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VEXAS 증후군 환자를 대상으로 파크리티닙의 효과와 안전성을 평가하기 위한 연구(PAXIS)

2026년 4월 23일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum

PAXIS: VEXAS 증후군 환자를 대상으로 파크리티닙의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 용량 찾기 2상 연구(파트 1) 및 공개 라벨 기간(파트 2)

이 연구는 VEXAS(즉, 골수 전구세포의 공포, E1 유비퀴틴 활성화 효소, X-연관, 자가염증 발현 및 체세포) 증후군 환자를 대상으로 파크리티닙의 효과와 안전성을 평가하기 위한 것입니다. 78명의 환자가 등록되어 파크리티닙 용량 A, 파크리티닙 용량 B + 위약 또는 위약에 무작위로 배정됩니다. 무작위화는 무작위화 당일 처방된 GC 용량에 따라 계층화됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 무작위 배정, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구(파트 1)에 이어 공개 치료 기간(파트 2)으로 진행되며, 이후 VEXAS 발적 예방을 위한 파크리티닙의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 글루코코르티코이드(GC) 테이퍼. 이 연구에서는 등록 시(무작위화) 매일 15~45mg(프레드니손/프레드니솔론 또는 이에 상응하는 용량)을 필요로 하는 지속적인 4주 연속 GC 치료를 받고 있는 염증성 VEXAS 증후군을 앓고 있는 18세 이상의 환자를 등록할 것입니다. 환자들은 이중 맹검 치료 기간 동안 최대 24주 동안 파크리티닙 용량 A(n=26), 파크리티닙 용량 B와 위약(n=26) 또는 위약(n=26)을 1:1:1로 무작위 배정받게 됩니다. 이후 최대 48주 동안 공개 치료 기간 동안 파크리티닙으로 치료하고 30일간의 치료 종료 후(EOT) 추적 기간을 거쳤습니다. 무작위화는 무작위화 당일 처방된 GC 용량에 따라 계층화됩니다. 모든 결과는 치료군별로 보고되며, 이중맹검 치료 기간 동안 각 파크리티닙군과 위약 간의 쌍별 비교가 수행됩니다.

24주차 말에 이중 맹검 치료 기간을 완료하거나 12주차 말에 조기 실패 기준을 충족하는 환자는 48주차 말까지 공개 라벨 파크리티닙 치료 기간으로 전환됩니다. 또한, 일시적인 무익함이나 안전성으로 인해 연구 부문이 종료되는 경우 현재 해당 부문에 무작위 배정된 모든 환자는 공개 라벨 치료로 전환됩니다.

연구 종료는 마지막 환자의 첫 번째 투여로부터 약 1년 후에 계획됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

78

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72076
        • 모병
        • University Hospital Tuebingen, Medical Clinic II, Hematology, Oncology, Clinical Immunology and Rheumatology
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, 독일, 81675
        • 모병
        • Hospital Rechts der Isar of the Technical University of Munich, Clinic and Polyclinic for Internal Medicine III: Hematology and Internal Oncology
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, 독일, 20246
        • 모병
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, 독일, 40225
        • 모병
        • University Hospital Duesseldorf
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, 독일, 01307
        • 모병
        • University Hospital Carl Gustav Carus Dresden, Medical Clinic and Polyclinic I
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, 독일, 23538
        • 모병
        • University Hospital Schleswig-Holstein
  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • 모병
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 모병
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • 모병
        • NYU Langone Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic - Cleveland
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모병
        • The James Cancer Hospital and Solove Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • UT MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 모병
        • University of Utah Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • 모병
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • 모병
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, 스페인, 08908
        • 모병
        • Catalan Institute of Oncology, Hospital Duran i Reynals, Department of Clinical Hematology
      • Salamanca, 스페인, 37007
        • 모병
        • University Clinical Hospital of Salamanca
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • 모병
        • St James's University Hospital
      • London, 영국, NW3 2QG
        • 모병
        • Royal Free Hospital
      • London, 영국, SE5 9RS
        • 모병
        • King's College Hospital, Department of Hematology
      • Oxford, 영국, OX3 7LE
        • 모병
        • Churchill Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20132
        • 모병
        • Hospital San Raffaele, IRCCS, Unit of Immunology, Rheumatology, Allergy and Rare Diseases
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • 모병
        • University Hospital of Padova, Rheumatology Unit, Department of Medicine - DIMED
      • Reggio Emilia, 이탈리아, 42123
        • 모병
        • AUSL of Reggio Emilia - Hospital Arcispedale S. Maria Nuova, Complex Structure of Rheumatology
      • Roma, 이탈리아, 00133
        • 모병
        • Foundation PTV - Polyclinic Tor Vergata Biomedicine and prevention
  • 일본
      • Fukushima, 일본, 960-1295
        • 모병
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Nagasaki, 일본, 852-8501
        • 모병
        • Nagasaki University Hospital
      • Yokohama, 일본, 236-0004
        • 모병
        • Yokohama City University Hospital
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
        • 모병
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 2Y9
        • 모병
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
        • 모병
        • Princess Margaret Cancer Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
        • 모병
        • Hospital du Sacre-Coeur in Montreal
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • 모병
        • Lille University Hospital Center
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • Saint-Antoine Hospital - APHP
      • Paris, 프랑스, 75020
        • 모병
        • Tenon Hospital - APHP
      • Pierre-Bénite, 프랑스, 69310
        • 모병
        • Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
      • Poitiers, 프랑스, 86000
        • 모병
        • University Hospital Center of Poitiers
      • Toulouse, 프랑스, 31100
        • 모병
        • IUCT-Oncopole

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 골수성 차세대 시퀀싱(NGS) 액적 디지털 중합효소 연쇄 반응을 기반으로 한 UBA1 돌연변이의 메티오닌-41(M41) 또는 인접 스플라이스 부위 돌연변이(c.118-1, c.118-2) 위치의 병원성 돌연변이에 대한 문서화된 증거 (ddPCR) 또는 말초 혈액 또는 골수 샘플의 Sanger 시퀀싱.
  • VEXAS 증후군에 의해 다음 기관계 중 하나 이상이 등록되기 전 6개월 이내에 과거에 관여했다는 현재 또는 문서화된 증거: 피부(예: 호중구성 피부병, 피부 혈관염), 혈관계(예: 혈관염), 근골격계(예: 연골염, 관절염), 안구(예: 포도막염, 공막염), 안와 주위 (예: 눈주위 부종), 비뇨생식기(예: 부고환염) 또는 폐(예: 폐포염).
  • 등록까지 진행 중인 GC 치료(1일 15~45mg의 안정적인 프레드니손 또는 프레드니솔론 용량)를 받고 있습니다. GC 용량 >=10mg/일에서 이전에 기록된 VEXAS 발적을 보인 스크리닝 시 또 다른 비GC 항염증 요법에 더해 10-14mg/일의 GC 용량에서 안정적인 환자는 다음과 같은 경우 자격이 있을 수 있습니다. 이들의 GC 용량은 세척 후 15-45mg/일로 증가됩니다.
  • Karnofsky 성능 상태 ≥50%

  • 등록 전 30일 이내에 다음 기준을 모두 충족하는 적절한 장기 기능:

    1. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≤3 × 정상 상한(ULN)
    2. 총 빌리루빈 ≤4 × ULN(길버트 증후군의 경우 ≤8 × ULN)
    3. Cockcroft-Gault 공식에 근거한 크레아티닌 청소율(CrCl) ≥30mL/분
    4. 절대 호중구 수 ≥500/μL
    5. 프로트롬빈 시간(PT) 또는 국제 표준화 비율(INR) ≤1.5 × ULN(치료적 항응고로 인해 연장되지 않는 한)
    6. 부분 혈전 형성 시간(PTT) 또는 활성화된 PTT ≤1.5 × ULN(치료적 항응고로 인해 연장되지 않는 한)
    7. 혈소판 수 ≥25 × 10^9/L
    8. 주변 폭발 <5%
  • 가임 여성(WOCBP)은 등록 전 30일 이내에 혈청 임신 검사에서 음성이 나와야 하며, 무작위 배정 및 투여 전 1일차에 소변 임신 검사에서 음성이 나와야 합니다.
  • WOCBP 및 남성 환자는 연구 요법의 첫 번째 투여부터 마지막 ​​연구 요법 투여 후 90일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

주요 제외 기준

  • 이전 동종 조혈 줄기 세포 이식(allo-HSCT) 또는 고형 장기 이식(각막 제외).
  • 연구자의 의견으로는 VEXAS 증후군 이외의 질환에 대한 전신 GC의 현재 사용은 GC 테이퍼 요법 준수 및/또는 효능 평가를 방해할 수 있습니다.
  • 지난 6개월 이내에 VEXAS 증후군 발작으로 인해 중환자실에 2회 이상 입원한 경우.
  • 등록 전 90일 동안 9단위 이상의 집중 적혈구(RBC) 수혈을 받았습니다.
  • 항종양 치료가 필요한 알려진 동시 골수이형성 증후군(MDS), 동종 HSCT, 또는 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R)에 기반한 알려진 고위험 또는 초고위험 MDS. 이러한 기준을 충족하지 않는 MDS 환자는 등록할 수 있습니다.
  • MDS(제외 기준에 따라), 치료된 비흑색종 피부암 또는 치료된 상피내암종을 제외하고 등록 전 1년 이내의 악성종양. 악성 전단계의 혈액학적 질환(예: 의미를 알 수 없는 단클론성 감마병증[MGUS], 의미를 알 수 없는 클론성 혈구감소증)이 있는 환자가 등록할 수 있습니다.
  • 등록 전 6개월 이내에 저메틸화제(HMA)에 노출되었거나 언제든지 HMA에 4주기 이상 노출됨.
  • 등록 전 프로토콜에 정의된 기간 내에 비GC 항염증 요법 또는 혈액학적 지원 요법에 대한 노출
  • 등록 전 28일 이내에 저용량 아스피린(1일 100mg 이하)을 제외한 항혈소판 요법에 노출.
  • 알려진 동반 다발성 골수종 또는 혈청 M-단백질 ≥3g/dL, 관련-비관련 유리 경쇄(FLC) 비율 ≥100, 또는 관련 FLC 수준 ≥100mg/dL. MGUS 환자는 등록할 수 있습니다.
  • 등록 전 5반감기 이내에 강력한 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 억제제 또는 유도제를 사용한 전신 치료.
  • 자극적인 사건에 의해 촉발되지 않는 한, 등록 전 3개월 이내에 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 등급 ≥2로 정의된 유의미한 최근 출혈 병력.

  • 다음을 포함하여 임상적으로 유의미한 심혈관 질환의 병력 또는 스크리닝 ECG 동안 임상적으로 유의미한 리듬 또는 전도 이상:

