Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxybát sodný sodný u dětí

5. listopadu 2025 aktualizováno: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Bezpečnost, pohodlí a snášenlivost noční jednorázové perorální dávky pro oxybát sodný sodný u dětí

Hlavním cílem této studie je určit léčebné preference dětí s narkolepsií typu 1 mezi oxybátem sodným sodným a oxybáty sodným uvolňováním (oxybát sodný nebo léčba s kombinací vápníku, hořčíku, draselného a oxybáze sodného ). Studie také posoudí bezpečnost, pohodlí a snášenlivost oxybátu sodného sodného. Kromě toho se vědci snaží posoudit, jak dobře pracuje oxybát sodný sodný při léčbě narkolepsie typu 1.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být pod péčí o lékaře na Stanford Sleep Clinic.
  2. Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu narkolepsie typu 1, který je ukázán ospalostí a buď: markerem míchy pro narkolepsii (hypoctin-1) na konkrétní úrovni nebo anamnézu náhlé ztráty kontroly svalů (kataplexní) nebo konkrétní genetická marker) pro narkolepsii nebo pro studii spánku ukazující specifický spánek pro narkolepsii.
  3. Rodičovství nebo strážce (ošetřovatel) podepsali formulář souhlasu a dítě musí souhlasit s účastí.
  4. Účastníci jsou na stabilní dávce léků

Kritéria pro vyloučení:

Účastníci, kteří mají některou z následujících podmínek, nebudou do studie zahrnuti

  1. Nekontrolované problémy duševního zdraví
  2. Nekontrolované problémy se spánkem, které vedou k ospalosti.
  3. V současné době přemýšlel o ukončení života nebo smutku nebo ztráty zájmu
  4. V současné době má problém s nelegálním užíváním drog
  5. V současné době těhotná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oxybát sodný sodný
Účastníci této paže budou mít oxybát sodný sodný
Lék: Oxybát sodný sodný
Účastníci budou mít oxybát sodný sodný (Lumryz) 4,5-9 g perorální suspenze v přibližně ⅓ šálku vody orálně jednou denně před spaním. Dávkování Lumryzu bude stejná jako ekvivalentní celková dávka oxybátu bez rozšířeného uvolňování (xywav nebo xyrem), kterou účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Lumryz
Lék: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci přijmou oxybáty bez rozšířeného uvolňování (perorální roztok Xyrem nebo xywav perorální roztok) 4,5-9 g orálně za noc (rozděleno do dvou dávek, jednou před spaním a další dávkou o 2-4 hodiny později) ve stejné dávce Xyrem nebo Xywav, které účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Xyrem
  • Xywav
Aktivní komparátor: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci této paže budou mít oxybát sodný sodný bez prodloužení
Lék: Oxybát sodný sodný
Účastníci budou mít oxybát sodný sodný (Lumryz) 4,5-9 g perorální suspenze v přibližně ⅓ šálku vody orálně jednou denně před spaním. Dávkování Lumryzu bude stejná jako ekvivalentní celková dávka oxybátu bez rozšířeného uvolňování (xywav nebo xyrem), kterou účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Lumryz
Lék: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci přijmou oxybáty bez rozšířeného uvolňování (perorální roztok Xyrem nebo xywav perorální roztok) 4,5-9 g orálně za noc (rozděleno do dvou dávek, jednou před spaním a další dávkou o 2-4 hodiny později) ve stejné dávce Xyrem nebo Xywav, které účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Xyrem
  • Xywav

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Preference účastníků pro výběr rozšířených vs nevztažených uvolnění oxybates
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Účastníci budou dotázáni na konci studie, zda účastníci upřednostňují prodloužený uvolňování oxybát sodný vs oxybát sodný vs vápník, hořčík, draslík a oxybáty sodíku
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stupnice ospalosti Epworth pro děti a dospívající (ESS-CAD) skóre
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Ess-Chad je dotazník s více položkami, který žádá účastníky, aby ohodnotili své šance na usínání během různých běžných každodenních činností. Bude použita čtyřbodová Likertova stupnice. Skóre se pohybuje od 0-24. Vyšší skóre znamená vyšší šanci na usínání.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Počet útoků kataplexní
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Studijní tým požádá účastníky, aby nahlásili počet útoků na kataplexii, měřené deníkem spánku a symptomů, když účastníci přepnou na další zásah.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Změna v globálním dojmu pacienta Globální dojem ze stupnice změny (PGIC)
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
PGIC je 7-bodová stupnice. Účastníci budou požádáni, aby od konce období stabilní dávky ohodnotili svůj narkolepsii. Měřítko je mnohem lepší, mnohem lepší, o něco lepší, žádná změna, o něco horší, mnohem horší a mnohem horší.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Spolupracovníci

Avadel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 75896

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Narkolepsie typu 1 (NT 1)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit