Lasten vapautettu natrium oksibaatti lapsilla
keskiviikko 5. marraskuuta 2025 päivittänyt: Oliver Sum-Ping, Stanford University
Lasten oraalisen annoksen öisen yhden oraalisen annoksen turvallisuus, mukavuus ja siedettävyys lapsilla
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää tyypin 1 narkolepsialapsen hoito-mieltymykset laajennetun vapautumisen natrium oksibaatin ja laajentuneiden vapauttamattomien oksibaattien (natrium oksibaatti tai lääkitys kalsiumin, magnesium-, kalium- ja natrium-happea yhdistelmällä ).
Tutkimuksessa arvioidaan myös laajennetun vapautumisen natrium-oksibaatin turvallisuus, mukavuus ja siedettävyys.
Lisäksi tutkijoiden tavoitteena on arvioida, kuinka hyvin vapautettu natrium oksibaatti toimii tyypin 1 narkolepsian käsittelyssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Miran Cho
- Puhelinnumero: 650-724-4149
- Sähköposti: mirancho@stanford.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Mila Trabanino
- Sähköposti: milaludi@stanford.edu
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Rekrytointi
- Stanford University
-
Ottaa yhteyttä:
- Miran Cho
- Puhelinnumero: 650-724-4149
- Sähköposti: mirancho@stanford.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Mila Trabanino
- Sähköposti: milaludi@stanford.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien on oltava lääkärin hoidossa Stanfordin nukkumisklinikalla.
- Osallistujilla on oltava dokumentoitu diagnoosi narkolepsiatyypistä 1, jonka on esitetty uneliaisuudessa ja joko: selkärangan nesemarkkeri narkolepsialle (hypocretiini-1) tietyllä tasolla tai historiallisen hallinnan äkillisen menetyksen (katapleksian) tai tietty geneettinen merkki historiaa tai tietty geneettinen merkki Narkolepsialle tai nukkumistutkimukselle, joka osoittaa narkolepsian erityisen nukkumiskuvion.
- Vanhemmat (t) tai huoltajat ovat allekirjoittaneet suostumuslomakkeen, ja lapsen on suostuttava osallistumaan.
- Osallistujat ovat vakaa annos lääkkeitä
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujia, joilla on jokin seuraavista olosuhteista, ei sisällytetä tutkimukseen
- Hallitsemattomat mielenterveysongelmat
- Hallitsemattomat unihäiriöt, jotka johtavat uneliaisuuteen.
- Tällä hetkellä ajatellaan elämän lopettamista tai surua tai kiinnostuksen menettämistä
- Tällä hetkellä on ongelma laittomassa huumeiden käytössä
- Tällä hetkellä raskaana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Laajennettu vapaus natrium oksibaatti
Tämän käsivarren osallistujat vievät laajennetun vapautumisen natrium oksibaattia
|
Osallistujat ottavat laajennetun vapautumisen natrium oksibaattia (Lumryz) 4,5-9 g oraalista suspensiota suunnilleen ⅓ kupillisessa vettä oraalisesti kerran päivässä ennen nukkumaanmenoa.
Lumryzin annos on sama kuin laajennetun vapauttaman Oxybate (Xywav tai Xyrem) vastaava kokonaisannos, jota osallistujat käyttävät ennen tutkimuksen aloittamista
Muut nimet:
Osallistujat ottavat laajenemattoman vapautumisen happea (xyrem oraaliliuos tai XYWAV-suun liuos) 4,5-9 g suun kautta yötä kohti (jaettu kahteen annokseen kerran ennen nukkumaanmenoa ja toista annosta 2-4 tuntia myöhemmin) samalla annoksella Xyrem tai Xywav, jota osallistujat käyttävät ennen tutkimuksen aloittamista, jatketaan laajennetun vapautumisen natrium oksibaattia (Lumryz)
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Laajentamattomat vapauttavat happea
Tämän käsivarteen osallistujat ottavat laajentamattoman vapauttamisen natrium oksibaattia
|
Osallistujat ottavat laajennetun vapautumisen natrium oksibaattia (Lumryz) 4,5-9 g oraalista suspensiota suunnilleen ⅓ kupillisessa vettä oraalisesti kerran päivässä ennen nukkumaanmenoa.
Lumryzin annos on sama kuin laajennetun vapauttaman Oxybate (Xywav tai Xyrem) vastaava kokonaisannos, jota osallistujat käyttävät ennen tutkimuksen aloittamista
Muut nimet:
Osallistujat ottavat laajenemattoman vapautumisen happea (xyrem oraaliliuos tai XYWAV-suun liuos) 4,5-9 g suun kautta yötä kohti (jaettu kahteen annokseen kerran ennen nukkumaanmenoa ja toista annosta 2-4 tuntia myöhemmin) samalla annoksella Xyrem tai Xywav, jota osallistujat käyttävät ennen tutkimuksen aloittamista, jatketaan laajennetun vapautumisen natrium oksibaattia (Lumryz)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien mieltymys laajennetun VS: n laajentamattoman vapautumisappioiden valitsemiseksi
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
Osallistujilta kysytään tutkimuksen lopussa, ovatko osallistujat mieluummin laajennettuja vapauttavia natrium oksibaattia vs. natrium oksibaatti vs. kalsium, magnesium, kalium ja natrium happibaatit
|
Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epworthin uneliaisuusasteikkojen muutos lapsille ja nuorille (ESS-CHAD)
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
ESS-Chad on moniosainen kyselylomake, joka pyytää osallistujia arvioimaan heidän mahdollisuuksiaan nukahtaa normaalin päivittäisen toiminnan aikana.
4-pisteistä Likert-asteikkoa käytetään.
Pistemäärä on välillä 0-24.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa mahdollisuutta nukahtaa.
|
Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
|
Katapleksian lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
Tutkimusryhmä pyytää osallistujia ilmoittamaan unen ja oireiden päiväkirjan mitattujen katapleksiohyökkäysten lukumäärästä, kun osallistujat siirtyvät toiseen interventioon.
|
Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
|
Muutos potilaan globaalissa muutoksen vaikutelmassa (PGIC) asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
PGIC on 7-pisteinen asteikko.
Osallistujia pyydetään arvioimaan narkolepsiavaikutuksensa vakaan annosjakson päättymisen jälkeen.
Asteikko on paljon parempi, paljon parempi, hiukan parempi, ei muutosta, hiukan pahempaa, paljon pahempaa ja paljon pahempaa.
|
Perustaso, jopa 8-12 viikkoa tutkimuksen loppuun saattamisen kautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. lokakuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. tammikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. tammikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 6. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 75896
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .