulmány átfogó célja a Hemanext ONE rendszerrel előállított hipoxiás vörösvérsejtek transzfúziójának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél. A Hemanext ONE eszközt 2023 szeptemberében a De Novo folyamat során törölték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben a Direct-to-Phase II vizsgálatban a Hemanext Inc. egy prospektív, többközpontú, egyvak, randomizált, keresztezett vizsgálatot fog végezni sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeken, összehasonlítva a hipoxiás vörösvértestek transzfúziójának hatékonyságát. (HRBC-k) a hagyományos vörösvértestekkel történő transzfúzióhoz. Az elsődleges hatékonysági cél a HbA százalékos növekedésének kimutatása a HRBC-k vörösvérsejtcsere-transzfúziója (RCE) között a hagyományos vörösvértestekhez képest. Az RCE-ből származó %HbA (normál Hb) növekedését a sarló Hb (%HbS) egyidejű csökkenése kíséri. A %HbA fennmaradása lehetővé teszi az átömlesztett vörösvértestek mennyiségének csökkenését az elfogyasztott egységek számának általános csökkenésével, ami viszont a transzfúziók közötti idő (napok számának) növekedését eredményezheti.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

48

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Kutatásvezető:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Telefonszám: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő legalább 7 éves;
  2. Képesek tájékozott beleegyezést adni, és adott esetben beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez;
  3. Sarlósejtes vérszegénység (SCA) (HbSS, HbSβ0 talaszémia) diagnosztizálása krónikus transzfúziós programban való részvétellel, és a szűrést megelőző legalább 6 hónapban rendszeres transzfúzión estek át;
  4. Az elmúlt 6 hónapban átlagosan legalább 14 nap telt el a vörösvértest-transzfúziók között;
  5. Ha vaskelátképző terápiában részesül, a szűrés előtt legalább 3 hónapig stabil adagot kapott;

Kizárási kritériumok:

  1. nem kizárólag a helyszínen transzfúziót kapnak;
  2. HbSC-betegség, HbSβ+ talaszémia vagy más SCD-változat diagnózisa (kivéve HbSS és HbSβ0 talaszémia)
  3. rutinszerűen transzfúziót kapnak mosott, csomagolt VVT egységekkel;
  4. Hemoglobininduktort (pl. eritropoetin) a szűrést megelőző 30 napon belül;
  5. Jelenleg génterápiás értékelés alatt állnak;
  6. Bármilyen klinikailag jelentős tüdő-, szív- és érrendszeri, endokrin-, máj-, gyomor-bélrendszeri, vese-, fertőző-, immunológiai (beleértve a jelentős allo- vagy autoimmunizációs) betegséget, amelyet a vizsgálat előtt nem megfelelően kontrolláltnak tekintenek;
  7. Fogamzóképes korú nő, aki terhes vagy terhességet tervez a következő 14 hónapban;
  8. A kórelőzményében allo-immunizálása van, amelyet a helyi vérbank nem kezelhet;
  9. Azok a betegek, akik a Vizsgáló véleménye szerint nem lennének képesek vagy nem akarnak megfelelni a protokollnak;
  10. Állami gondozott, fogoly vagy átmeneti

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kezelés (hipoxiás vörösvértestek)
Hemanext ONE rendszerrel gyártott hipoxiás vörösvértestek transzfúziója
Eszköz: Hemanext ONE rendszer
Hipoxiás vörösvérsejtek
Aktív összehasonlító: B kezelés (hagyományos vörösvértestek)
Hagyományos vörösvértestek transzfúziója
Eszköz: Hagyományos vörösvértestek
Hagyományos vörösvértestek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
%HbA csökkenési arány
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Az elsődleges cél a %HbA csökkenésének csökkent mértéke a transzfúzió utáni RCE és az azt követő transzfúzió előtti RCE között 6 transzfúziós ciklus alatt a hipoxiás RBC csoportban a hagyományos csoporthoz képest.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A transzfundált vér mennyisége
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A hipoxiás vörösvértestekkel és standard vörösvértest-egységekkel átömlesztett páciensenkénti vér átlagos térfogatát elemzik és összehasonlítják.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
HgbS növekedési ráta
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A HgbS mérésének átlagos növekedési aránya a hipoxiás vörösvértestek automatizált vörösvérsejt-cseréje (RCE) között a hagyományos vörösvértestekhez képest.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A vazookkluzív krízis előfordulási aránya.
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A vazookkluzív krízisesemények előfordulási aránya a vizsgálat időtartama alatt
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Az akut mellkasi szindróma előfordulási aránya
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Lázzal és/vagy légúti tünetekkel kísért akut mellkasi szindróma események előfordulási aránya a vizsgálat időtartama alatt
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Bármilyen vazookkluzív krízis miatti kórházi kezelés időtartama (nap).
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A vazookkluzív krízis miatti kórházi kezelés átlagos időtartama (nap).
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Intravascularis hemolízis
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Az intravaszkuláris hemolízis szintje (szabad plazma hemoglobinnal mérve) az egyes eljárások között, minden egyes vörösvérsejtcsere előtt és után.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Szérum ferritin
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A szérum ferritin átlagos változása a kiindulási értékhez képest
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A máj vastartalmának változása
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A máj vastartalmának átlagos változása
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Változás az életminőségben
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Átlagos QoL változás, validált QoL kérdőívekkel mérve
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Teljes hemoglobin RCE előtt és után
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Átlagos változás a hipoxiásan tárolt vörösvértestek transzfúziója előtt és után a hagyományosan tárolt vörösvértestekhez képest.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Teljes hematokrit RCE előtt és után
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Átlagos változás a hipoxiásan tárolt vörösvértestek transzfúziója előtt és után a hagyományosan tárolt vörösvértestekhez képest.
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Red Cell Exchange események
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Az RCE események átlagos száma a vizsgálat során
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Biztonsági értékelés
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
A mellékhatások gyakorisága és az eszköz hiányosságai a vizsgálat során
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin növekedés minden egyes transzfúzióból
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap
Az egyes transzfúziók hemoglobinszintjének növekedését a páciens transzfúzió utáni és előtti hemoglobinszintje közötti különbség kiszámításával kell meghatározni. Ezt követően korrigálni kell a páciens becsült vérmennyisége és a transzfundált Hb mennyisége alapján
A tanulmányok befejezéséig átlagosan 14 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hemanext

Együttműködők

Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Kutatásvezető: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. december 16.

Első közzététel (Tényleges)

2024. december 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO-CLIN-0017

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel