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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei Patienten mit VEXAS-Syndrom (PAXIS)

23. April 2026 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

PAXIS: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Dosisfindung (Teil 1), gefolgt von einer offenen Phase (Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei Patienten mit VEXAS-Syndrom zu bewerten

In dieser Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib bei Patienten mit VEXAS-Syndrom (d. h. Vakuolen in myeloischen Vorläuferzellen, E1-Ubiquitin-aktivierendes Enzym, X-chromosomale, autoinflammatorische Manifestationen und somatisches Syndrom) beurteilt werden. 78 Patienten werden rekrutiert und randomisiert entweder der Pacritinib-Dosis A, der Pacritinib-Dosis B + Placebo oder dem Placebo zugeteilt. Die Randomisierung wird anhand der verschriebenen GC-Dosis am Tag der Randomisierung stratifiziert.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie (Teil 1), gefolgt von einer offenen Behandlungsphase (Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Pacritinib zur Vorbeugung von VEXAS-Schüben danach zu bewerten Glukokortikoid (GC)-Verjüngung. In die Studie werden Patienten ≥ 18 Jahre mit entzündlichem VEXAS-Syndrom aufgenommen, die über ≥ 4 aufeinanderfolgende Wochen eine fortlaufende GC-Therapie erhalten und zum Zeitpunkt der Aufnahme (Randomisierung) zwischen 15 und 45 mg täglich (Prednison/Prednisolon oder Äquivalent) benötigen. Die Patienten werden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhalten im Rahmen einer doppelblinden Behandlungsperiode bis zu 24 Wochen lang Pacritinib-Dosis A (n=26), Pacritinib-Dosis B plus Placebo (n=26) oder Placebo (n=26). , gefolgt von einer Behandlung mit Pacritinib während eines offenen Behandlungszeitraums von bis zu 48 Wochen und einer 30-tägigen Nachbeobachtungszeit nach Behandlungsende (EOT). Die Randomisierung wird anhand der verschriebenen GC-Dosis am Tag der Randomisierung stratifiziert. Alle Ergebnisse werden nach Behandlungsarm gemeldet, und im doppelblinden Behandlungszeitraum wird ein paarweiser Vergleich zwischen jedem Pacritinib-Arm und Placebo durchgeführt.

Patienten, die die doppelblinde Behandlungsphase am Ende der 24. Woche abschließen oder die Kriterien für ein frühes Versagen am Ende der 12. Woche erfüllen, werden bis zum Ende der 48. Woche zu einer offenen Pacritinib-Behandlungsphase übergehen. Wenn darüber hinaus ein Studienarm wegen vorläufiger Sinnlosigkeit oder Sicherheit geschlossen wird, werden alle Patienten, die derzeit in diesen Arm randomisiert werden, auf eine offene Behandlung umgestellt.

Der Studienabbruch ist etwa ein Jahr nach der ersten Dosis des letzten Patienten geplant.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

78

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • University Hospital Tuebingen, Medical Clinic II, Hematology, Oncology, Clinical Immunology and Rheumatology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 81675
        • Rekrutierung
        • Hospital Rechts der Isar of the Technical University of Munich, Clinic and Polyclinic for Internal Medicine III: Hematology and Internal Oncology
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 40225
        • Rekrutierung
        • University Hospital Duesseldorf
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland, 01307
        • Rekrutierung
        • University Hospital Carl Gustav Carus Dresden, Medical Clinic and Polyclinic I
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Deutschland, 23538
        • Rekrutierung
        • University Hospital Schleswig-Holstein
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Lille University Hospital Center
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • Saint-Antoine Hospital - APHP
      • Paris, Frankreich, 75020
        • Rekrutierung
        • Tenon Hospital - APHP
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69310
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • Rekrutierung
        • University Hospital Center of Poitiers
      • Toulouse, Frankreich, 31100
        • Rekrutierung
        • IUCT-Oncopole
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • Hospital San Raffaele, IRCCS, Unit of Immunology, Rheumatology, Allergy and Rare Diseases
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Padova, Rheumatology Unit, Department of Medicine - DIMED
      • Reggio Emilia, Italien, 42123
        • Rekrutierung
        • AUSL of Reggio Emilia - Hospital Arcispedale S. Maria Nuova, Complex Structure of Rheumatology
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekrutierung
        • Foundation PTV - Polyclinic Tor Vergata Biomedicine and prevention
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Rekrutierung
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Rekrutierung
        • Nagasaki University Hospital
      • Yokohama, Japan, 236-0004
        • Rekrutierung
        • Yokohama City University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Rekrutierung
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Rekrutierung
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Rekrutierung
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Rekrutierung
        • Hospital du Sacre-Coeur in Montreal
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
        • Rekrutierung
        • Catalan Institute of Oncology, Hospital Duran i Reynals, Department of Clinical Hematology
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Rekrutierung
        • University Clinical Hospital of Salamanca
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic - Cleveland
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Rekrutierung
        • University of Utah Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Rekrutierung
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Rekrutierung
        • St James's University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital, Department of Hematology
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Rekrutierung
        • Churchill Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis einer pathogenen Mutation an der Position von Methionin-41 (M41) oder einer benachbarten Spleißstellenmutation (c.118-1, c.118-2) in der UBA1-Mutation basierend auf der digitalen Tröpfchen-Polymerase-Kettenreaktion der myeloiden Next-Generation-Sequenzierung (NGS). (ddPCR) oder Sanger-Sequenzierung in peripheren Blut- oder Knochenmarksproben.
  • Aktueller oder dokumentierter Nachweis einer früheren Beteiligung innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme von mindestens einem der folgenden Organsysteme durch das VEXAS-Syndrom: Haut (z. B. neutrophile Dermatose, kutane Vaskulitis), Gefäßsystem (z. B. Vaskulitis), Bewegungsapparat (z. B. Chondritis, Arthritis), okular (z. B. Uveitis, Skleritis), periorbital (z.B. periorbitales Ödem), urogenitales (z. B. Nebenhodenentzündung) oder pulmonales (z. B. Alveolitis).
  • Erhalt einer laufenden GC-Therapie (stabile Prednison- oder Prednisolondosis von 15–45 mg/Tag) im Vorfeld der Einschreibung. Bitte beachten Sie, dass Patienten, die bei einer GC-Dosis von 10–14 mg/Tag zusätzlich zu einer anderen nicht-GC-entzündungshemmenden Therapie beim Screening stabil sind und bei denen zuvor ein VEXAS-Schub bei einer GC-Dosis >=10 mg/Tag dokumentiert wurde, teilnahmeberechtigt sein können, sofern dies der Fall ist Ihre GC-Dosis wird nach dem Auswaschen auf 15–45 mg/Tag erhöht.
  • Karnofsky-Leistungsstatus ≥50 %

  • Angemessene Organfunktion, Erfüllung aller folgenden Kriterien innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung:

    1. Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) ≤3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    2. Gesamtbilirubin ≤4 × ULN (≤8 × ULN bei Gilbert-Syndrom)
    3. Kreatinin-Clearance (CrCl) ≥30 ml/min basierend auf der Cockcroft-Gault-Formel
    4. Absolute Neutrophilenzahl ≥500/μL
    5. Prothrombinzeit (PT) oder International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,5 × ULN (sofern nicht durch therapeutische Antikoagulation verlängert)
    6. Partielle thromboplastische Zeit (PTT) oder aktivierte PTT ≤ 1,5 × ULN (sofern sie nicht aufgrund einer therapeutischen Antikoagulation verlängert wird)
    7. Thrombozytenzahl ≥25 × 10^9/L
    8. Periphere Explosionen <5 %
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung einen negativen Serumschwangerschaftstest und am ersten Tag vor der Randomisierung und Dosierung einen negativen Urinschwangerschaftstest haben.
  • WOCBP- und männliche Patienten müssen der Anwendung einer hochwirksamen Verhütungsmethode zustimmen, beginnend mit der ersten Dosis der Studientherapie bis 90 Tage nach der letzten Dosis der Studientherapie.

