Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pakrytynibu u pacjentów z zespołem VEXAS (PAXIS)

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

PAXIS: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 mające na celu ustalenie dawki (część 1), po którym następuje okres otwartej próby (część 2), mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pakrytynibu u pacjentów z zespołem VEXAS

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pakrytynibu u pacjentów z zespołem VEXAS (tj. wakuole w komórkach progenitorowych szpiku, enzym aktywujący ubikwitynę E1, sprzężenie z chromosomem X, objawy autozapalne i objawy somatyczne). Do badania zostanie włączonych 78 pacjentów, losowo przydzielonych do grupy otrzymującej pakrytynib w dawce A, pakrytynib w dawce B + placebo lub placebo. Randomizacja zostanie stratyfikowana w zależności od przepisanej dawki GC w dniu randomizacji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym, wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 2 (Część 1), po którym następuje okres leczenia metodą otwartej próby (Część 2), którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa pakrytynibu w zapobieganiu nawrotom VEXAS po zmniejszenie poziomu glikokortykosteroidów (GC). Do badania zostaną włączeni pacjenci w wieku ≥18 lat z zapalnym zespołem VEXAS, otrzymujący terapię GC przez ≥4 kolejne tygodnie, wymagający w momencie włączenia do badania dawki od 15 do 45 mg na dobę (prednizonu/prednizolonu lub odpowiednika równoważnego) (randomizacja). Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej pakrytynib w dawce A (n=26), pakrytynib w dawce B plus placebo (n=26) lub placebo (n=26) przez okres do 24 tygodni w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby , a następnie leczenie pakrytynibem w okresie leczenia metodą otwartej próby przez maksymalnie 48 tygodni i 30-dniowy okres obserwacji po zakończeniu leczenia (EOT). Randomizacja zostanie stratyfikowana w zależności od przepisanej dawki GC w dniu randomizacji. Wszystkie wyniki zostaną zgłoszone w podziale na ramiona leczenia, a w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby przeprowadzone zostanie porównanie parami pomiędzy każdym ramieniem pakrytynibu i placebo.

Pacjenci, którzy ukończą okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby na koniec 24. tygodnia lub spełnią kryteria wczesnego niepowodzenia na koniec 12. tygodnia, przejdą na okres leczenia pakrytynibem metodą otwartej próby do końca 48. tygodnia. Ponadto, jeśli ramię badania zostanie zamknięte ze względu na przejściową nieskuteczność lub bezpieczeństwo, wszyscy pacjenci aktualnie przydzieleni losowo do tego ramienia przejdą na leczenie metodą otwartej próby.

Zakończenie badania planowane jest po około 1 roku od podania pierwszej dawki ostatniemu pacjentowi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

78

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Lille University Hospital Center
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Saint-Antoine Hospital - APHP
      • Paris, Francja, 75020
        • Rekrutacyjny
        • Tenon Hospital - APHP
      • Pierre-Bénite, Francja, 69310
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
      • Poitiers, Francja, 86000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Center of Poitiers
      • Toulouse, Francja, 31100
        • Rekrutacyjny
        • IUCT-Oncopole
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Hiszpania, 08908
        • Rekrutacyjny
        • Catalan Institute of Oncology, Hospital Duran i Reynals, Department of Clinical Hematology
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Rekrutacyjny
        • University Clinical Hospital of Salamanca
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Rekrutacyjny
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Nagasaki, Japonia, 852-8501
        • Rekrutacyjny
        • Nagasaki University Hospital
      • Yokohama, Japonia, 236-0004
        • Rekrutacyjny
        • Yokohama City University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrutacyjny
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Rekrutacyjny
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrutacyjny
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Hospital du Sacre-Coeur in Montreal
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Tuebingen, Medical Clinic II, Hematology, Oncology, Clinical Immunology and Rheumatology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81675
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Rechts der Isar of the Technical University of Munich, Clinic and Polyclinic for Internal Medicine III: Hematology and Internal Oncology
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 40225
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Duesseldorf
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Carl Gustav Carus Dresden, Medical Clinic and Polyclinic I
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Niemcy, 23538
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Schleswig-Holstein
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic - Cleveland
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Rekrutacyjny
        • Hospital San Raffaele, IRCCS, Unit of Immunology, Rheumatology, Allergy and Rare Diseases
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Padova, Rheumatology Unit, Department of Medicine - DIMED
      • Reggio Emilia, Włochy, 42123
        • Rekrutacyjny
        • AUSL of Reggio Emilia - Hospital Arcispedale S. Maria Nuova, Complex Structure of Rheumatology
      • Roma, Włochy, 00133
        • Rekrutacyjny
        • Foundation PTV - Polyclinic Tor Vergata Biomedicine and prevention
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Rekrutacyjny
        • St James's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital, Department of Hematology
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • Rekrutacyjny
        • Churchill Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Udokumentowane dowody patogennej mutacji w pozycji metioniny-41 (M41) lub mutacji w sąsiednim miejscu splicingu (c.118-1, c.118-2) w mutacji UBA1 w oparciu o cyfrową reakcję łańcuchową polimerazy kropelkowej z sekwencjonowania szpiku nowej generacji (NGS) (ddPCR) lub sekwencjonowanie Sangera w próbkach krwi obwodowej lub szpiku kostnego.
  • Aktualne lub udokumentowane dowody przeszłego zajęcia w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem co najmniej jednego z następujących układów narządów w przebiegu zespołu VEXAS: skóry (np. dermatoza neutrofilowa, zapalenie naczyń skóry), układu naczyniowego (np. zapalenie naczyń), układu mięśniowo-szkieletowego (np. zapalenie chrząstki, zapalenie stawów), oczne (np. zapalenie błony naczyniowej oka, zapalenie twardówki), okołooczodołowe (np. obrzęk okołooczodołowy), układu moczowo-płciowego (np. zapalenie najądrza) lub płuc (np. zapalenie pęcherzyków płucnych).
  • Otrzymywanie trwającej terapii GC (stabilna dawka prednizonu lub prednizolonu 15–45 mg/dobę) przed włączeniem do badania. Należy pamiętać, że pacjenci, którzy podczas badania przesiewowego utrzymują stabilność na dawkach GC 10-14 mg/dzień w połączeniu z inną terapią przeciwzapalną inną niż GC i u których wcześniej udokumentowano zaostrzenie VEXAS przy dawce GC >= 10 mg/dzień, mogą się kwalifikować pod warunkiem, że ich dawka GC jest zwiększana do 15-45 mg/dzień po wypłukaniu.
  • Stan wydajności Karnofsky'ego ≥50%

  • Prawidłowa czynność narządów, spełniająca wszystkie poniższe kryteria w ciągu 30 dni przed włączeniem:

    1. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤3 × górna granica normy (GGN)
    2. Bilirubina całkowita ≤4 × GGN (≤8 × GGN w przypadku zespołu Gilberta)
    3. Klirens kreatyniny (CrCl) ≥30 mL/min w oparciu o wzór Cockcrofta-Gaulta
    4. Bezwzględna liczba neutrofilów ≥500/μL
    5. Czas protrombinowy (PT) lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≤1,5 ​​× GGN (chyba że wydłuża się z powodu terapeutycznego leczenia przeciwzakrzepowego)
    6. Czas częściowej tromboplastyki (PTT) lub aktywowany PTT ≤1,5 ​​× GGN (chyba że wydłuża się z powodu terapeutycznego leczenia przeciwzakrzepowego)
    7. Liczba płytek krwi ≥25 × 10^9/l
    8. Wybuchy obwodowe <5%
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania oraz ujemny test ciążowy z moczu w pierwszym dniu przed randomizacją i dawkowaniem.
  • WOCBP i pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, począwszy od pierwszej dawki badanej terapii przez 90 dni po ostatniej dawce badanej terapii.

Kluczowe kryteria wykluczenia

  • Wcześniejszy allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) lub przeszczep narządu litego (innego niż rogówka).
  • Obecne stosowanie ogólnoustrojowych GC w leczeniu schorzeń innych niż zespół VEXAS, które w opinii Badacza mogłoby zakłócać przestrzeganie schematu zmniejszania dawki GC i/lub ocenę skuteczności.
  • Więcej niż jedno wcześniejsze przyjęcie na oddział intensywnej terapii z powodu zaostrzenia zespołu VEXAS w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Otrzymano ≥9 jednostek intensywnej transfuzji krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 90 dni przed włączeniem.
  • Znany współistniejący zespół mielodysplastyczny (MDS) wymagający leczenia przeciwnowotworowego lub allo-HSCT lub znany MDS wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka na podstawie poprawionego międzynarodowego systemu punktacji prognostycznej (IPSS-R). Do badania mogą się zapisać pacjenci z MDS, którzy nie spełniają tych kryteriów.
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 1 roku przed włączeniem do badania, z wyjątkiem MDS (według kryterium wykluczenia), leczonego nieczerniakowego raka skóry lub leczonego leczniczo raka in situ. Do badania mogą się włączyć pacjenci z przednowotworowymi schorzeniami hematologicznymi (np. gammopatią monoklonalną o nieznanym znaczeniu [MGUS], cytopenią klonalną o nieznanym znaczeniu).
  • Narażenie na czynniki hipometylujące (HMA) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub narażenie na więcej niż 4 cykle HMA w dowolnym momencie.
  • Ekspozycja na terapię przeciwzapalną inną niż GC lub hematologiczną terapię wspomagającą w ramach czasowych określonych w protokole przed włączeniem do badania
  • Narażenie na terapię przeciwpłytkową, z wyjątkiem aspiryny w małych dawkach (≤100 mg na dobę) w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania.
  • Znany współistniejący szpiczak mnogi lub białko M w surowicy ≥3 g/dl, stosunek zaangażowanych do niezaangażowanych wolnych łańcuchów lekkich (FLC) ≥100 lub poziom zajętego FLC ≥100 mg/dl. Do badania mogą się zapisać pacjenci z MGUS.
  • Leczenie ogólnoustrojowe silnym inhibitorem lub induktorem cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) w ciągu 5 okresów półtrwania przed włączeniem do badania.
  • Znacząca historia krwawień w ostatnim czasie zdefiniowana jako stopień ≥2 według kryteriów CTCAE (ang. Common Terminology Criteria for Adverse Events) National Cancer Institute w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania, chyba że zostało to spowodowane zdarzeniem wywołującym.

  • Historia klinicznie istotnej choroby układu krążenia lub klinicznie istotnych nieprawidłowości w rytmie lub przewodzeniu podczas przesiewowego EKG, w tym:

    1. QT skorygowane metodą Fridericia (QTcF) > 480 ms w ciągu 30 dni przed włączeniem; jeśli uważa się, że odstęp QTcF jest wydłużony z powodu czynnika, który można modyfikować (np. nieprawidłowego przyjmowania leków/nieprawidłowości elektrolitowych), można ponownie ocenić odstęp QTcF
    2. Ciężkie zdarzenie sercowe (stopień CTCAE ≥3) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
    3. Niewydolność serca skutkująca ograniczeniami w normalnej aktywności.
  • Tętnicze lub żylne zdarzenia zakrzepowe lub zatorowe, w tym zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna i incydent naczyniowo-mózgowy (w tym przemijające ataki niedokrwienne) w ciągu 60 dni przed włączeniem do badania.
  • Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby spełniające kryteria klasy B lub C w skali Child-Pugh lub czynne wirusowe zapalenie wątroby.
  • Niekontrolowany ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) wyłączony z leków przeciwretrowirusowych lub na lekach przeciwretrowirusowych z wykrywalnym wiremią.
  • Dodatni wynik testu Quantiferon (lub inny test uwalniania interferonu gamma) podczas badania przesiewowego.
  • Znana historia rozsianego zakażenia prątkami.
  • Jednoczesne włączenie do innego badania interwencyjnego lub leczenie terapią eksperymentalną w ciągu 28 dni lub pięciu okresów półtrwania przed włączeniem, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Ciąża, zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania lub obecnie karmienie piersią/laktacja.
  • Pacjenci z jakąkolwiek ostrą, aktywną infekcją wymagającą ogólnoustrojowego leczenia przeciwdrobnoustrojowego w momencie włączenia. Wyjątek stanowią antybiotyki profilaktyczne lub przewlekła antybiotykoterapia w przypadku schorzeń nieostrych.
  • Znana nadwrażliwość na pakrytynib lub którykolwiek z następujących nieaktywnych składników: celuloza mikrokrystaliczna, glikol polietylenowy i stearynian magnezu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pakrytynib
Otrzymywać doustnie dawkę A pakrytynibu przez okres do 24 tygodni.
Lek: Pakrytynib
Dostarczany w twardych kapsułkach.
Eksperymentalny: Pakrytynib + placebo
Otrzymywać doustnie pakrytynib w dawce B plus placebo przez okres do 24 tygodni
Lek: Pakrytynib
Dostarczany w twardych kapsułkach.
Lek: Placebo
Dostarczany w twardych kapsułkach.
Komparator placebo: Placebo
Otrzymywać doustnie placebo przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Dostarczany w twardych kapsułkach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź kliniczna (OCR), zdefiniowana jako uzyskanie odpowiedzi klinicznej lub lepszej w dowolnym momencie podczas podwójnie ślepego okresu leczenia.
Ramy czasowe: do końca 24 tygodnia
Różnica w odsetku uczestników osiągających OCR w porównaniu parami dawki A pakrytynibu vs. placebo oraz dawki B pakrytynibu plus placebo vs. placebo
do końca 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dni bez zaostrzeń przy dawce GC <10 mg
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
do końca 24. tygodnia
Zmiana jakości życia związanej ze stanem zdrowia (QOL) mierzona za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS), krótka forma zmęczenia
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Podsumowane zostaną krótkie formy PROMIS dotyczące zmęczenia 4a, surowy wynik od 4 do 20 (T-score od 33,7 do 75,8). Wyższy wynik wiąże się z większym zmęczeniem.
do końca 24. tygodnia
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona skróconą formą funkcji fizycznych PROMIS
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Podsumowane zostaną krótkie formy PROMIS domeny funkcji fizycznej 4a, surowy wynik od 4 do 20 (T-score od 22,5 do 57,0). Wyższy wynik jest powiązany z lepszą sprawnością fizyczną.
do końca 24. tygodnia
Zmiana jakości życia związanej ze stanem zdrowia mierzona skróconą formą zaburzeń snu PROMIS
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Podsumowane zostaną krótkie formy PROMIS dotyczące zaburzeń snu 4a, surowy wynik od 4 do 20 (T-score od 32,0 do 73,3). Wyższy wynik wiąże się z większymi zaburzeniami snu.
do końca 24. tygodnia
Zmiana jakości życia związanej ze stanem zdrowia mierzona za pomocą 36-elementowego krótkiego formularza (SF).
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Badanie SF-36 mierzy osiem dziedzin stanu zdrowia; funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia ról ze względu na zdrowie fizyczne, ograniczenia ról ze względu na problemy emocjonalne, energię/zmęczenie, dobrostan emocjonalny, funkcjonowanie społeczne, ból i ogólny stan zdrowia. Wartości dla każdej domeny mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
do końca 24. tygodnia
Średnie stężenie pakrytynibu w osoczu
Ramy czasowe: do 24. tygodnia (tylko przed podaniem)
Średnie stężenia w osoczu (przed dawką i po dawce) zostaną określone dla każdego farmakokinetycznego punktu czasowego pobierania próbek.
do 24. tygodnia (tylko przed podaniem)
Zmiana farmakodynamicznego (PD) biomarkera stanu zapalnego: białka C-reaktywnego (CRP)
Ramy czasowe: do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
Zmiana biomarkera stanu zapalnego PD: szybkości sedymentacji erytrocytów (ESR)
Ramy czasowe: do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
Zmiana biomarkera stanu zapalnego PD: ferrytyny
Ramy czasowe: do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
do 30 dni po zakończeniu okresu próbnego
Proporcja uczestników w każdej grupie osiągająca każdą kategorię Najlepszej Odpowiedzi (Odpowiedź Biochemiczna Kliniczna, Odpowiedź Kliniczna, Częściowa Odpowiedź Kliniczna, Stabilna Choroba lub Brak Odpowiedzi).
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
do końca 24. tygodnia
Poprawa hematologiczna - Erytroidalna
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Erytroidalna (HI-E) w dowolnym momencie wśród uczestników z wyjściowym poziomem hemoglobiny <10 g/dL według zmodyfikowanych kryteriów International Working Group (IWG)
do końca 24. tygodnia
Poprawa hematologiczna - płytki krwi
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Płytki krwi (HI-P) w dowolnym momencie u uczestników z wyjściową liczbą płytek krwi <100 × 10^9/L według zmodyfikowanych kryteriów IWG
do końca 24. tygodnia
Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą odpowiedzi pacjenta na globalne wrażenie zmiany (PGIC)
Ramy czasowe: do końca 24. tygodnia
Liczba i odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź według PGIC (zgłaszających objawy jako "znacznie" lub "bardzo znacznie" poprawione).
do końca 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Sobi, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 maja 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PAC601
  • 2024-516347-41-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania, jeśli ma to zastosowanie, zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół VEXAS

Badania kliniczne na Pakrytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj