Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus pakritinibin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on VEXAS-oireyhtymä (PAXIS)

tiistai 18. elokuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

PAXIS: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annoksenhakuvaiheen 2 tutkimus (osa 1), jota seuraa avoin jakso (osa 2) pakritinibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on VEXAS-oireyhtymä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pakritinibin tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on VEXAS-oireyhtymä (eli vakuolit myeloidisissa progenitoreissa, E1-ubikitiinia aktivoiva entsyymi, X-kytketty, autoinflammatoriset ilmenemismuodot ja somaattinen) oireyhtymä. Mukaan otetaan 78 potilasta, jotka satunnaistetaan saamaan joko pakritinibiannoksen A, pakritinibiannoksen B + lumelääkettä tai lumelääkettä. Satunnaistaminen ositetaan satunnaistamispäivänä määrätyn GC-annoksen mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 2 tutkimus (osa 1), jota seuraa avoin hoitojakso (osa 2), jonka tarkoituksena on arvioida pakritinibin tehoa ja turvallisuutta VEXAS-oireiden ehkäisyssä glukokortikoidi (GC) kapenee. Tutkimukseen otetaan 18-vuotiaita potilaita, joilla on tulehduksellinen VEXAS-oireyhtymä ja jotka saavat jatkuvaa GC-hoitoa ≥4 peräkkäisen viikon ajan ja jotka vaativat 15-45 mg päivässä (prednisonia/prednisolonia tai vastaavaa) ilmoittautumisajankohtana (satunnaistaminen). Potilaat satunnaistetaan 1:1:1 saamaan pakritinibiannosta A (n=26), pakritinibiannosta B plus lumelääkettä (n=26) tai lumelääkettä (n=26) enintään 24 viikon ajan kaksoissokkohoitojakson aikana. , jota seurasi pakritinibihoito avoimen hoitojakson aikana enintään 48 viikon ajan ja 30 päivän hoidon päättymisen jälkeinen seurantajakso (EOT). Satunnaistaminen ositetaan satunnaistamispäivänä määrätyn GC-annoksen mukaan. Kaikki tulokset raportoidaan hoitoryhmittäin, ja kunkin pakritinibihaaran ja lumelääkkeen välillä suoritetaan parikohtainen vertailu kaksoissokkohoitojakson aikana.

Potilaat, jotka suorittavat kaksoissokkohoitojakson viikon 24 lopussa tai täyttävät varhaisen epäonnistumisen kriteerit viikon 12 lopussa, siirtyvät avoimeen pakritinibihoitojaksoon viikon 48 loppuun asti. Lisäksi, jos tutkimushaare suljetaan väliaikaisen hyödyttömyyden tai turvallisuuden vuoksi, kaikki kyseiseen haaraan tällä hetkellä satunnaistetut potilaat siirtyvät avoimeen hoitoon.

Tutkimus lopetetaan noin vuoden kuluttua viimeisen potilaan ensimmäisestä annoksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

78

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 08908
        • Catalan Institute of Oncology, Hospital Duran i Reynals, Department of Clinical Hematology
      • Salamanca, Espanja, 37007
        • University Clinical Hospital of Salamanca
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Hospital San Raffaele, IRCCS, Unit of Immunology, Rheumatology, Allergy and Rare Diseases
      • Padova, Italia, 35128
        • University Hospital of Padova, Rheumatology Unit, Department of Medicine - DIMED
      • Reggio Emilia, Italia, 42123
        • AUSL of Reggio Emilia - Hospital Arcispedale S. Maria Nuova, Complex Structure of Rheumatology
      • Roma, Italia, 00133
        • Foundation PTV - Polyclinic Tor Vergata Biomedicine and prevention
  • Japani
      • Fukushima, Japani, 960-1295
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Nagasaki, Japani, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital
      • Yokohama, Japani, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hospital du Sacre-Coeur in Montreal
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Lille University Hospital Center
      • Paris, Ranska, 75012
        • Saint-Antoine Hospital - APHP
      • Paris, Ranska, 75020
        • Tenon Hospital - APHP
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
      • Poitiers, Ranska, 86000
        • University Hospital Center of Poitiers
      • Toulouse, Ranska, 31100
        • IUCT-Oncopole
  • Saksa
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Saksa, 72076
        • University Hospital Tuebingen, Medical Clinic II, Hematology, Oncology, Clinical Immunology and Rheumatology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 81675
        • Hospital Rechts der Isar of the Technical University of Munich, Clinic and Polyclinic for Internal Medicine III: Hematology and Internal Oncology
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Saksa, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, 40225
        • University Hospital Duesseldorf
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Saksa, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus Dresden, Medical Clinic and Polyclinic I
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Saksa, 23538
        • University Hospital Schleswig-Holstein
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • St James's University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital, Department of Hematology
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • Churchill Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic - Cleveland
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Dokumentoitua todistetta patogeenisestä mutaatiosta metioniini-41:n (M41) tai viereisen silmukointikohdan mutaatiossa (c.118-1, c.118-2) UBA1-mutaatiossa, joka perustuu myeloidiseen seuraavan sukupolven sekvensointiin (NGS) pisara-digitaalipolymeraasiketjureaktioon (ddPCR) tai Sanger-sekvensointi ääreisveri- tai luuydinnäytteissä.
  • Nykyiset tai dokumentoidut todisteet aiemmasta osallistumisesta 6 kuukauden aikana ennen vähintään yhden seuraavista elinjärjestelmistä VEXAS-oireyhtymän rekisteröintiä: iho (esim. neutrofiilinen dermatoosi, ihon vaskuliitti), verisuonet (esim. vaskuliitti), tuki- ja liikuntaelimistö (esim. niveltulehdus), silmän (esim. uveiitti, skleriitti), periorbitaalin (esim. periorbitaalinen turvotus), urogenitaalinen (esim. lisäkivestulehdus) tai keuhko (esim. alveoliitti).
  • Jatkuva GC-hoidon saaminen (stabiili prednisoni- tai prednisoloniannos 15-45 mg/vrk), joka johtaa koulutukseen. Huomaa, että potilaat, jotka ovat vakaita GC-annoksilla 10-14 mg/vrk toisen ei-GC-tulehdusta ehkäisevän hoidon lisäksi seulonnassa ja joilla on aiemmin dokumentoitu VEXAS-leikkaus GC-annoksella > = 10 mg/vrk, voivat olla kelvollisia edellyttäen, että niiden GC-annos nostetaan 15-45 mg:aan päivässä huuhtoutumisen jälkeen.
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​≥50 %

  • Riittävä elimen toiminta, joka täyttää kaikki seuraavat kriteerit 30 päivää ennen ilmoittautumista:

    1. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤3 × normaalin yläraja (ULN)
    2. Kokonaisbilirubiini ≤4 × ULN (≤8 × ULN Gilbertin oireyhtymän yhteydessä)
    3. Kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥30 ml/min Cockcroft-Gault-kaavan perusteella
    4. Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥500/μl
    5. Protrombiiniaika (PT) tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≤ 1,5 × ULN (ellei se pidentynyt terapeuttisen antikoagulaation vuoksi)
    6. Osittainen tromboplastinen aika (PTT) tai aktivoitu PTT ≤ 1,5 × ULN (ellei se pidentynyt terapeuttisen antikoagulaation vuoksi)
    7. Verihiutalemäärä ≥25 × 10^9/l
    8. Perifeeriset räjäytykset <5 %
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista ja negatiivinen virtsaraskaustesti päivänä 1 ennen satunnaistamista ja annostelua.
  • WOCBP- ja miespotilaiden on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää alkaen ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 90 päivään viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  • Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT) tai kiinteä elin (muu kuin sarveiskalvo).
  • Nykyinen systeemisten GC:iden käyttö muihin tiloihin kuin VEXAS-oireyhtymään, mikä tutkijan mielestä häiritsisi GC:n kapenevan hoito-ohjelman noudattamista ja/tai tehon arviointia.
  • Useampi kuin yksi aikaisempi otto teho-osastolle VEXAS-oireyhtymän pahenemisen vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Sai ≥ 9 yksikköä intensiivisiä punasolujen (RBC) siirtoja 90 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
  • Tunnettu samanaikainen myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka vaatii antineoplastista hoitoa tai allo-HSCT, tai tunnettu korkean tai erittäin suuren riskin MDS, joka perustuu tarkistettuun kansainväliseen ennustepistejärjestelmään (IPSS-R). MDS-potilaat, jotka eivät täytä näitä kriteerejä, voivat ilmoittautua.
  • Pahanlaatuinen syöpä vuoden sisällä ennen ilmoittautumista, paitsi MDS (poissulkemiskriteeriä kohti), parantavasti hoidettu ei-melanooma-ihosyöpä tai parantavasti hoidettu karsinooma in situ. Potilaat, joilla on esipahanlaatuisia hematologisia sairauksia (esim. monoklonaalinen gammopatia, jonka merkitystä ei tunneta [MGUS], klonaalinen sytopenia, jonka merkitystä ei tunneta), voivat ilmoittautua.
  • Altistuminen hypometyloiville aineille (HMA) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista tai altistuminen yli neljälle HMA-syklille milloin tahansa.
  • Altistuminen ei-GC:n anti-inflammatoriselle hoidolle tai hematologiselle tukihoidolle protokollassa määritellyissä aikarajoissa ennen ilmoittautumista
  • Altistuminen verihiutaleiden vastaiselle hoidolle, lukuun ottamatta pieniannoksista aspiriinia (≤100 mg päivässä) 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Tunnettu samanaikainen multippeli myelooma tai seerumin M-proteiini ≥3 g/dl, vapaan kevytketjun (FLC) suhde ≥100 tai FLC-taso ≥100 mg/dl. Potilaat, joilla on MGUS, voivat ilmoittautua.
  • Systokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjillä tai indusoijalla systeeminen hoito 5 puoliintumisajan sisällä ennen rekisteröintiä.
  • Merkittävä viimeaikainen verenvuotohistoria, joka on määritelty National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -asteeksi ≥2 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, ellei sitä ole aiheuttanut kiihottava tapahtuma.

  • Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus tai kliinisesti merkittävät rytmi- tai johtumishäiriöt EKG-seulonta-EKG:n aikana, mukaan lukien:

    1. QT korjattu Fridericia-menetelmällä (QTcF) > 480 ms 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista; jos QTcF:n uskotaan pidentyneen muuttuvan tekijän (esim. lääkityksen/elektrolyyttihäiriön) vuoksi, QTcF voidaan arvioida uudelleen
    2. Vaikea sydäntapahtuma (CTCAE-aste ≥3) 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
    3. Sydämen vajaatoiminta, joka aiheuttaa rajoituksia normaalin toiminnan aikana.
  • Valtimo- tai laskimotromboottiset tai emboliset tapahtumat, mukaan lukien syvä laskimotukos, keuhkoembolia ja aivoverenkiertohäiriö (mukaan lukien ohimenevät iskeemiset kohtaukset), 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka täyttää Child-Pugh-luokan B tai C kriteerit tai aktiivinen virushepatiitti.
  • Hallitsematon ihmisen immuunikatovirus (HIV) pois antiretroviraalisista lääkkeistä tai antiretroviraalisista lääkkeistä, joilla on havaittavissa oleva viruskuorma.
  • Positiivinen Quantiferon (tai muu interferonin gammavapautumismääritys) seulonnan aikana.
  • Tunnettu disseminoituneen mykobakteeri-infektion historia.
  • Samanaikainen ilmoittautuminen toiseen interventiotutkimukseen tai hoito kokeellisella hoidolla 28 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa ennen osallistumista sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Raskaana oleva, raskaana oleva aikomus tutkimuksen aikana tai tällä hetkellä imetys/imettäminen.
  • Potilaat, joilla on mikä tahansa akuutti, aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa ilmoittautumisajankohtana. Poikkeuksia ovat profylaktiset antibiootit tai krooninen antibioottihoito ei-akuuttien sairauksien yhteydessä.
  • Tunnettu yliherkkyys pakritinibille tai jollekin seuraavista inaktiivisista aineosista: mikrokiteinen selluloosa, polyetyleeniglykoli ja magnesiumstearaatti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pakritinibi
Pakritinibiannoksen A oraalinen antaminen enintään 24 viikon ajan.
Lääke: Pakritinibi
Toimitetaan kovissa kapseleissa.
Kokeellinen: Pakritinibi + lumelääke
Pakritinibi-annoksen B ja lumelääkkeen oraalinen antaminen enintään 24 viikon ajan
Lääke: Pakritinibi
Toimitetaan kovissa kapseleissa.
Lääke: Plasebo
Toimitetaan kovissa kapseleissa.
Placebo Comparator: Plasebo
Saadakseen lumelääkettä suun kautta enintään 24 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Toimitetaan kovissa kapseleissa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiskliininen vastaus (OCR), joka määritellään kliinisen vastauksen tai paremman saavuttamiseksi milloin tahansa kaksoissokkotutkimusjakson aikana.
Aikaikkuna: viikkoon 24 loppuun asti
Ero osallistujien osuudessa, jotka saavuttavat OCR:n, pacritinib-annoksen A ja lumelääkkeen sekä pacritinib-annoksen B plus lumelääkkeen ja lumelääkkeen pareittaisessa vertailussa
viikkoon 24 loppuun asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Leikkauksettomien päivien lukumäärä, kun GC-annos <10 mg
Aikaikkuna: viikon loppuun asti 24
viikon loppuun asti 24
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (QOL) mitattuna potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyslyhyessä muodossa
Aikaikkuna: viikon loppuun asti 24
Väsymys 4a:n PROMIS-lyhytmuotoiset alueet lasketaan yhteen, raaka-pisteet 4 - 20 (T-pisteet 33,7 - 75,8). Korkeampi pistemäärä liittyy enemmän väsymykseen.
viikon loppuun asti 24
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa mitattuna PROMIS-fysikaalisen toiminnan lyhyessä muodossa