Wichtige Ausschlusskriterien

  • Vorherige allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) oder solide Organtransplantation (außer Hornhaut).
  • Derzeitige Verwendung systemischer GCs bei anderen Erkrankungen als dem VEXAS-Syndrom, die nach Ansicht des Prüfarztes die Einhaltung eines GC-Ausschleichschemas und/oder die Beurteilung der Wirksamkeit beeinträchtigen würden.
  • Mehr als eine vorherige Einweisung auf eine Intensivstation aufgrund eines VEXAS-Syndromschubs innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Erhielt in den 90 Tagen vor der Einschreibung ≥9 Einheiten intensiver Erythrozytentransfusionen.
  • Bekanntes gleichzeitiges myelodysplastisches Syndrom (MDS), das eine antineoplastische Behandlung oder allo-HSCT erfordert, oder bekanntes MDS mit hohem oder sehr hohem Risiko basierend auf dem Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R). Patienten mit MDS, die diese Kriterien nicht erfüllen, können sich anmelden.
  • Malignität innerhalb eines Jahres vor der Einschreibung mit Ausnahme von MDS (gemäß Ausschlusskriterium), kurativ behandeltem Nicht-Melanom-Hautkrebs oder kurativ behandeltem Carcinoma in situ. Patienten mit prämalignen hämatologischen Erkrankungen (z. B. monoklonale Gammopathie unbekannter Bedeutung [MGUS], klonale Zytopenie unbekannter Bedeutung) können sich einschreiben.
  • Exposition gegenüber hypomethylierenden Wirkstoffen (HMA) innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung oder Exposition gegenüber mehr als 4 HMA-Zyklen zu einem beliebigen Zeitpunkt.
  • Exposition gegenüber nicht-GC-entzündungshemmender Therapie oder hämatologischer Unterstützungstherapie innerhalb protokolldefinierter Zeitrahmen vor der Einschreibung
  • Exposition gegenüber einer Thrombozytenaggregationshemmung mit Ausnahme von niedrig dosiertem Aspirin (≤ 100 mg täglich) innerhalb von 28 Tagen vor der Einschreibung.
  • Bekanntes begleitendes multiples Myelom oder Serum-M-Protein ≥ 3 g/dl, Verhältnis der beteiligten zu unbeteiligten freien Leichtketten (FLC) ≥ 100 oder beteiligter FLC-Spiegel ≥ 100 mg/dl. Patienten mit MGUS können sich anmelden.
  • Systemische Behandlung mit einem starken Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)-Inhibitor oder -Induktor innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor der Einschreibung.
  • Signifikante aktuelle Blutungsanamnese, definiert als National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad ≥2 innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung, es sei denn, sie wurde durch ein auslösendes Ereignis ausgelöst.

  • Vorgeschichte klinisch signifikanter Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder klinisch signifikanter Anomalien des Rhythmus oder der Erregungsleitung während des Screening-EKG, einschließlich:

    1. QT korrigiert nach der Fridericia-Methode (QTcF) > 480 ms innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung; Wenn angenommen wird, dass QTcF aufgrund eines modifizierbaren Faktors (z. B. Medikamente/Elektrolytanomalie) verlängert ist, kann QTcF neu bewertet werden
    2. Schweres kardiales Ereignis (CTCAE-Grad ≥3) innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung
    3. Herzinsuffizienz, die zu Einschränkungen bei normalen Aktivitäten führt.
  • Arterielle oder venöse thrombotische oder embolische Ereignisse, einschließlich tiefer Venenthrombose, Lungenembolie und zerebrovaskulärer Unfall (einschließlich vorübergehender ischämischer Anfälle), innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung.
  • Mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung, die die Kriterien für Child-Pugh-Klasse B oder C erfüllt, oder aktive Virushepatitis.
  • Unkontrolliertes humanes Immundefizienzvirus (HIV) ohne antiretrovirale Medikamente oder unter antiretroviralen Medikamenten mit nachweisbarer Viruslast.
  • Positives Quantiferon (oder ein anderer Interferon-Gamma-Freisetzungstest) während des Screenings.
  • Bekannte Vorgeschichte einer disseminierten mykobakteriellen Infektion.
  • Gleichzeitige Aufnahme in eine andere Interventionsstudie oder Behandlung mit einer experimentellen Therapie innerhalb von 28 Tagen oder fünf Halbwertszeiten vor der Aufnahme, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Schwanger, beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden, oder stillen/stillen derzeit.
  • Patienten mit einer akuten, aktiven Infektion, die zum Zeitpunkt der Aufnahme eine systemische antimikrobielle Behandlung erfordert. Ausnahmen gelten für die prophylaktische Antibiotikagabe oder die chronische Antibiotikatherapie bei nicht akuten Erkrankungen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Pacritinib oder einen der folgenden inaktiven Inhaltsstoffe: mikrokristalline Cellulose, Polyethylenglykol und Magnesiumstearat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pacritinib
Zur oralen Verabreichung der Pacritinib-Dosis A über einen Zeitraum von bis zu 24 Wochen.
Arzneimittel: Pacritinib
Lieferung in Hartkapseln.
Experimental: Pacritinib + Placebo
Zur oralen Verabreichung der Pacritinib-Dosis B plus Placebo über einen Zeitraum von bis zu 24 Wochen
Arzneimittel: Pacritinib
Lieferung in Hartkapseln.
Arzneimittel: Placebo
Lieferung in Hartkapseln.
Placebo-Komparator: Placebo
Bis zu 24 Wochen lang ein Placebo oral verabreichen.
Arzneimittel: Placebo
Lieferung in Hartkapseln.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtklinisches Ansprechen (OCR), definiert als Erreichen eines klinischen Ansprechens oder besser zu irgendeinem Zeitpunkt während der doppelblinden Behandlungsperiode.
Zeitfenster: bis Ende der Woche 24
Unterschied im Anteil der Teilnehmer, die einen OCR erreichen, für den paarweisen Vergleich von Pacritinib-Dosis A gegenüber Placebo und Pacritinib-Dosis B plus Placebo gegenüber Placebo
bis Ende der Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Tage ohne Schübe mit einer GC-Dosis <10 mg
Zeitfenster: bis zum Ende der 24. Woche
bis zum Ende der 24. Woche
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QOL), gemessen anhand der Kurzform „Patient-Reported Outcomes Measurement Information Systems“ (PROMIS) für Müdigkeit
Zeitfenster: bis zum Ende der 24. Woche
Die PROMIS-Kurzformbereiche der Ermüdung 4a werden zusammengefasst, Rohwert von 4 bis 20 (T-Wert von 33,7 bis 75,8). Ein höherer Wert ist mit mehr Müdigkeit verbunden.
bis zum Ende der 24. Woche
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen anhand der PROMIS-Kurzform der körperlichen Funktion
Zeitfenster: bis zum Ende der 24. Woche
Die PROMIS-Kurzformdomänen der körperlichen Funktion 4a werden zusammengefasst, Rohwert von 4 bis 20 (T-Wert von 22,5 bis 57,0). Eine höhere Punktzahl ist mit einer besseren körperlichen Funktion verbunden.
bis zum Ende der 24. Woche
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen anhand der PROMIS-Kurzform für Schlafstörungen
Zeitfenster: bis zum Ende der 24. Woche
Die PROMIS-Kurzformdomänen der Schlafstörung 4a werden zusammengefasst, Rohwert von 4 bis 20 (T-Wert von 32,0 bis 73,3). Ein höherer Wert ist mit mehr Schlafstörungen verbunden.
bis zum Ende der 24. Woche
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen anhand der 36-Punkte-Kurzform-Umfrage (SF).
Zeitfenster: bis zum Ende der 24. Woche
Die SF-36-Umfrage misst acht Bereiche des Gesundheitszustands; körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme, Energie/Müdigkeit, emotionales Wohlbefinden, soziale Funktionsfähigkeit, Schmerzen und allgemeine Gesundheit. Die Werte für jede Domäne reichen von 0 bis 100, wobei der höhere Wert auf einen besseren Gesundheitszustand hinweist.
bis zum Ende der 24. Woche
Mittlere Plasmakonzentration von Pacritinib
Zeitfenster: bis Woche 24 (nur Vordosis)
Die mittleren Plasmakonzentrationen (vor und nach der Dosis) werden für jeden Zeitpunkt der pharmakokinetischen Probenahme bestimmt.
bis Woche 24 (nur Vordosis)
Veränderung des pharmakodynamischen (PD) Entzündungsbiomarkers: C-reaktives Protein (CRP)
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
Veränderung des Parkinson-Entzündungsbiomarkers: Erythrozytensedimentationsrate (ESR)
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
Veränderung des Parkinson-Entzündungsbiomarkers: Ferritin
Zeitfenster: bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
bis zu 30 Tage nach Ende der Testversion
Anteil der Teilnehmer in jedem Studienarm, die die jeweiligen Kategorien des besten Ansprechens erreichen (klinisch-biochemisches Ansprechen, klinisches Ansprechen, partielles klinisches Ansprechen, stabile Erkrankung oder Nicht-Ansprechen).
Zeitfenster: bis Ende der Woche 24
bis Ende der Woche 24
Hämatologische Verbesserung - Erythrozyten
Zeitfenster: bis zum Ende der Woche 24
Erythroide (HI-E) zu jedem Zeitpunkt bei Teilnehmern mit einem Ausgangshämoglobin <10 g/dL gemäß modifizierten Kriterien der International Working Group (IWG)
bis zum Ende der Woche 24
Hämatologische Verbesserung - Thrombozyten
Zeitfenster: bis zum Ende der Woche 24
Thrombozyten (HI-P) zu jedem Zeitpunkt bei Teilnehmern mit einem Ausgangswert der Thrombozytenzahl <100 × 10^9/L gemäß modifizierten IWG-Kriterien
bis zum Ende der Woche 24
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen anhand der Patient's Global Impression of Change (PGIC)-Antwort
Zeitfenster: bis Ende Woche 24
Die Anzahl und der Prozentsatz der Teilnehmer, die eine PGIC-Reaktion erreichten (Berichterstattung von Symptomen als "deutlich" oder "sehr deutlich" verbessert).
bis Ende Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Mitarbeiter

PSI CRO

Ermittler

  • Studienleiter: Study Physician, Sobi, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

22. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PAC601
  • 2024-516347-41-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente beantragen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden gegebenenfalls geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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