    1. 등록 전 30일 이내에 Fridericia 방법(QTcF)으로 교정된 QT > 480msec; 수정 가능한 요인(예: 약물/전해질 이상)으로 인해 QTcF가 연장되는 것으로 생각되는 경우, QTcF를 재평가할 수 있습니다.
    2. 등록 전 3개월 이내에 심각한 심장 사건(CTCAE 등급 ≥3)
    3. 심부전으로 인해 일상 활동에 제한이 발생합니다.
  • 등록 전 60일 이내에 심부정맥 혈전증, 폐색전증, 뇌혈관 사고(일과성 허혈 발작 포함)를 포함한 동맥 또는 정맥 혈전증 또는 색전증 사건.
  • Child-Pugh Class B 또는 C의 기준을 충족하는 중등도 또는 중증의 간 장애 또는 활동성 바이러스 간염.
  • 통제되지 않는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)는 항레트로바이러스제를 사용하지 않거나 검출 가능한 바이러스량이 있는 항레트로바이러스제를 사용합니다.
  • 스크리닝 동안 양성 Quantiferon(또는 기타 인터페론 감마 방출 분석).
  • 파종성 마이코박테리아 감염의 알려진 병력.
  • 다른 중재 연구에 동시 등록하거나 등록 전 28일 또는 5반감기 중 더 긴 기간 이내에 실험적 치료법을 사용한 치료.
  • 임신 중이거나, 연구 기간 동안 임신할 계획이 있거나, 현재 모유 수유/수유 중인 경우.
  • 등록 당시 전신 항균 치료가 필요한 급성 활동성 감염이 있는 환자. 비급성 질환에 대한 예방적 항생제 또는 만성 항생제 치료에는 예외가 적용됩니다.
  • 파크리티닙 또는 미정질 셀룰로오스, 폴리에틸렌 글리콜, 스테아르산 마그네슘과 같은 비활성 성분에 대해 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파크리티닙
최대 24주 동안 파크리티닙 용량 A를 경구 투여합니다.
의약품: 파크리티닙
단단한 캡슐로 제공됩니다.
실험적: 파크리티닙 + 위약
최대 24주 동안 파크리티닙 용량 B와 위약을 경구 투여하려면
의약품: 파크리티닙
단단한 캡슐로 제공됩니다.
의약품: 위약
단단한 캡슐로 제공됩니다.
위약 비교기: 위약
최대 24주 동안 위약을 경구 투여합니다.
의약품: 위약
단단한 캡슐로 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중맹검 치료 기간 중 언제든지 임상 반응 또는 그 이상을 달성하는 것으로 정의된 총괄 임상 반응(OCR)
기간: 최대 24주 말까지
파크리티닙 용량 A 대 위약 및 파크리티닙 용량 B 플러스 위약 대 위약의 쌍별 비교에서 OCR을 달성한 참가자 비율의 차이
최대 24주 말까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
GC 용량이 10mg 미만인 경우 발적 없는 일수
기간: 24주말까지
24주말까지
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 피로 약식으로 측정한 건강 관련 삶의 질(QOL) 변화
기간: 24주말까지
피로 4a의 PROMIS 짧은 형식 영역이 요약되며, 원시 점수는 4~20입니다(T-점수는 33.7~75.8). 점수가 높을수록 피로도가 높아집니다.
24주말까지
PROMIS 신체 기능 약어로 측정한 건강 관련 QOL의 변화
기간: 24주말까지
신체 기능 4a의 PROMIS 약식 영역이 요약되며, 원시 점수는 4~20(T 점수는 22.5~57.0)입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 향상됩니다.
24주말까지
PROMIS 수면 장애 약식으로 측정한 건강 관련 QOL의 변화
기간: 24주말까지
수면 장애의 PROMIS 약식 영역 4a가 요약되며, 원시 점수는 4~20(T 점수는 32.0~73.3)입니다. 점수가 높을수록 수면 장애가 더 많은 것과 관련이 있습니다.
24주말까지
36개 항목 단축형(SF) 설문조사로 측정한 건강 관련 QOL 변화
기간: 24주말까지
SF-36 설문조사는 건강 상태의 8가지 영역을 측정합니다. 신체 기능, 신체 건강으로 인한 역할 제한, 정서적 문제로 인한 역할 제한, 에너지/피로, 정서적 안녕, 사회적 기능, 통증 및 전반적인 건강. 각 도메인의 값 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
24주말까지
파크리티닙의 평균 혈장 농도
기간: 24주차까지(투약 전에만 해당)
평균 혈장 농도(투약 전 및 투약 후)는 각 약동학적 샘플링 시점에 대해 결정됩니다.
24주차까지(투약 전에만 해당)
약력학(PD) 염증성 바이오마커의 변화: C-반응성 단백질(CRP)
기간: 평가판 종료 후 최대 30일
평가판 종료 후 최대 30일
PD 염증성 바이오마커의 변화: 적혈구 침강 속도(ESR)
기간: 평가판 종료 후 최대 30일
평가판 종료 후 최대 30일
PD 염증성 바이오마커의 변화: 페리틴
기간: 평가판 종료 후 최대 30일
평가판 종료 후 최대 30일
각 군에서 각 최적 반응 범주(임상 생화학적 반응, 임상 반응, 부분 임상 반응, 질병 안정 또는 무반응)를 달성한 참가자의 비율.
기간: 최대 24주 말까지
최대 24주 말까지
혈액학적 개선 - 적혈구계
기간: 최대 24주 말까지
수정된 국제 작업 그룹(IWG) 기준에 따른 기준 헤모글로빈 <10g/dL 참가자 중 언제든지 적혈구(HI-E)
최대 24주 말까지
혈액학적 개선 - 혈소판
기간: 최대 24주차 말까지
수정된 IWG 기준에 따라 기준 혈소판 수 <100 × 10^9/L인 참가자 중 언제든지 혈소판(HI-P)
최대 24주차 말까지
환자 전반적 인상 변화(PGIC) 응답으로 측정한 건강 관련 삶의 질 변화
기간: 최대 24주 말까지
PGIC 반응(증상을 "매우" 또는 "극히" 개선되었다고 보고)을 달성한 참가자의 수와 백분율.
최대 24주 말까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Swedish Orphan Biovitrum

협력자

PSI CRO

수사관

  • 연구 책임자: Study Physician, Sobi, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 5월 28일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

2028년 5월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 1월 14일

처음 게시됨 (실제)

2025년 1월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PAC601
  • 2024-516347-41-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 해당되는 경우 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 수정됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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