Aikaikkuna: viikon loppuun asti 24
Fyysisen toiminnon 4a PROMIS-lyhytmuotoiset alueet kootaan yhteen, raakapisteet 4 - 20 (T-pisteet 22,5 - 57,0). Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan fyysiseen toimintaan.
viikon loppuun asti 24
Muutos terveyteen liittyvässä QOL:ssa mitattuna PROMIS-unihäiriön lyhyessä muodossa
Aikaikkuna: viikon loppuun asti 24
Unihäiriön 4a PROMIS-lyhytmuotoiset alueet kootaan yhteen, raakapisteet 4 - 20 (T-pisteet 32,0 - 73,3). Korkeampi pistemäärä liittyy enemmän unihäiriöihin.
viikon loppuun asti 24
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa mitattuna 36-kohdan lyhytmuotoisella (SF) -tutkimuksella
Aikaikkuna: viikon loppuun asti 24
SF-36-tutkimus mittaa kahdeksaa terveydentilan aluetta; fyysinen toiminta, fyysisestä terveydestä johtuvat roolirajoitukset, tunne-ongelmista johtuvat roolirajoitukset, energia/väsymys, emotionaalinen hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, kipu ja yleinen terveys. Kunkin verkkotunnuksen arvot vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
viikon loppuun asti 24
Pakritinibin keskimääräinen plasmapitoisuus
Aikaikkuna: viikkoon 24 asti (vain ennen annosta)
Keskimääräiset plasmapitoisuudet (ennen annosta ja annoksen jälkeen) määritetään kullekin farmakokineettisen näytteenottoajankohdalle.
viikkoon 24 asti (vain ennen annosta)
Muutos farmakodynaamisessa (PD) tulehduksellisessa biomarkkerissa: C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Aikaikkuna: jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
Muutos PD:n tulehduksellisessa biomarkkerissa: erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR)
Aikaikkuna: jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
Muutos PD:n tulehduksellisessa biomarkkerissa: ferritiini
Aikaikkuna: jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
jopa 30 päivää kokeilujakson päättymisen jälkeen
Osallistujien osuus kullakin ryhmällä, jotka saavuttavat kunkin parhaan vastemuodon (kliininen biokemiallinen vastaus, kliininen vastaus, osittainen kliininen vastaus, stabiili tauti tai ei-vastetta).
Aikaikkuna: viimeistään viikon 24 loppuun mennessä
viimeistään viikon 24 loppuun mennessä
Hematologinen paraneminen - erytroidinen
Aikaikkuna: viikon 24 loppuun asti
Erytroidinen (HI-E) milloin tahansa osallistujilla, joiden perushemoglobiini on <10 g/dL muokatun International Working Group (IWG) -kriteerien mukaan
viikon 24 loppuun asti
Hematologinen paraneminen - verihiutaleet
Aikaikkuna: viikkoon 24 loppuun saakka
Trombosyytit (HI-P) milloin tahansa niillä osallistujilla, joiden perustason trombosyytimäärä <100 × 10^9/L modifioidun IWG-kriteerien mukaisesti
viikkoon 24 loppuun saakka
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa mitattuna potilaan kokemana muutoksena (PGIC) -vastauksella
Aikaikkuna: viikon 24 loppuun asti
Osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka saavuttivat PGIC-vastauksen (raportoivat oireet "paljon" tai "erittäin paljon" parantuneina).
viikon 24 loppuun asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Yhteistyökumppanit

PSI CRO

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Physician, Sobi, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 22. toukokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. tammikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. tammikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. tammikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PAC601
  • 2024-516347-41-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat tarvittaessa poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa