Desifor-expand (MHIF)

Äskettäin kehitettyjen lipidien alentamishoidon on osoitettu vähentävän merkittävästi LDL -kolesterolia ja sitä seuraavaa CVD -riskiä (1, 2). Ne ovat kuitenkin kalliita, ja näiden lääkkeiden kustannustehokkuus on edelleen kiistanalainen, etenkin ensisijaisessa ehkäisyssä. Uusia lipidien alenemishoitoja harkitaan usein henkilöillä, joilla on statiinin intoleranssi, mutta maksajat kiistävät usein näiden lääkkeiden reseptin vuoksi, koska todellisesta statiinin intoleranssista puuttuu riittävä todiste. Statiinin intoleranssin määrittäminen tarkasti on edelleen kliininen ratkaisu sekä potilaille että palveluntarjoajille. Tieteellisempi, lopullisempi menetelmä statiinin intoleranssin määrittämiseksi voisi mahdollisesti sallia statiinihoidon asianmukaisen, kustannustehokkaan käytön yksilöillä, joiden todetaan olevan statiinin intoleranssia ja uusien lääkkeiden järkevää käyttöä potilailla, joiden todetaan olevan todella statiinin intoleranssia.

Desifor-pilottitutkimus suoritettiin N-of-1-tutkimuksen hyödyntämisen määrittämiseksi, jotta voidaan helpottaa sokeaa rosuvastatiinin sietokykyä potilailla, joilla on aikaisempi statiinin intoleranssi. Desifor-pilottitutkimus oli yhden keskuksen, satunnaistettu, kaksoissokkotuinen, N-of-1-tutkimus 21–79-vuotiailla potilailla ja kelvollinen statiinihoitoon nykyisillä ohjeilla, mutta ei terapiasta johtuen> 2 statiinin intoleranssista. Käyttämällä kaksoissokkoutettua, n-of-1-satunnaistettua tutkimusta potilailla, joilla oli aikaisempaa statiinin intoleranssia, <10%: lla potilaista oli tietoja, jotka viittaavat todelliseen statiinin intoleranssiin, ja 2/3 potilaista pystyi myöhemmin sietämään 3 kuukautta sokkasten hoidosta rosuvastatiinilla (3). Nämä tiedot nostavat hypoteesia, jonka mukaan n-of-1 -tutkimusta voidaan käyttää sokkasten rosuvastatiinin toleranssin helpottamiseksi potilailla, joilla on aikaisempi statiinin intoleranssi.